En pilotstudie for å evaluere effekten av Forsteo (Teriparatide, 1-34-rh-PTH) hos pasienter med anorexia nervosa med lav beinmineraltetthet og økt benskjørhet (FAN-forsøk)

Studietittel:

En pilotstudie for å evaluere effekten av Forsteo® (Teriparatide, 1-34 rh-PTH) hos Anorexia Nervosa-pasienter med lav mineraltetthet og økt benskjørhet (FAN-Trial)

Kort tittel/studie-ID:

FAN-Trial / Psy-Rheu_2011/1

Indikasjon:

Lav beinmineraltetthet (Z-Score < -1,5 eller T-Score < -1,5 hvis tilgjengelig) og skjørhetsbrudd eller svært lav bentetthet (Z-Score < -2,5 eller T-Score)

Prøvedesign:

Åpen, enkeltsenterpilotstudie med studiemedikamentell behandlingsvarighet på 24 måneder.

Studiesenter:

Enkeltsenter (Universitetssykehuset i Zürich)

Etterforsker(e)/forfattere:

PD Dr. med Gabriella F. Milos (Prinsippetterforsker og forfatter), Psykiatriavdelingen, Senter for spiseforstyrrelser, Universitetssykehuset Zürich, CH-8091 Zürich Dr. med. Diana P. Frey (medetterforsker og forfatter), Revmatologisk avdeling, Universitetssykehuset Zürich, CH-8091 Zürich PD Dr. med. Daniel Uebelhart (forfatter), SUVA Fribourg, CH-1701 Fribourg

Mål/utfall:

Primært endepunkt:

•For å vurdere effekten av Teriparatide (Forsteo®) for å øke beinmineraltettheten i korsryggen, total hofte og lårhals hos pasienter med anorexia nervosa og lav bentetthet ved 12 og 24 måneder.

Sekundære endepunkter:

• For å vurdere endringene i blodbiomarkører
• For å vurdere endringer i hele kroppssammensetningen
• For å vurdere forekomsten av nye skjørhetsbrudd
• For å vurdere endringer i beinstruktur
• For å vurdere endringene i EDE-Q
• Langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av Teriparatide (Forsteo®) hos pasienter med AN

Vurderinger for primært endepunkt:

•BMD ved korsrygg, total hofte og lårhals, målt med DXA

Vurderinger for sekundære endepunkter:

• benresorpsjon og bendannelsesmarkører målt i urin og serum
• hele kroppssammensetningen målt med DXA
• Nye kliniske perifere og vertebrale frakturer
• HRqCT av tibia og underarm
• EDE-Q-score på månedene 12 og 24

Sikkerhetsmål:

• Sikkerhetslaboratorium (blod og urin)
• Overvåking av kliniske bivirkninger ved alle besøk Antall forsøkspersoner: 10

Diagnose og hovedinkluderingskriterier:

• Kvinner i alderen > 18 til < 35 år
• Har alvorlig anorexia nervosa (AN) (DSM-IV-R) i > 12 måneder før screening
• Presenterer med svært lav beinmineraltetthet (definert som Z-score < -2,5 eller T-score < -2,5 hvis tilgjengelig) av minst én av de vurderte lokaliseringene (lumbal ryggrad L1 - L4, total hofte, lårhals) uten noen tidligere skjørhetsbrudd
• eller lav beinmineraltetthet (definert som Z-score < -1,5 eller T-score < -1,5 hvis tilgjengelig) av minst én av de vurderte lokaliseringene (lumbal ryggrad L1 - L4, total hofte, lårhals) og minst én tidligere skjørhetsbrudd
• Inn- og polikliniske pasienter ved Senter for spiseforstyrrelser ved klinikken for psykiatri og psykoterapi ved universitetssykehuset i Zürich.

Hovedekskluderingskriterier:

• Metabolske skjelettsykdommer andre enn primær osteoporose (inkludert hyperparatyreoidisme, osteomalaci, Pagets bensykdom), eksisterende hyperkalsemi, alvorlig nedsatt nyrefunksjon (GFR < 30 ml/min), tidligere ekstern stråle- eller implantatstrålebehandling til skjelettet, skjelettmaligniteter eller benmetastaser, enhver ukjent økning av serum alkalisk fosfatase, alvorlige psykiatriske sykdommer andre enn AN, narkotikaavhengighet, HIV-positive pasienter, graviditet, åpne epifyser
• Manglende evne til å forstå målene med studien eller pasienter som ikke er villige til å samarbeide.

Studieprodukt, dose, rute, regime:

Teriparatide (Forsteo®), 20 µg s.c. daglig i 24 måneder.

Studiets varighet:

24 måneder.

Referanseterapi, dose, rute, regime:

NA

• Forsøk med legemiddel