Een pilootstudie om het effect van Forsteo (Teriparatide, 1-34-rh-PTH) te evalueren bij patiënten met anorexia nervosa met een lage botmineraaldichtheid en een verhoogde botfagiliteit (FAN-onderzoek)

Studie Titel:

Een pilootstudie om het effect van Forsteo® (Teriparatide, 1-34 rh-PTH) te evalueren bij patiënten met anorexia nervosa met een lage mineraaldichtheid en verhoogde botfragiliteit (FAN-onderzoek)

Korte titel/studie-ID:

FAN-proef / Psy-Rheu_2011/1

Indicatie:

Lage botmineraaldichtheid (Z-Score < -1,5 of T-Score < -1,5 indien beschikbaar) en fragiliteitsfracturen of zeer lage botmineraaldichtheid (Z-Score < -2,5 of T-Score

Proefontwerp:

Open-label pilotstudie in één centrum met een behandelingsduur van 24 maanden met het onderzoeksgeneesmiddel.

Studiecentrum:

Single-center (Universitair Ziekenhuis van Zürich)

Onderzoeker(s)/Auteurs:

PD Dr. med Gabriella F. Milos (hoofdonderzoeker en auteur), Afdeling Psychiatrie, Centrum voor eetstoornissen, Universitair Ziekenhuis Zürich, CH-8091 Zürich Dr. med. Diana P. Frey (Co-onderzoeker en auteur), Afdeling Reumatologie, Universitair Ziekenhuis Zürich, CH-8091 Zürich PD Dr. med. Daniel Uebelhart (auteur), SUVA Fribourg, CH-1701 Fribourg

Doel(en)/Resultaat(en):

Primair eindpunt:

•Het beoordelen van de werkzaamheid van Teriparatide (Forsteo®) bij het verhogen van de botmineraaldichtheid in de lumbale wervelkolom, de totale heup en de femurhals bij patiënten met anorexia nervosa en lage botdichtheid op maand 12 en 24.

Secundaire eindpunten:

• Om de veranderingen in bloedbiomarkers te beoordelen
• Om veranderingen in de samenstelling van het hele lichaam te beoordelen
• Om de incidentie van nieuwe fragiliteitsfracturen te beoordelen
• Om veranderingen in de botstructuur te beoordelen
• Om de wijzigingen in EDE-Q te beoordelen
• Veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van Teriparatide (Forsteo®) bij patiënten met AN

Beoordelingen voor primair eindpunt:

•BMD van de lumbale wervelkolom, totale heup en femurhals, gemeten met DXA

Beoordelingen voor secundaire eindpunten:

• markers voor botresorptie en botvorming gemeten in urine en serum
• samenstelling van het hele lichaam gemeten met DXA
• Nieuwe klinische perifere en wervelfracturen
• HRqCT van scheenbeen en onderarm
• EDE-Q-score op maand 12 en 24

Veiligheidsmetingen:

• Veiligheidslab (bloed en urine)
• Monitoring van klinische bijwerkingen bij alle bezoeken Aantal proefpersonen: 10

Diagnose en belangrijkste opnamecriteria:

• Vrouwen van > 18 tot < 35 jaar
• Ernstige anorexia nervosa (AN) (DSM-IV-R) hebben gedurende > 12 maanden voorafgaand aan de screening
• Presenteren met zeer lage botmineraaldichtheid (gedefinieerd als Z-Score < -2,5 of T-Score < -2,5 indien beschikbaar) van ten minste één van de beoordeelde lokalisaties (lumbale wervelkolom L1 - L4, totale heup, femurhals) zonder voorafgaande fragiliteit breuk
• of lage botmineraaldichtheid (gedefinieerd als Z-score < -1,5 of T-score < -1,5 indien beschikbaar) van ten minste één van de beoordeelde lokalisaties (lumbale wervelkolom L1 - L4, totale heup, femurhals) en ten minste één eerder fragiliteit breuk
• In- en ambulante patiënten van het Centrum voor Eetstoornissen van de Kliniek voor Psychiatrie en Psychotherapie van het Universitair Ziekenhuis van Zürich.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

• Metabole botziekten anders dan primaire osteoporose (waaronder hyperparathyreoïdie, osteomalacie, botziekte van Paget), reeds bestaande hypercalciëmie, ernstige nierfunctiestoornis (GFR < 30 ml/min), eerdere bestraling met een externe bundel of implantaat van het skelet, kwaadaardige skeletaandoeningen of botmetastasen, elke onbekende verhoging van serum alkalische fosfatase, andere ernstige psychiatrische aandoeningen dan AN, drugsverslaving, hiv-positieve patiënten, zwangerschap, open epifysen
• Onvermogen om de doelstellingen van de studie te begrijpen of patiënten die niet bereid zijn om mee te werken.

Studieproduct, dosis, route, regime:

Teriparatide (Forsteo®), 20 µg s.c. dagelijks gedurende 24 maanden.

Studieduur:

24 maanden.

Referentietherapie, dosis, route, regime:

NA

• Proef met geneesmiddel