Autologe beenmergstamcellen voor kinderen met autismespectrumstoornissen (Autism)
10 september 2025 bijgewerkt door: M.D Laura Villarreal Martinez, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
Het doel van deze studie is om te bepalen of de plasticiteit van autologe intrathecale hematopoëtische cellen de neurologische en sociale vaardigheden van pediatrische patiënten met autismespectrumstoornissen zou verbeteren.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Er is steeds meer bewijs dat aantoont dat de toediening van hematopoietische cellen in de hersenen bij patiënten met spectrumautisme zou kunnen helpen bij de fysiopathologie van de ziekte.
Gebleken is dat na introductie van hematopoietische cellen in de subarachnoïdale ruimte van het ruggenmerg, deze cellen door de cerebrospinale vloeistof kunnen worden getransporteerd en efficiënter aan het gewonde gebied kunnen worden afgeleverd in vergelijking met de intraveneuze route.
Patiënten worden gedurende 3 opeenvolgende dagen gestimuleerd met granulocytkoloniestimulerende factor (G-CSF) en vervolgens wordt hun beenmerg geoogst op basis van hun gewicht. Beenmerg wordt bewerkt om CD34+-cellen te verkrijgen en de hoeveelheid rode bloedcellen te minimaliseren. Een inoculum van 5 tot 10 ml stamcellen zal intrathecaal worden toegediend. Patiënten zullen worden geëvalueerd met twee schalen "CARS" en de "IDEA", ook zullen we de klinische geschiedenis controleren. Op dag 0, 30 en 180.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
30
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
- Hematology Service, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 11 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- kinderen met autismespectrum DSM4-TR
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten met neurodegeneratieve of auto-immuunziekten.
- Patiënten met een actieve infectie in een orgaan of weefsel op het moment van deelname aan de studie, het begin van stimulatie met G-CSF of tijdens de procedure.
- Patiënten die het toestemmingsformulier niet ondertekenen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Patiënten
Kinderen met autismespectrumstoornis die intrathecale infusie van autologe CD34+ hematopoietische stamcellen zullen ontvangen na G-CSF-stimulatie en beenmergoogst.
|
Patiënten worden gedurende 3 opeenvolgende dagen gestimuleerd met granulocytkolonie-stimulerende factor (G-CSF).
Beenmerg zal worden geoogst, verwerkt om CD34+ hematopoietische stamcellen te isoleren en rode bloedcellen te verminderen.
Een inoculum van 5-10 ml zal dan intrathecaal worden geïnfuseerd in de cerebrospinale vloeistof.
|
|
Ander: Controle
Kinderen met autismespectrumstoornis die 6 maanden zullen worden waargenomen en geëvalueerd met auto's en ideeënschalen, met optie om daarna over te steken naar de experimentele arm.
|
Deelnemers worden 6 maanden waargenomen zonder actieve interventie.
Ze worden geëvalueerd met behulp van de Childhood Autism Rating Scale (CARS) en de ideeënschaal bij aanvang, 30 dagen en 180 dagen.
Na 6 maanden kunnen deelnemers overstappen naar de experimentele arm.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in de score voor autisme Rating Scale (CARS) bij kinderen
Tijdsspanne: Basislijn, 30 dagen en 180 dagen
|
Cars -schaal zal worden gebruikt om veranderingen in autistisch gedrag en sociale interactie na behandeling te evalueren.
Deelnemers worden beoordeeld bij aanvang, 30 dagen en 180 dagen om verbetering te meten na de intrathecale infusie van autologe CD34+ hematopoietische stamcellen.
|
Basislijn, 30 dagen en 180 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verander in ideeënschaalscore
Tijdsspanne: Basislijn, 30 dagen en 180 dagen
|
Idee Scale zal ontwikkelings- en sociale vaardigheden bij deelnemers beoordelen.
Metingen zullen worden uitgevoerd bij aanvang, 30 dagen en 180 dagen om het effect van de behandeling op de ontwikkeling van ontwikkeling te evalueren.
|
Basislijn, 30 dagen en 180 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Siniscalco D, Sapone A, Cirillo A, Giordano C, Maione S, Antonucci N. Autism spectrum disorders: is mesenchymal stem cell personalized therapy the future? J Biomed Biotechnol. 2012;2012:480289. doi: 10.1155/2012/480289. Epub 2012 Feb 13.
- Ichim TE, Solano F, Glenn E, Morales F, Smith L, Zabrecky G, Riordan NH. Stem cell therapy for autism. J Transl Med. 2007 Jun 27;5:30. doi: 10.1186/1479-5876-5-30.
- Mehta T, Feroz A, Thakkar U, Vanikar A, Shah V, Trivedi H. Subarachnoid placement of stem cells in neurological disorders. Transplant Proc. 2008 May;40(4):1145-7. doi: 10.1016/j.transproceed.2008.03.026.
- Hayashi T, Iwai M, Ikeda T, Jin G, Deguchi K, Nagotani S, Zhang H, Sehara Y, Nagano I, Shoji M, Ikenoue T, Abe K. Neural precursor cells division and migration in neonatal rat brain after ischemic/hypoxic injury. Brain Res. 2005 Mar 15;1038(1):41-9. doi: 10.1016/j.brainres.2004.12.048.
- Nakatomi H, Kuriu T, Okabe S, Yamamoto S, Hatano O, Kawahara N, Tamura A, Kirino T, Nakafuku M. Regeneration of hippocampal pyramidal neurons after ischemic brain injury by recruitment of endogenous neural progenitors. Cell. 2002 Aug 23;110(4):429-41. doi: 10.1016/s0092-8674(02)00862-0.
- Goldman SA, Schanz S, Windrem MS. Stem cell-based strategies for treating pediatric disorders of myelin. Hum Mol Genet. 2008 Apr 15;17(R1):R76-83. doi: 10.1093/hmg/ddn052.
- Rempe DA, Kent TA. Using bone marrow stromal cells for treatment of stroke. Neurology. 2002 Aug 27;59(4):486-7. doi: 10.1212/wnl.59.4.486. No abstract available.
- Felling RJ, Snyder MJ, Romanko MJ, Rothstein RP, Ziegler AN, Yang Z, Givogri MI, Bongarzone ER, Levison SW. Neural stem/progenitor cells participate in the regenerative response to perinatal hypoxia/ischemia. J Neurosci. 2006 Apr 19;26(16):4359-69. doi: 10.1523/JNEUROSCI.1898-05.2006.
- Gordon PH, Yu Q, Qualls C, Winfield H, Dillon S, Greene PE, Fahn S, Breeze RE, Freed CR, Pullman SL. Reaction time and movement time after embryonic cell implantation in Parkinson disease. Arch Neurol. 2004 Jun;61(6):858-61. doi: 10.1001/archneur.61.6.858.
- Kulbatski I, Mothe AJ, Nomura H, Tator CH. Endogenous and exogenous CNS derived stem/progenitor cell approaches for neurotrauma. Curr Drug Targets. 2005 Feb;6(1):111-26. doi: 10.2174/1389450053345037.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 november 2012
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 november 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 oktober 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
22 november 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 november 2012
Eerst geplaatst (Geschat)
4 december 2012
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
16 september 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 september 2025
Laatst geverifieerd
1 maart 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- HE12-021
- Autism uanl (Andere identificatie: Autism uanl)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .