AL1TER™: Alpha-1 terapi, utvärdering och patientregister för forskning (AL1TER)

Detta är en longitudinell, observationell, icke-interventionell registerstudie, utformad för att samla in både retrospektiv och prospektiv data, för att få verkliga data om produktförskrivning, produktanvändning av patienter och produktprestanda för patienter som får α1-PI-behandling i en hemtjänst och/eller en Coram ambulatorisk infusionssvit. Det finns ingen begränsning för antalet ämnen som får delta i registret. AL1TER-registret kommer att övervakas av huvudutredaren som anges på första sidan i detta protokoll. Inte mindre än 40 läkare i USA kommer att delta i detta register; det kommer inte att finnas någon övre gräns för detta antal. Alla patienter ≥18 år gamla, som inte tillhör en sårbar studiepopulation och som behöver α1-PI-terapi kan bjudas in att delta i denna studie.

Deltagande i AL1TER-registret kommer att fortsätta så länge ämnet är:

Behandlas med α1-PI-terapi med hjälp av Corams infusionstjänster, använda en försäkringsgivare för vilken Coram är en godkänd leverantör, villig att delta i detta register och tills sponsorn, huvudutredaren eller försökspersonen beslutar att avsluta sitt deltagande.

Datainsamlingen för den här studien skiljer sig från andra register genom att data som går in i AL1TER-registret samlas in av personal inom hemtjänst (dvs. farmaceuter och sjuksköterskor). Uppgifterna kommer att samlas in från vanliga Coram-hemvårdsformulär. AL1TER-registerdata kommer att föras in i Corams standardpatientdatabas och behandlas på samma sätt som för icke-registrerade patienter, men kommer att extraheras på ett systematiskt sätt för att införlivas i AL1TER-registret. Data som samlats in från St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ) och Life Quality index Questionnaire (LQIQ) och genomgång av medicinska undersökningar av ämnet kan också matas in i AL1TER-registrets databas. All data kommer att avidentifieras för användning vid rapportering av resultat från databasen.

Alla försökspersoner som deltar i AL1TER-registret kommer att informeras om registret av de inlämnande utredarna eller deras utsedda. Med läkares tillåtelse kan registerpersonal kontakta patienter via mail och telefon för att ge sitt samtycke, först efter att patienter har accepterats på Corams tjänst och gått med på att påbörja behandlingen. Insamling av ämnesdata för införlivande i AL1TER-registret kommer att påbörjas först efter att ämnet har undertecknat formuläret för informerat samtycke.

Utöver standardbesöket/datainsamlingen som redan utförts av Coram, kommer försökspersonerna också att bli ombedda att fylla i två korta frågeformulär om livskvalitet var sjätte månad, med början 30 dagar efter det datum då personen undertecknar informerat samtycke.

Denna registerstudie kommer att fortsätta tills sponsorn, Coram Clinical Trials, fattar beslutet att avsluta datainsamlingen. Vid den tidpunkten kommer alla inlämnande utredare, försökspersoner och IRB att meddelas om studieavslut. Ämnesdeltagande kommer att börja från det datum då de undertecknar informerat samtycke och kommer att fortsätta tills sponsorn, huvudutredaren, den inlämnande utredaren eller ämnet beslutar att avsluta sitt deltagande eller registret självt avslutas. En subjekts auktorisation för användning av deras skyddade hälsoinformation (PHI) för AL1TER-registret har inget utgångsdatum.

AL1TER-registret innefattar sammanställning av standarddata som samlats in för alla patienter som får α1-PI-behandling inom Coram-systemet; data som samlats in från SGRQ och LQIQI, och relevanta föremål från patientens medicinska historia, inklusive lungfunktionstester. Eftersom registret är både retrospektivt och prospektivt kommer blanketter från början av patientvården fram till slutet av deras vård att göras tillgängliga för införande i registret, även blanketter som är före undertecknandet av ICF. Provformulär av standarddata som samlats in för Coram-patienter finns med i bilagorna. Informationen som samlas in för varje α1-PI-patient med hjälp av Corams standardformulär kan inkludera:

Patientstart av vården:

Patientinformation (kontakt, födelsedatum, längd, vikt, kön, tobak/alkohol/droganvändning) Ålder vid tidpunkt för utveckling av symtom och ålder vid tidpunkt för diagnos Medicinsk/kirurgisk historia Alpha-1 Genotyp Baseline FEV1-värde Terapi och säkerhet granskning (diagnos, terapi, administreringsmetod, PICC-längd, insättningsdatum etc.) Vårdplan

Pågående patientbedömning:

Patientinformation Ändringar i dosering Infektioner/sjukdom Antibiotikaanvändning Primärvårdsläkarbesök Akutbesök Sjukhusinläggningar Effekter av infusioner Andra förändringar i vårdplansuppdatering(ar) Klinisk övervakning (labbvärden, vikt, näringsskärm, FEV1-värden.)

Bedömningar av hembesök:

Patientinformation Terapiinformation Anamnes och mediciner (initial och pågående) Vitala tecken/vikt Patient-/hemsäkerhet Åtkomstanordning för infusionsterapi Omvårdnadsinsatser Bedömningar: andningsvägar, kardiovaskulära, gastrointestinala, genitourinära, muskuloskeletal, neurosensorisk, integumentär, endokrin, smärta Information om läkemedelsadministration Undervisning och efterlevnad Försäkringsinformation Försäkringsbolag Försäkringsskydd Ersättningsavvikelser