Kísérleti tanulmány a Forsteo (Teriparatid, 1-34-rh-PTH) hatásának értékelésére alacsony csont ásványianyag-sűrűségű és fokozott csontritkulású anorexia nervosa betegekben (FAN-próba)

Tanulmány címe:

Kísérleti tanulmány a Forsteo® (Teriparatide, 1-34 rh-PTH) hatásának értékelésére alacsony ásványianyag-sűrűségű és fokozott csonttörékenységben szenvedő Anorexia Nervosa betegeknél (FAN-próba)

Rövid cím/tanulmányazonosító:

FAN-Trial / Psy-Rheu_2011/1

Jelzés:

Alacsony csontsűrűség (Z-Score < -1,5 vagy T-Score < -1,5, ha elérhető) és törékenységi törések vagy nagyon alacsony csont ásványianyag-sűrűség (Z-Score < -2,5 vagy T-Score)

Próba tervezés:

Nyílt, egyközpontú kísérleti vizsgálat 24 hónapos tanulmányi gyógyszeres kezeléssel.

Tanulmányi Központ:

Egyközpontos (Zürichi Egyetemi Kórház)

Nyomozó(k)/szerzők:

PD Dr. med F. Milos Gabriella (elvi kutató és szerző), Pszichiátriai Osztály, Étkezési Zavarok Központja, Zürichi Egyetemi Kórház, CH-8091 Zürich Dr. med. Diana P. Frey (társkutató és szerző), Reumatológiai Osztály, Zürichi Egyetemi Kórház, CH-8091 Zürich PD Dr. med. Daniel Uebelhart (szerző), SUVA Fribourg, CH-1701 Fribourg

Cél(ok)/Eredmény(ek):

Elsődleges végpont:

•A Teriparatide (Forsteo®) hatékonyságának felmérése a csont ásványianyag-sűrűségének növelésében az ágyéki gerincben, a teljes csípőben és a combnyakban anorexia nervosában és alacsony csontsűrűségben szenvedő betegeknél a 12. és 24. hónapban.

Másodlagos végpontok:

• A vér biomarkereinek változásainak felmérése
• Az egész test összetételében bekövetkezett változások felmérésére
• Az új törékeny törések előfordulási gyakoriságának felmérése
• A csontszerkezet változásainak felmérésére
• Az EDE-Q változásainak értékeléséhez
• A Teriparatide (Forsteo®) hosszú távú biztonságossága és tolerálhatósága AN-ban szenvedő betegeknél

Az elsődleges végpont értékelései:

•BMD az ágyéki gerincnél, a teljes csípő- és combnyaknál, DXA-val mérve

Értékelések a másodlagos végpontokhoz:

• vizeletben és szérumban mért csontfelszívódási és csontképződési markerek
• teljes testösszetétel DXA-val mérve
• Új klinikai perifériás és csigolyatörések
• A sípcsont és az alkar HRqCT-je
• EDE-Q pontszám a 12. és 24. hónapban

Biztonsági mérések:

• Biztonsági labor (vér és vizelet)
• Klinikai nemkívánatos események megfigyelése minden vizit alkalmával Az alanyok száma: 10

Diagnózis és fő felvételi kritériumok:

• 18 év feletti és 35 év feletti nők
• Súlyos anorexia nervosa (AN) (DSM-IV-R) a szűrés előtt több mint 12 hónapig
• Nagyon alacsony csontsűrűséggel (a Z-score < -2,5 vagy a T-score < -2,5, ha rendelkezésre áll) jelentkezik legalább egy értékelt lokalizációnál (L1-L4 ágyéki gerinc, teljes csípő, combnyak) minden előzetes nélkül törékenységi törés
• vagy alacsony csontsűrűség (meghatározása: Z-score < -1,5 vagy T-score < -1,5, ha elérhető) legalább egy értékelt lokalizációnál (L1-L4 ágyéki gerinc, teljes csípő, combnyak) és legalább egy korábbi törékenységi törés
• A Zürichi Egyetemi Kórház Pszichiátriai és Pszichoterápiás Klinikájának Étkezési Zavarokkal foglalkozó Központjának fekvő- és járóbetegei.

Fő kizárási kritériumok:

• A primer csontritkulástól eltérő anyagcsere-csontbetegségek (beleértve a mellékpajzsmirigy-túlműködést, osteomalaciát, Paget-féle csontbetegséget), meglévő hiperkalcémiát, súlyos vesekárosodást (GFR < 30 ml/perc), korábbi külső sugár- vagy implantátum sugárkezelést a csontvázba, rosszindulatú csontrendszeri daganatokat, ill. csontáttétek, a szérum alkalikus foszfatáz szintjének bármilyen ismeretlen emelkedése, az AN-tól eltérő súlyos pszichiátriai betegségek, kábítószer-függőség, HIV-pozitív betegek, terhesség, nyitott epifízis
• Képtelenség megérteni a vizsgálat céljait, vagy a betegek nem hajlandók együttműködni.

Vizsgálati termék, dózis, út, adagolás:

Teriparatid (Forsteo®), 20 µg s.c. naponta 24 hónapig.

A tanulmányok időtartama:

24 hónap.

Referenciaterápia, dózis, útvonal, kezelési rend:

NA

• Próba gyógyászati ​​készítménnyel