Autologe benmargsstamceller for barn med autismespekterforstyrrelser (Autism)
10. september 2025 oppdatert av: M.D Laura Villarreal Martinez, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
Hensikten med denne studien er å bestemme om plastisiteten til autologe intratekale hematopoietiske celler vil forbedre de nevrologiske og sosiale ferdighetene til pediatriske pasienter med autismespekterforstyrrelser.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Det er akkumulerende bevis som viser at administrering av hematopoietiske celler i hjernen hos pasienter med spektrumautisme kan hjelpe i fysiopatologien til sykdommen.
Det har blitt funnet at etter å ha introdusert hematopoietiske celler i det subaraknoideale rommet i ryggmargen, kan disse cellene transporteres gjennom cerebrospinalvæsken og kan leveres mer effektivt til det skadede området sammenlignet med den intravenøse ruten.
Pasienter vil bli stimulert i 3 påfølgende dager med granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF), og deretter vil benmargen deres høstes i henhold til vekten. Benmarg vil bli behandlet for å oppnå CD34+-celler og minimere mengden røde blodceller. Et inokulum på 5 til 10 ml stamceller vil bli infundert intratekalt. Pasienter vil bli evaluert med to skalaer "BILER" og "IDEA" også vil vi sjekke den kliniske historien. På dag 0, 30 og 180.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
30
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64460
- Hematology Service, Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 11 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- barn med autismespektrum DSM4-TR
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med nevrodegenerative eller autoimmune sykdommer.
- Pasienter med aktiv infeksjon i et hvilket som helst organ eller vev på tidspunktet for å gå inn i studien, begynnelsen av stimulering med G-CSF eller ved prosedyren.
- Pasienter som ikke signerer skjemaet for informert samtykke.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Pasienter
Barn med autismespekterforstyrrelse som vil motta intratekal infusjon av autolog CD34+ hematopoietiske stamceller etter G-CSF-stimulering og benmargshøsting.
|
Pasienter vil bli stimulert med granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF) i 3 påfølgende dager.
Benmarg vil bli høstet, behandlet for å isolere CD34+ hematopoietiske stamceller og redusere røde blodlegemer.
En inokulum på 5-10 ml vil deretter bli tilført intratekalt i cerebrospinalvæsken.
|
|
Annen: Kontroll
Barn med autismespekterforstyrrelse som vil bli observert i 6 måneder og evaluert med biler og idéskalaer, med mulighet til å krysse til den eksperimentelle armen etterpå.
|
Deltakerne vil bli observert i 6 måneder uten aktiv inngrep.
De vil bli evaluert ved hjelp av Childhood Autism Rating Scale (CARS) og IDEA -skalaen ved baseline, 30 dager og 180 dager.
Etter 6 måneder kan deltakerne krysse til den eksperimentelle armen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i score for autismeskala (biler (biler)
Tidsramme: Baseline, 30 dager og 180 dager
|
CARS -skala vil bli brukt til å evaluere endringer i autistisk atferd og sosial interaksjon etter behandling.
Deltakerne vil bli vurdert ved baseline, 30 dager og 180 dager for å måle forbedring etter intratekal infusjon av autolog CD34+ hematopoietiske stamceller.
|
Baseline, 30 dager og 180 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i idéskala -poengsum
Tidsramme: Baseline, 30 dager og 180 dager
|
Idéskala vil vurdere utviklingsmessige og sosiale evner hos deltakerne.
Det vil bli tatt målinger ved baseline, 30 dager og 180 dager for å evaluere effekten av behandlingen på utviklingsfremgang.
|
Baseline, 30 dager og 180 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Siniscalco D, Sapone A, Cirillo A, Giordano C, Maione S, Antonucci N. Autism spectrum disorders: is mesenchymal stem cell personalized therapy the future? J Biomed Biotechnol. 2012;2012:480289. doi: 10.1155/2012/480289. Epub 2012 Feb 13.
- Ichim TE, Solano F, Glenn E, Morales F, Smith L, Zabrecky G, Riordan NH. Stem cell therapy for autism. J Transl Med. 2007 Jun 27;5:30. doi: 10.1186/1479-5876-5-30.
- Mehta T, Feroz A, Thakkar U, Vanikar A, Shah V, Trivedi H. Subarachnoid placement of stem cells in neurological disorders. Transplant Proc. 2008 May;40(4):1145-7. doi: 10.1016/j.transproceed.2008.03.026.
- Hayashi T, Iwai M, Ikeda T, Jin G, Deguchi K, Nagotani S, Zhang H, Sehara Y, Nagano I, Shoji M, Ikenoue T, Abe K. Neural precursor cells division and migration in neonatal rat brain after ischemic/hypoxic injury. Brain Res. 2005 Mar 15;1038(1):41-9. doi: 10.1016/j.brainres.2004.12.048.
- Nakatomi H, Kuriu T, Okabe S, Yamamoto S, Hatano O, Kawahara N, Tamura A, Kirino T, Nakafuku M. Regeneration of hippocampal pyramidal neurons after ischemic brain injury by recruitment of endogenous neural progenitors. Cell. 2002 Aug 23;110(4):429-41. doi: 10.1016/s0092-8674(02)00862-0.
- Goldman SA, Schanz S, Windrem MS. Stem cell-based strategies for treating pediatric disorders of myelin. Hum Mol Genet. 2008 Apr 15;17(R1):R76-83. doi: 10.1093/hmg/ddn052.
- Rempe DA, Kent TA. Using bone marrow stromal cells for treatment of stroke. Neurology. 2002 Aug 27;59(4):486-7. doi: 10.1212/wnl.59.4.486. No abstract available.
- Felling RJ, Snyder MJ, Romanko MJ, Rothstein RP, Ziegler AN, Yang Z, Givogri MI, Bongarzone ER, Levison SW. Neural stem/progenitor cells participate in the regenerative response to perinatal hypoxia/ischemia. J Neurosci. 2006 Apr 19;26(16):4359-69. doi: 10.1523/JNEUROSCI.1898-05.2006.
- Gordon PH, Yu Q, Qualls C, Winfield H, Dillon S, Greene PE, Fahn S, Breeze RE, Freed CR, Pullman SL. Reaction time and movement time after embryonic cell implantation in Parkinson disease. Arch Neurol. 2004 Jun;61(6):858-61. doi: 10.1001/archneur.61.6.858.
- Kulbatski I, Mothe AJ, Nomura H, Tator CH. Endogenous and exogenous CNS derived stem/progenitor cell approaches for neurotrauma. Curr Drug Targets. 2005 Feb;6(1):111-26. doi: 10.2174/1389450053345037.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. november 2012
Primær fullføring (Faktiske)
1. november 2016
Studiet fullført (Faktiske)
1. oktober 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. november 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. november 2012
Først lagt ut (Antatt)
4. desember 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
16. september 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. september 2025
Sist bekreftet
1. mars 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- HE12-021
- Autism uanl (Annen identifikator: Autism uanl)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .