AL1TER™: Alpha-1-hoito-, arviointi- ja tutkimuspotilasrekisteri (AL1TER)

Tämä on pitkittäinen, havainnollinen, ei-interventiivinen rekisteritutkimus, jonka tarkoituksena on kerätä sekä retrospektiivisiä että prospektiivisia tietoja saadakseen todellista tietoa tuotteiden määräämisestä, potilaiden tuotteiden käytöstä ja tuotteen tehokkuudesta potilailla, jotka saavat α1-PI-hoitoa kotihoito ja/tai Coram ambulatorinen infuusiosarja. Rekisteriin osallistuvien henkilöiden määrää ei ole rajoitettu. AL1TER-rekisteriä valvoo tämän pöytäkirjan ensimmäisellä sivulla lueteltu päätutkija. Vähintään 40 lääkäriä Yhdysvalloissa osallistuu tähän rekisteriin; tälle määrälle ei ole ylärajaa. Kaikki potilaat, jotka ovat ≥ 18-vuotiaita, jotka eivät kuulu haavoittuvaiseen tutkimuspopulaatioon ja jotka tarvitsevat α1-PI-hoitoa, voidaan kutsua osallistumaan tähän tutkimukseen.

AL1TER-rekisteriin osallistuminen jatkuu niin kauan kuin aihe on:

α1-PI-hoidon saaminen Coramin infuusiopalveluiden avulla, vakuutusyhtiön käyttäminen, jonka Coram on hyväksytty palveluntarjoaja, halukas osallistumaan tähän rekisteriin ja kunnes sponsori, päätutkija tai tutkimushenkilö päättää lopettaa osallistumisensa.

Tämän tutkimuksen tiedonkeruu eroaa muista rekistereistä siinä, että AL1TER-rekisteriin meneviä tietoja keräävät kotihoidon viraston henkilökunta (eli apteekkihenkilökunta ja sairaanhoitajat). Tiedot kerätään tavallisilta Coramin kotihoidon lomakkeilta. AL1TER-rekisteritiedot syötetään Coramin vakiopotilastietokantaan ja käsitellään samalla tavalla kuin ei-rekisteröityjen potilaiden osalta, mutta ne poimitaan systemaattisesti sisällytettäväksi AL1TER-rekisteriin. St. George Respiratory Questionnairesta (SGRQ) ja Life Quality index Questionnairesta (LQIQ) kerätyt tiedot ja aiheen lääketieteellisen kartan tarkastelu voidaan myös syöttää AL1TER-rekisteritietokantaan. Kaikista tiedoista poistetaan tunnistetiedot käytettäväksi tietokannan tulosten raportoinnissa.

Kaikki AL1TER-rekisteriin osallistuvat tutkittavat tiedottavat rekisteristä toimittajilta tai heidän nimeämiltä henkilöiltä. Lisäksi rekisterin henkilökunta voi lääkärin luvalla ottaa yhteyttä potilaisiin postitse ja puhelimitse suostumuksen saamiseksi vasta sen jälkeen, kun potilaat on hyväksytty Coramin palveluun ja suostunut hoidon aloittamiseen. Kohdetietojen kerääminen AL1TER-rekisteriin sisällytettäviksi alkaa vasta sen jälkeen, kun tutkittava on allekirjoittanut tietoisen suostumuslomakkeen.

Coramin jo suorittaman tavanomaisen käynnin/tiedonkeruun lisäksi koehenkilöitä pyydetään täyttämään kaksi lyhyttä elämänlaatukyselyä kuuden kuukauden välein alkaen 30 päivän kuluttua siitä, kun koehenkilö on allekirjoittanut tietoisen suostumuksensa.

Tätä rekisteritutkimusta jatketaan siihen asti, kunnes sponsori, Coram Clinical Trials, tekee päätöksen tiedonkeruun lopettamisesta. Tuolloin kaikille tutkimuksen jättäneille tutkijoille, koehenkilöille ja IRB:lle ilmoitetaan tutkimuksen lopettamisesta. Tutkittavien osallistuminen alkaa päivästä, jona he allekirjoittavat tietoisen suostumuksen, ja jatkuu, kunnes toimeksiantaja, päätutkija, lähettänyt tutkija tai tutkimushenkilö päättää lopettaa osallistumisensa tai itse rekisteri lopetetaan. Kohteen valtuudella käyttää suojattuja terveystietojaan (PHI) AL1TER-rekisterissä ei ole voimassaolopäivää.

AL1TER-rekisteri sisältää kaikista Coram-järjestelmän sisällä α1-PI-hoitoa saavista potilaista kerättyjen standarditietojen kokoamisen; SGRQ:sta ja LQIQI:stä kerätyt tiedot ja asiaankuuluvat tiedot potilaan sairaushistoriasta, mukaan lukien keuhkojen toimintatestit. Koska rekisteri on sekä takautuva että ennakoiva, potilashoidon alusta hoidon loppuun asti on saatavilla lomakkeita rekisteriin kirjattavaksi, myös ICF:n allekirjoittamista edeltävät lomakkeet. Coram-potilaista kerättyjen standarditietojen näytelomakkeet ovat liitteissä. Jokaisesta α1-PI-potilaasta Coramin vakiolomakkeilla kerätyt tiedot voivat sisältää:

Potilaan hoidon aloitus:

Potilastiedot (kontakti, syntymäaika, pituus, paino, sukupuoli, tupakan/alkoholin/huumeiden käyttö) Ikä oireiden kehittymishetkellä ja ikä diagnoosin hetkellä Lääketieteellinen/leikkaushistoria Alfa-1-genotyyppi Perustason FEV1-arvo Hoito ja turvallisuus tarkistus (diagnoosi, hoito, antotapa, PICC-pituus, asettamispäivä jne.) Hoitosuunnitelma

Jatkuva potilasarviointi:

Potilastiedot Muutokset annostuksissa Infektiot/sairaudet Antibioottien käyttö Perusterveydenhuollon lääkärikäynnit Päivystyskäynnit Sairaalahoidot Infuusioiden vaikutukset Muut muutokset terveydenhuoltosuunnitelman päivityksessä Kliininen seuranta (laboratorioarvot, paino, ravitsemusseuranta, FEV1-arvot).

Kotikäynnin arvioinnit:

Potilastiedot Hoitotiedot Sairaushistoria ja lääkkeet (alkuperäiset ja jatkuvat) Elintoiminnot/paino Potilaan/kodin turvallisuus Infuusiohoitoon pääsylaite Hoitotyöt Arvioinnit: hengityselimet, sydän- ja verisuonijärjestelmät, maha-suolikanavan, virtsa- ja liikuntaelinten, tuki- ja liikuntaelinten, neurosensoriset, sisäelimet, endokriiniset, kipu Lääkkeen antotiedot Opetus ja vaatimustenmukaisuus Vakuutustiedot Vakuutusyhtiöt Vakuutussuoja Korvausten vaihtelut