Studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti RM-131 u pacientů s Parkinsonovou chorobou a chronickou zácpou (MOVE-PD)
21. září 2016 aktualizováno: Motus Therapeutics, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, vícedávková, paralelní skupinová studie fáze 2 k vyhodnocení farmakodynamiky, účinnosti a bezpečnosti RM-131 podávaného pacientům s Parkinsonovou chorobou a chronickou zácpou, kteří nejsou spokojeni se současnou terapií
Účelem této studie nazvané MOVE-PD je zjistit, jak jedinci s Parkinsonovou nemocí (PD) a chronickou zácpou (CC) reagují na RM-131 ve srovnání s placebem.
Studie se zaměří na to, jak dobře RM-131 ovlivňuje frekvenci spontánních pohybů střev během 14denního období.
Studie také vyhodnotí bezpečnost a snášenlivost studovaného léku a vyhodnotí, zda studovaný lék zmírňuje nepříjemné GI symptomy související s chronickou zácpou u pacientů, kteří nejsou spokojeni s jinými terapiemi, které na zácpu vyzkoušeli.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
18
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy
- University of Southern California
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Spojené státy
- Colorado Neurological Institute
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy
- University of Florida Ctr for Movement Disorders & Neurorestoration
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy
- Emory University, Wesley Woods Health Center
-
Augusta, Georgia, Spojené státy
- Georgia Regents University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy
- University of Iowa Hospitals, Movement Disorders Div, Dept of Neurology
-
-
Michigan
-
East Lansing, Michigan, Spojené státy
- Michigan State University
-
West Bloomfield, Michigan, Spojené státy
- Henry Ford West Bloomfield Hospital
-
-
New Jersey
-
Summit, New Jersey, Spojené státy
- Atlantic Neuroscience
-
-
New York
-
Rochester, New York, Spojené státy
- University of Rochester
-
-
Ohio
-
Toledo, Ohio, Spojené státy
- University of Toledo Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy
- Movement Disorders Program & The Parkinson's Center of Oregon
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
- University of Pennsylvania, Penn Neurological Institute
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas a být ochoten a schopen dodržovat studijní postupy.
- Diagnóza Parkinsonovy choroby
- Diagnóza chronické zácpy (CC), včetně zácpy po dobu ~12 nebo více týdnů v předchozích 12 měsících.
- Pravidelná léčba chronické zácpy během posledních 6 měsíců a nespokojenost se současnou léčbou CC po léčbě alespoň 2 režimy zácpy (viz poznámka na konci této části).
- Stabilní anamnéza medikace definovaná jako žádné změny v režimu alespoň 2 týdny před výchozím obdobím
- Index tělesné hmotnosti 18-40 kg/m2
- Minimální vyšetření duševního stavu (při screeningu) ≥26
- Pacientky musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči a nesmí být kojící. U žen schopných porodit děti musí být během studie používána hormonální (tj. orální, implantovatelná nebo injekční) metoda s jednou bariérou nebo metoda kontroly porodnosti s dvojitou bariérou. Partner po vasektomii bude povolen jako jeden ve spojení s jinou jednobariérovou metodou.
- Pacientky, které nemohou mít děti, to musí mít zdokumentováno ve formuláři kazuistiky (tj. podvázání vejcovodů, hysterektomie nebo postmenopauzální období [definováno jako minimálně jeden rok od poslední menstruace]). Postmenopauzální stav bude potvrzen folikuly stimulujícím hormonem (FSH) u žen mladších 60 let
Upozorňujeme, že jsou povoleny následující léky:
- Selektivní inhibitor zpětného vychytávání serotoninu (SSRI), SNRI a tricyklická antidepresiva jsou přípustné ve stabilních dávkách. Všechny léky budou přezkoumány a zamítnuty/zamítnuty zkoušejícím případ od případu.
- Benzodiazepiny jsou přípustné ve stabilních dávkách
- Stabilní dávky antacid, nesteroidních protizánětlivých léků, inhibitorů Cox-2, doplňků vápníku, náhrad štítné žlázy, estrogenových náhrad, nízkých dávek aspirinu pro kardioprotekci a antikoncepce (ale s adekvátní záložní antikoncepcí, protože lékové interakce s antikoncepcí nebyly provedeny) jsou dovolený
- Agonisté dopaminu a amantadin jsou povoleny, pokud jsou ve stabilní dávce
- Hluboká mozková stimulace je povolena.
