Pilotní studie k vyhodnocení účinku přípravku Forsteo (Teriparatide, 1-34-rh-PTH) u pacientů s mentální anorexií s nízkou hustotou kostních minerálů a zvýšenou ochablost kostí (FAN-Trial)

Název studie:

Pilotní studie hodnotící účinek přípravku Forsteo® (Teriparatide, 1-34 rh-PTH) u pacientů s mentální anorexií s nízkou minerální hustotou a zvýšenou lámavostí kostí (FAN-Trial)

Krátký název/ID studie:

FAN-Trial / Psy-Rheu_2011/1

Indikace:

Nízká kostní minerální hustota (Z-skóre < -1,5 nebo T-skóre < -1,5, pokud je k dispozici) a zlomeniny z důvodu křehkosti nebo velmi nízká kostní minerální hustota (Z-skóre < -2,5 nebo T-skóre

Zkušební design:

Otevřená pilotní studie v jediném centru s délkou léčby studovaným lékem 24 měsíců.

Studijní centrum:

Jedno centrum (Univerzitní nemocnice v Curychu)

Řešitel(é)/autoři:

PD Dr. med Gabriella F. Miloš (hlavní řešitel a autor), Psychiatrické oddělení, Centrum pro poruchy příjmu potravy, Univerzitní nemocnice Zürich, CH-8091 Zürich Dr. med. Diana P. Frey (spoluřešitelka a autorka), Oddělení revmatologie, Univerzitní nemocnice Zürich, CH-8091 Zürich PD Dr. med. Daniel Uebelhart (autor), SUVA Fribourg, CH-1701 Fribourg

Cíl(e)/Výsledek(e):

Primární koncový bod:

•Posoudit účinnost Teriparatidu (Forsteo®) při zvyšování hustoty kostních minerálů v bederní páteři, celé kyčli a krčku stehenní kosti u pacientů s mentální anorexií a nízkou hustotou kostí ve 12. a 24. měsíci.

Sekundární koncové body:

• Posoudit změny krevních biomarkerů
• Posoudit změny ve složení celého těla
• Posoudit výskyt nových křehkých zlomenin
• Posoudit změny ve struktuře kostí
• K posouzení změn v EDE-Q
• Dlouhodobá bezpečnost a snášenlivost Teriparatidu (Forsteo®) u pacientů s AN

Hodnocení pro primární cílový bod:

•BMD v bederní páteři, celé kyčli a krčku stehenní kosti, měřeno pomocí DXA

Hodnocení sekundárních koncových bodů:

• markery kostní resorpce a tvorby kosti měřené v moči a séru
• složení celého těla měřené pomocí DXA
• Nové klinické periferní a vertebrální zlomeniny
• HRqCT tibie a předloktí
• Skóre EDE-Q v měsících 12 a 24

Bezpečnostní měření:

• Bezpečnostní laboratoř (krev a moč)
• Monitorování klinických nežádoucích příhod při všech návštěvách Počet subjektů: 10

Diagnóza a hlavní kritéria pro zařazení:

• Ženy, ve věku > 18 až < 35 let
• Těžká anorexia nervosa (AN) (DSM-IV-R) po dobu > 12 měsíců před screeningem
• Prezentace s velmi nízkou hustotou kostního minerálu (definovanou jako Z-skóre < -2,5 nebo T-skóre < -2,5, pokud je k dispozici) alespoň jedné z hodnocených lokalizací (bederní páteř L1 - L4, totální kyčle, krček stehenní kosti) bez předchozí zlomenina křehkosti
• nebo nízká hustota kostního minerálu (definovaná jako Z-skóre < -1,5 nebo T-skóre < -1,5, pokud je k dispozici) alespoň jedné z hodnocených lokalizací (bederní páteř L1 - L4, totální kyčle, krček stehenní kosti) a alespoň jedna předchozí zlomenina křehkosti
• Ambulantní a ambulantní pacienti Centra pro poruchy příjmu potravy na Klinice psychiatrie a psychoterapie Fakultní nemocnice v Curychu.

Hlavní kritéria vyloučení:

• Metabolická onemocnění kostí jiná než primární osteoporóza (včetně hyperparatyreózy, osteomalacie, Pagetovy kostní choroby), již existující hyperkalcémie, těžké poškození ledvin (GFR < 30 ml/min), předchozí radiační terapie skeletu zevním paprskem nebo implantátem, skeletální malignity nebo kostní metastázy, jakékoli neznámé zvýšení sérové ​​alkalické fosfatázy, těžká psychiatrická onemocnění jiná než AN, drogová závislost, HIV pozitivní pacienti, těhotenství, otevřené epifýzy
• Neschopnost porozumět cílům studie nebo pacienti, kteří nejsou ochotni spolupracovat.

Studijní produkt, dávka, cesta, režim:

Teriparatid (Forsteo®), 20 ug s.c. denně po dobu 24 měsíců.

Délka studia:

24 měsíců.

Referenční terapie, dávka, cesta, režim:

NA

• Zkouška s léčivým přípravkem