Autologiset luuytimen kantasolut lapsille, joilla on autismikirjon häiriö (Autism)
keskiviikko 10. syyskuuta 2025 päivittänyt: M.D Laura Villarreal Martinez, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, parantaisiko autologisten intratekaalisten hematopoieettisten solujen plastisuus autismikirjon häiriöistä kärsivien lapsipotilaiden neurologisia ja sosiaalisia taitoja.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
On kertynyt todisteita, jotka osoittavat, että hematopoieettisten solujen antaminen aivoihin potilailla, joilla on kirjon autismi, voisi auttaa sairauden fysiopatologiassa.
On havaittu, että hematopoieettisten solujen viemisen jälkeen selkäytimen subarachnoidaaliseen tilaan nämä solut voidaan kuljettaa aivo-selkäydinnesteen läpi ja ne voidaan kuljettaa tehokkaammin vaurioituneelle alueelle verrattuna suonensisäiseen reittiin.
Potilaita stimuloidaan 3 peräkkäisenä päivänä granulosyyttipesäkkeitä stimuloivalla tekijällä (G-CSF), minkä jälkeen heidän luuytimensä kerätään heidän painonsa mukaan. Luuydintä käsitellään CD34+-solujen saamiseksi ja punasolujen määrän minimoimiseksi. 5–10 ml:n kantasolujen siirroste infusoidaan intratekaalisesti. Potilaat arvioidaan kahdella asteikolla "CARS" ja "IDEA" sekä tarkastamme kliinisen historian. Päivinä 0, 30 ja 180.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
30
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Meksiko, 64460
- Hematology Service, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 11 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- lapset, joilla on autismikirjo DSM4-TR
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on neurodegeneratiivisia tai autoimmuunisairauksia.
- Potilaat, joilla on aktiivinen infektio missä tahansa elimessä tai kudoksessa tutkimukseen tullessa, G-CSF-stimulaation alkaessa tai toimenpiteen aikana.
- Potilaat, jotka eivät allekirjoita tietoon perustuvaa suostumuslomaketta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Potilas
Lapset, joilla on autismispektrihäiriöt, jotka saavat intratekaalista infuusion autologisesta CD34+ hematopoieettisista kantasoluista G-CSF-stimulaation ja luuytimen sadon jälkeen.
|
Potilaita stimuloidaan granulosyyttikolonia stimuloivalla tekijällä (G-CSF) 3 peräkkäisen päivän ajan.
Luuydin korjataan, prosessoidaan CD34+ -hematopoieettisten kantasolujen eristämiseksi ja punasolujen vähentämiseksi.
Sitten 5-10 ml: n ymppäykset infusoidaan intratekaalisesti aivo-selkäydinnesteeseen.
|
|
Muut: Hallinta
Lapset, joilla on autismispektrihäiriö, jota havaitaan 6 kuukauden ajan ja arvioidaan autojen ja idea -asteikkojen kanssa, ja sen jälkeen mahdollisuus ristikkäin kokeelliseen käsivarteen.
|
Osallistujia havaitaan 6 kuukauden ajan ilman aktiivista interventiota.
Niitä arvioidaan käyttämällä lapsuuden autismin luokitusasteikkoa (autoja) ja ideaasteikkoa lähtötilanteessa, 30 päivässä ja 180 päivässä.
Kuuden kuukauden kuluttua osallistujat voivat ristikkäin kokeelliseen käsivarteen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lapsuuden autismin luokitusasteikossa (CARS) -pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, 30 päivää ja 180 päivää
|
Autojen mittakaavaa käytetään arvioimaan autistisen käyttäytymisen ja sosiaalisen vuorovaikutuksen muutoksia hoidon jälkeen.
Osallistujia arvioidaan lähtötilanteessa, 30 päivää ja 180 päivää parannuksen mittaamiseksi autologisen CD34+ -hematopoieettisten kantasolujen intratekaalisen infuusion jälkeen.
|
Perustaso, 30 päivää ja 180 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos idea asteikolla
Aikaikkuna: Perustaso, 30 päivää ja 180 päivää
|
Idea -asteikko arvioi osallistujien kehitys- ja sosiaalisia kykyjä.
Mittaukset tehdään lähtötilanteessa, 30 päivää ja 180 päivää hoidon vaikutuksen arvioimiseksi kehityksen etenemiseen.
|
Perustaso, 30 päivää ja 180 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Siniscalco D, Sapone A, Cirillo A, Giordano C, Maione S, Antonucci N. Autism spectrum disorders: is mesenchymal stem cell personalized therapy the future? J Biomed Biotechnol. 2012;2012:480289. doi: 10.1155/2012/480289. Epub 2012 Feb 13.
- Ichim TE, Solano F, Glenn E, Morales F, Smith L, Zabrecky G, Riordan NH. Stem cell therapy for autism. J Transl Med. 2007 Jun 27;5:30. doi: 10.1186/1479-5876-5-30.
- Mehta T, Feroz A, Thakkar U, Vanikar A, Shah V, Trivedi H. Subarachnoid placement of stem cells in neurological disorders. Transplant Proc. 2008 May;40(4):1145-7. doi: 10.1016/j.transproceed.2008.03.026.
- Hayashi T, Iwai M, Ikeda T, Jin G, Deguchi K, Nagotani S, Zhang H, Sehara Y, Nagano I, Shoji M, Ikenoue T, Abe K. Neural precursor cells division and migration in neonatal rat brain after ischemic/hypoxic injury. Brain Res. 2005 Mar 15;1038(1):41-9. doi: 10.1016/j.brainres.2004.12.048.
- Nakatomi H, Kuriu T, Okabe S, Yamamoto S, Hatano O, Kawahara N, Tamura A, Kirino T, Nakafuku M. Regeneration of hippocampal pyramidal neurons after ischemic brain injury by recruitment of endogenous neural progenitors. Cell. 2002 Aug 23;110(4):429-41. doi: 10.1016/s0092-8674(02)00862-0.
- Goldman SA, Schanz S, Windrem MS. Stem cell-based strategies for treating pediatric disorders of myelin. Hum Mol Genet. 2008 Apr 15;17(R1):R76-83. doi: 10.1093/hmg/ddn052.
- Rempe DA, Kent TA. Using bone marrow stromal cells for treatment of stroke. Neurology. 2002 Aug 27;59(4):486-7. doi: 10.1212/wnl.59.4.486. No abstract available.
- Felling RJ, Snyder MJ, Romanko MJ, Rothstein RP, Ziegler AN, Yang Z, Givogri MI, Bongarzone ER, Levison SW. Neural stem/progenitor cells participate in the regenerative response to perinatal hypoxia/ischemia. J Neurosci. 2006 Apr 19;26(16):4359-69. doi: 10.1523/JNEUROSCI.1898-05.2006.
- Gordon PH, Yu Q, Qualls C, Winfield H, Dillon S, Greene PE, Fahn S, Breeze RE, Freed CR, Pullman SL. Reaction time and movement time after embryonic cell implantation in Parkinson disease. Arch Neurol. 2004 Jun;61(6):858-61. doi: 10.1001/archneur.61.6.858.
- Kulbatski I, Mothe AJ, Nomura H, Tator CH. Endogenous and exogenous CNS derived stem/progenitor cell approaches for neurotrauma. Curr Drug Targets. 2005 Feb;6(1):111-26. doi: 10.2174/1389450053345037.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 1. marraskuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. marraskuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. lokakuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 22. marraskuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 30. marraskuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tiistai 4. joulukuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 16. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HE12-021
- Autism uanl (Muu tunniste: Autism uanl)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .