AL1TER™: Alfa-1 terapie, hodnocení a registr pacientů pro výzkum (AL1TER)

Jedná se o longitudinální, observační, neintervenční registrovou studii, navrženou tak, aby shromažďovala jak retrospektivní, tak prospektivní data, za účelem získání reálných dat o předepisování produktů, používání produktů pacienty a výkonnosti produktů u pacientů, kteří dostávají terapii α1-PI v domácí péče a/nebo ambulantní infuzní souprava Coram. Počet subjektů, které se mohou do registru zapojit, není omezen. Na registr AL1TER bude dohlížet hlavní zkoušející uvedený na první stránce tohoto protokolu. Do tohoto registru se zapojí nejméně 40 lékařů v USA; horní limit tohoto počtu nebude. K účasti v této studii mohou být pozváni všichni pacienti ve věku ≥18 let, kteří nejsou členy zranitelné studované populace a kteří vyžadují terapii α1-PI.

Účast v registru AL1TER bude pokračovat, dokud bude předmět:

Být léčen α1-PI terapií pomocí infuzních služeb společnosti Coram, používat pojišťovacího dopravce, pro kterého je společnost Coram schváleným poskytovatelem, být ochoten účastnit se tohoto registru a dokud se sponzor, hlavní zkoušející nebo subjekt nerozhodnou svou účast ukončit.

Sběr dat pro tuto studii se liší od jiných registrů v tom, že data vstupující do registru AL1TER shromažďují pracovníci agentury domácí péče (tj. lékárníci a zdravotní sestry). Údaje budou shromažďovány ze standardních formulářů pro domácí péči Coram. Data registru AL1TER budou vložena do standardní databáze pacientů společnosti Coram a zpracována stejným způsobem jako u pacientů bez registru, ale budou systematicky extrahována pro začlenění do registru AL1TER. Data shromážděná z dotazníku St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ) a z dotazníku Life Quality Index Questionnaire (LQIQ) a přezkoumání lékařského schématu subjektu mohou být rovněž vloženy do databáze registru AL1TER. Všechna data budou deidentifikována pro použití při hlášení výsledků databáze.

Všechny subjekty účastnící se registru AL1TER budou o registru informovány předkládajícími zkoušejícími nebo jejich zmocněncem. Kromě toho se svolením lékaře mohou zaměstnanci registru kontaktovat pacienty e-mailem a telefonicky, aby souhlasili, pouze poté, co byli pacienti přijati do služeb společnosti Coram a souhlasili se zahájením léčby. Shromažďování údajů subjektu pro začlenění do registru AL1TER bude zahájeno až poté, co subjekt podepíše formulář informovaného souhlasu.

Kromě standardní návštěvy/sběru dat, které již provádí Coram, budou subjekty také požádány o vyplnění dvou krátkých dotazníků kvality života každých šest měsíců počínaje 30 dny po datu, kdy subjekt podepíše informovaný souhlas.

Tato studie registru bude pokračovat, dokud zadavatel, společnost Coram Clinical Trials, nerozhodne o ukončení sběru dat. V takovém čase budou všichni předkládající zkoušející, subjekty a IRB informováni o ukončení studie. Účast subjektu začne od data, kdy podepíší informovaný souhlas, a bude pokračovat, dokud se sponzor, hlavní zkoušející, předkládající zkoušející nebo subjekt nerozhodnou ukončit svou účast nebo dokud nebude ukončen samotný registr. Oprávnění subjektu k používání jeho chráněných zdravotních informací (PHI) pro registr AL1TER nemá žádné datum vypršení platnosti.

Registr AL1TER zahrnuje kompilaci standardních dat shromážděných pro všechny pacienty, kteří dostávají terapii α1-PI v rámci systému Coram; údaje shromážděné z SGRQ a LQIQI a relevantní položky z anamnézy pacienta, včetně testů plicních funkcí. Vzhledem k tomu, že registr je retrospektivní i prospektivní, budou pro zápis do registru zpřístupněny formuláře od zahájení péče o pacienty až po ukončení jejich péče, a to i formuláře předcházející podpisu MKF. Vzorové formuláře standardních údajů shromážděných pro pacienty s Coramem jsou součástí příloh. Informace, které jsou zachyceny pro každého pacienta s α1-PI pomocí standardních formulářů Coram, mohou zahrnovat:

Zahájení péče o pacienta:

Informace o pacientovi (kontakt, datum narození, výška, váha, pohlaví, užívání tabáku/alkoholu/drogy) Věk v době rozvoje příznaků a věk v době diagnózy Lékařská/chirurgická anamnéza Genotyp alfa-1 Výchozí hodnota FEV1 Terapie a bezpečnost revize (diagnóza, terapie, způsob podávání, délka PICC, datum zavedení atd.) Plán péče

Průběžné hodnocení pacienta:

Informace pro pacienty Změny v dávkování Infekce/onemocnění Užívání antibiotik Návštěvy lékaře primární péče Návštěvy na pohotovosti Hospitalizace Účinky infuzí Jiné změny v aktualizaci plánu zdravotní péče Klinické sledování (laboratorní hodnoty, hmotnost, nutriční obrazovka, hodnoty FEV1.)

Hodnocení domácí návštěvy:

Informace pro pacienty Informace o terapii Zdravotní anamnéza a léky (počáteční a probíhající) Vitální funkce/váha Bezpečnost pacienta/domácnosti Přístupové zařízení pro infuzní terapii Ošetřovatelské intervence Hodnocení: respirační, kardiovaskulární, gastrointestinální, genitourinární, muskuloskeletální, neurosenzorické, kožní, endokrinní, bolest Informace o podávání léků Výuka a dodržování předpisů Informace o pojištění Nositelé pojištění Pojistné krytí Rozdíly v proplácení