AL1TER ™: registro dei pazienti di terapia, valutazione e ricerca Alpha-1 (AL1TER)

Si tratta di uno studio di registro longitudinale, osservazionale, non interventistico, progettato per raccogliere dati sia retrospettivi che prospettici, al fine di acquisire dati del mondo reale sulla prescrizione del prodotto, sull'uso del prodotto da parte dei pazienti e sulle prestazioni del prodotto per i pazienti che ricevono la terapia con α1-PI in un'assistenza domiciliare e/o una sala per infusioni ambulatoriale Coram. Non c'è limite al numero di soggetti che possono partecipare al registro. Il Registro AL1TER sarà supervisionato dal Principal Investigator elencato nella prima pagina di questo protocollo. Non meno di 40 medici negli Stati Uniti parteciperanno a questo registro; non ci sarà alcun limite superiore a questo numero. Tutti i pazienti di età ≥18 anni, non membri di una popolazione di studio vulnerabile e che richiedono una terapia con α1-PI possono essere invitati a partecipare a questo studio.

La partecipazione al Registro AL1TER proseguirà a condizione che il soggetto sia:

Essere in trattamento con terapia α1-PI utilizzando i servizi di infusione di Coram, Utilizzo di una compagnia assicurativa per la quale Coram è un fornitore approvato, Disponibilità a partecipare a questo registro e Fino a quando lo sponsor, il ricercatore principale o il soggetto non decide di interrompere la propria partecipazione.

La raccolta dei dati per questo studio differisce da altri registri in quanto i dati che entrano nel registro AL1TER vengono raccolti dal personale dell'agenzia di assistenza domiciliare (ad esempio, farmacisti e infermieri). I dati verranno raccolti dai moduli standard per l'assistenza domiciliare Coram. I dati del registro AL1TER verranno inseriti nel database dei pazienti standard di Coram ed elaborati allo stesso modo dei pazienti non registrati, ma verranno estratti in modo sistematico per l'incorporazione nel registro AL1TER. I dati raccolti dal St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ) e dal Life Quality Index Questionnaire (LQIQ) e dalla revisione della cartella clinica del soggetto possono anche essere inseriti nel database del registro AL1TER. Tutti i dati saranno anonimizzati per l'uso durante la segnalazione dei risultati del database.

Tutti i soggetti che partecipano al Registro AL1TER saranno informati del Registro dagli sperimentatori richiedenti, o da un loro delegato. Inoltre, con il permesso del medico, il personale del registro può contattare i pazienti via mail e telefono per acconsentire, solo dopo che i pazienti sono stati accettati nel servizio di Coram e hanno accettato di iniziare la terapia. La raccolta dei dati del soggetto per l'inserimento nel Registro AL1TER inizierà solo dopo che il soggetto avrà firmato il modulo di consenso informato.

Oltre alla visita standard/raccolta dati già effettuata da Coram, ai soggetti verrà anche chiesto di completare due brevi questionari sulla qualità della vita ogni sei mesi a partire da 30 giorni dopo la data in cui il soggetto firma il consenso informato.

Questo studio del registro continuerà fino a quando lo sponsor, Coram Clinical Trials, non prenderà la decisione di terminare la raccolta dei dati. In quel momento, tutti i ricercatori, i soggetti e l'IRB che hanno presentato la domanda saranno informati della fine dello studio. La partecipazione del soggetto inizierà dalla data in cui firmerà il consenso informato e continuerà fino a quando lo sponsor, il ricercatore principale, lo sperimentatore richiedente o il soggetto deciderà di terminare la propria partecipazione o il registro stesso sarà chiuso. L'autorizzazione da parte di un soggetto all'utilizzo delle proprie Informazioni Sanitarie Protette (PHI) per il Registro AL1TER non ha scadenza.

Il Registro AL1TER prevede la compilazione dei dati standard raccolti per tutti i pazienti sottoposti a terapia con α1-PI all'interno del sistema Coram; dati raccolti da SGRQ e LQIQI e voci rilevanti dall'anamnesi del paziente, compresi i test di funzionalità polmonare. Poiché il registro è sia retrospettivo che prospettico, saranno resi disponibili per l'inserimento nel registro i moduli dall'inizio della cura dei pazienti fino alla fine della loro cura, anche i moduli che precedono la firma dell'ICF. I moduli campione dei dati standard raccolti per i pazienti Coram sono inclusi nelle appendici. Le informazioni acquisite per ciascun paziente α1-PI utilizzando i moduli standard di Coram possono includere:

Inizio della cura del paziente:

Informazioni sul paziente (contatto, data di nascita, altezza, peso, sesso, consumo di tabacco/alcol/droghe) Età al momento dello sviluppo dei sintomi ed età al momento della diagnosi Anamnesi medica/chirurgica Genotipo Alpha-1 Valore FEV1 basale Terapia e sicurezza revisione (diagnosi, terapia, modalità di somministrazione, durata del PICC, data di inserimento, ecc.) Piano assistenziale

Valutazione continua del paziente:

Informazioni per il paziente Modifiche nel dosaggio Infezioni/malattie Uso di antibiotici Visite del medico di base Visite al pronto soccorso Ricoveri Effetti delle infusioni Altri cambiamenti nella salute Aggiornamento/i del piano di assistenza Monitoraggio clinico (valori di laboratorio, peso, screening nutrizionale, valori FEV1).

Valutazioni delle visite domiciliari:

Informazioni per il paziente Informazioni sulla terapia Anamnesi e farmaci (iniziali e in corso) Segni vitali/peso Sicurezza del paziente/domiciliare Dispositivo di accesso per la terapia infusionale Interventi infermieristici Valutazioni: respiratorie, cardiovascolari, gastrointestinali, genito-urinarie, muscoloscheletriche, neurosensoriali, tegumentari, endocrine, del dolore Informazioni sulla somministrazione del farmaco Insegnamento e conformità Informazioni assicurative Compagnie assicurative Copertura assicurativa Variazioni di rimborso