Pilottitutkimus Forsteon (Teriparatidi, 1-34-rh-PTH) vaikutuksen arvioimiseksi anorexia Nervosa -potilailla, joilla on alhainen luun mineraalitiheys ja lisääntynyt luun epävakaus (FAN-koe)

Tutkimuksen nimi:

Pilottitutkimus Forsteon® (Teriparatide, 1-34 rh-PTH) vaikutuksen arvioimiseksi Anorexia Nervosa -potilailla, joilla on alhainen mineraalitiheys ja lisääntynyt luun hauraus (FAN-tutkimus)

Lyhyt otsikko/tutkimustunnus:

FAN-Trial / Psy-Rheu_2011/1

Indikaatio:

Matala luun mineraalitiheys (Z-Score < -1,5 tai T-Score < -1,5, jos saatavilla) ja haurausmurtumat tai erittäin alhainen luun mineraalitiheys (Z-Score < -2,5 tai T-Score

Kokeilusuunnittelu:

Avoin, yhden keskuksen pilottitutkimus, jossa tutkimuslääkehoidon kesto on 24 kuukautta.

Opintokeskus:

Yksi keskus (Zürichin yliopistollinen sairaala)

Tutkija(t)/Kirjoittajat:

PD Dr. med Gabriella F. Milos (periaatetutkija ja kirjoittaja), Psykiatrian osasto, Syömishäiriökeskus, Zürichin yliopistollinen sairaala, CH-8091 Zürich Dr. med. Diana P. Frey (osatutkija ja kirjoittaja), Reumatologian osasto, Zürichin yliopistollinen sairaala, CH-8091 Zürich PD Dr. med. Daniel Uebelhart (tekijä), SUVA Fribourg, CH-1701 Fribourg

Tavoite(t)/Tulos(t):

Ensisijainen päätepiste:

• Arvioida Teriparatidin (Forsteo®) tehoa luun mineraalitiheyden lisäämisessä lannerangassa, koko lonkan ja reisiluun kaulassa potilailla, joilla on anoreksia nervosa ja alhainen luun tiheys kuukausina 12 ja 24.

Toissijaiset päätepisteet:

• Arvioida muutoksia veren biomarkkereissa
• Koko kehon koostumuksen muutosten arvioimiseen
• Arvioida uusien haurausmurtumien ilmaantuvuus
• Luun rakenteen muutosten arvioimiseen
• EDE-Q:n muutosten arvioimiseksi
• Teriparatidin (Forsteo®) pitkäaikainen turvallisuus ja siedettävyys AN-potilailla

Ensisijaisen päätepisteen arvioinnit:

•BMD lannerangassa, koko lonkan ja reisiluun kaulassa, mitattuna DXA:lla

Toissijaisten päätepisteiden arvioinnit:

• luun resorption ja luun muodostumisen markkerit mitattuna virtsasta ja seerumista
• koko kehon koostumus mitattuna DXA:lla
• Uudet kliiniset ääreis- ja nikamamurtumat
• Sääriluun ja kyynärvarren HRqCT
• EDE-Q-pisteet kuukausilla 12 ja 24

Turvallisuusmitat:

• Turvalaboratorio (veri ja virtsa)
• Kliinisten haittatapahtumien seuranta kaikilla käynneillä Tutkittavien lukumäärä: 10

Diagnoosi ja tärkeimmät osallistumiskriteerit:

• Naiset, ikä > 18 - < 35 vuotta
• Vaikea anoreksia nervosa (AN) (DSM-IV-R) yli 12 kuukautta ennen seulontaa
• Hyvin alhainen luun mineraalitiheys (määritelty Z-pisteeksi < -2,5 tai T-pisteeksi < -2,5, jos saatavilla) vähintään yhdestä arvioidusta sijainnista (lanneselkä L1 - L4, koko lonkka, reisiluun kaula) ilman aikaisempaa hauraus murtuma
• tai alhainen luun mineraalitiheys (määritelty Z-pisteeksi < -1,5 tai T-pisteeksi < -1,5, jos saatavilla) vähintään yhdestä arvioidusta lokalisaatiosta (lanneselkä L1 - L4, koko lonkka, reisiluun kaula) ja vähintään yksi aikaisempi hauraus murtuma
• Zürichin yliopistollisen sairaalan psykiatrian ja psykoterapian klinikan syömishäiriökeskuksen sairaala- ja avopotilaat.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

• Muut metaboliset luusairaudet kuin primaarinen osteoporoosi (mukaan lukien hyperparatyreoosi, osteomalasia, Pagetin luutauti), olemassa oleva hyperkalsemia, vaikea munuaisten vajaatoiminta (GFR < 30 ml/min), aiempi ulkoinen sädehoito tai implantti luuston sädehoito, luuston pahanlaatuiset kasvaimet tai luumetastaasit, seerumin alkalisen fosfataasin tuntematon nousu, muut vakavat psykiatriset sairaudet kuin AN, huumeriippuvuus, HIV-positiiviset potilaat, raskaus, avoimet epifyysit
• Kyvyttömyys ymmärtää tutkimuksen tavoitteita tai potilaat, jotka eivät halua tehdä yhteistyötä.

Tutkimustuote, annos, reitti, hoito-ohjelma:

Teriparatidi (Forsteo®), 20 ug s.c. päivittäin 24 kuukauden ajan.

Opintojen kesto:

24 kuukautta.

Vertailuhoito, annos, reitti, hoito-ohjelma:

NA

• Kokeilu lääkevalmisteella