Kritéria vyloučení:
- Neschopnost nebo ochota poskytnout informovaný souhlas nebo dodržet postupy studie
- Diagnóza sekundární zácpy nad rámec Parkinsonovy choroby
- Strukturální nebo metabolická onemocnění, která postihují GI systém
Nelze vysadit následující léky 48 hodin před výchozím obdobím a během studie (s výjimkou záchranných léků definovaných protokolem; viz níže):
- Léky, které mění GI tranzit, včetně laxativ, prokinetik, erythromycinu, narkotik a anticholinergik (kromě záchranných léků definovaných protokolem).
- GABAergní látky
- Léky s nízkým terapeutickým indexem, jako je warfarin, digoxin, léky proti záchvatům
POZNÁMKA: Léčba Parkinsonovy choroby je povolena. Výjimky pro léky na Parkinsonovu chorobu zahrnují:
- Cogentin (benztopin), Artane (trihexyfenidyl) a apomorfon jsou vyloučeny
- Anamnéza nedávné velké operace (do 60 dnů od screeningu)
- Akutní nebo chronické onemocnění nebo onemocnění v anamnéze, které by podle názoru zkoušejícího mohly představovat hrozbu nebo poškození pacienta nebo nejasnou interpretaci výsledků laboratorních testů nebo interpretaci údajů ze studie, jako je častá angina pectoris, městnavé srdeční selhání třídy III nebo IV. , středně těžké poškození funkce ledvin nebo jater, špatně kontrolovaná cukrovka atd.
- Symptomatická ortostatická hypotenze v anamnéze nebo významná anamnéza závratí
- Anamnéza přecitlivělosti na mannitol, který je složkou jak aktivních, tak placebo studovaných léků
- Jakékoli klinicky významné abnormality ve screeningových laboratořích nebo fyzikálním vyšetření, jak určí zkoušející
- Abnormální 12svodový elektrokardiogram (EKG), včetně důkazů akutní ischemie myokardu nebo subendokardiální ischemie a klinicky významných arytmií nebo převodních abnormalit (včetně prodlouženého QTc > 500 ms) nebo abnormálního krevního tlaku při screeningu, s výjimkou malých odchylek, které nejsou považovány za klinicky významné. Vyšetřovatel
- Akutní GI onemocnění do 48 hodin od výchozího období
- Anamnéza velkých GI operací, kromě toho, že jsou povoleni pacienti s nekomplikovanou apendektomií nebo cholecystektomií.
- ALT nebo AST > 1,5 násobek horní hranice normálu (ULN) během screeningu
- Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
- Anamnéza nadměrného užívání alkoholu nebo zneužívání návykových látek
- Pacient nebo pečovatel není schopen podávat každodenní SC injekce
- Účast na výzkumné klinické studii během 30 dnů před podáním dávky v této studii
- Jakýkoli jiný důvod, který by podle názoru vyšetřovatele zmátl správnou interpretaci studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: RM-131
RM-131 100 ug subkutánní injekcí denně ráno
|
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
subkutánní injekcí denně ráno
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Zkoumejte účinky léčby RM-131 po dobu 14 dnů na frekvenci spontánních pohybů střev (SBM) při podávání pacientům s Parkinsonovou nemocí (PD) a chronickou zácpou (CC)
Časové okno: Promítání do 28. dne
|
Promítání do 28. dne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vyhodnoťte bezpečnost a snášenlivost více dávek RM-131 při podávání pacientům s PD a CC
Časové okno: Promítání do 28. dne
|
Promítání do 28. dne
|
|
Účinek RM-131 na frekvenci stolice měřený úplnými spontánními pohyby střev, konzistencí stolice, namáháním, úplností evakuace, bolestí břicha a celkovými pacienty hlášenými výsledky závažnosti zácpy a celkové úlevy.
Časové okno: Promítání do 28. dne
|
Promítání do 28. dne
|
|
Posuďte příznaky Parkinsonovy choroby pomocí Unified Parkinson Disease Rating Scale (UPDRS)
Časové okno: Promítání do 28. dne
|
Promítání do 28. dne
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Posuďte účinek RM-131 na příznaky gastroparézy
Časové okno: Promítání do 28. dne
|
Promítání do 28. dne
|
|
Čas do první stolice (BM)
Časové okno: Promítání do 28. dne
|
Promítání do 28. dne
|
|
Bude měřena plocha pod křivkou koncentrace versus čas RM-131
Časové okno: Promítání do 28. dne
|
Promítání do 28. dne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Ronald Pfeiffer, MD, Parkinson's Study Group
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2013
Primární dokončení (Aktuální)
1. května 2015
Dokončení studie (Aktuální)
1. září 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. září 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. září 2013
První zveřejněno (Odhad)
7. října 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
23. září 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. září 2016
Naposledy ověřeno
1. září 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RM-131-007
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .