AL1TER™: Alpha-1-therapie, evaluatie en onderzoekspatiëntregistratie (AL1TER)

Dit is een longitudinaal, observationeel, niet-interventioneel registeronderzoek, ontworpen om zowel retrospectieve als prospectieve gegevens te verzamelen, om praktijkgegevens te verzamelen over het voorschrijven van producten, het gebruik van het product door patiënten en de productprestaties voor patiënten die α1-PI-therapie krijgen in een thuiszorg en/of een Coram ambulante infuussuite. Er is geen limiet aan het aantal proefpersonen dat mag deelnemen aan het register. Het AL1TER-register staat onder toezicht van de hoofdonderzoeker die op de eerste pagina van dit protocol staat vermeld. Niet minder dan 40 artsen in de VS zullen deelnemen aan dit register; er is geen bovengrens voor dit aantal. Alle patiënten ≥18 jaar die geen deel uitmaken van een kwetsbare onderzoekspopulatie en die α1-PI-therapie nodig hebben, kunnen worden uitgenodigd om deel te nemen aan dit onderzoek.

Deelname aan de AL1TER Registratie loopt door zolang de proefpersoon:

Behandeld worden met α1-PI-therapie met behulp van de infusiediensten van Coram, Gebruik maken van een verzekeringsmaatschappij waarvoor Coram een ​​erkende aanbieder is, Bereid zijn om deel te nemen aan dit register, en Totdat de sponsor, hoofdonderzoeker of proefpersoon besluit hun deelname te beëindigen.

De gegevensverzameling voor dit onderzoek verschilt van andere registers doordat gegevens die naar het AL1TER-register gaan, worden verzameld door personeel van thuiszorginstellingen (d.w.z. apothekers en verpleegkundigen). De gegevens worden verzameld uit standaard Coram-thuiszorgformulieren. AL1TER-registratiegegevens worden ingevoerd in de standaard patiëntendatabase van Coram en op dezelfde manier verwerkt als voor niet-registratiepatiënten, maar worden op een systematische manier geëxtraheerd voor opname in de AL1TER-registratie. Gegevens die zijn verzameld uit de St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ) en de Life Quality Index Questionnaire (LQIQ) en de beoordeling van de medische dossiers kunnen ook worden ingevoerd in de AL1TER-registerdatabase. Alle gegevens worden geanonimiseerd voor gebruik bij het rapporteren van resultaten van de database.

Alle proefpersonen die deelnemen aan het AL1TER-register zullen door de indienende onderzoekers of hun vertegenwoordiger over het register worden geïnformeerd. Bovendien kan het registerpersoneel, met toestemming van de arts, contact opnemen met patiënten via e-mail en telefoon om toestemming te geven, alleen nadat patiënten zijn geaccepteerd in de dienst van Coram en ermee hebben ingestemd om met de therapie te beginnen. Het verzamelen van subjectgegevens voor opname in het AL1TER-register begint pas nadat het subject het formulier voor geïnformeerde toestemming heeft ondertekend.

Naast de standaardbezoek-/gegevensverzameling die al door Coram is uitgevoerd, zullen proefpersonen ook worden gevraagd om elke zes maanden twee korte vragenlijsten over de kwaliteit van leven in te vullen, te beginnen 30 dagen na de datum waarop de proefpersoon geïnformeerde toestemming ondertekent.

Dit registeronderzoek zal doorgaan totdat de sponsor, Coram Clinical Trials, de beslissing neemt om de gegevensverzameling te beëindigen. Op dat moment zullen alle indienende onderzoekers, proefpersonen en de IRB op de hoogte worden gebracht van de beëindiging van het onderzoek. Deelname van proefpersonen begint vanaf de datum waarop zij geïnformeerde toestemming ondertekenen en gaat door totdat de sponsor, hoofdonderzoeker, indienende onderzoeker of proefpersoon besluit hun deelname te beëindigen of het register zelf wordt beëindigd. De autorisatie door een proefpersoon voor het gebruik van zijn Protected Health Information (PHI) voor het AL1TER-register heeft geen vervaldatum.

Het AL1TER-register omvat de compilatie van de standaardgegevens die zijn verzameld voor alle patiënten die α1-PI-therapie krijgen binnen het Coram-systeem; gegevens verzameld uit de SGRQ en LQIQI, en relevante items uit de medische geschiedenis van de patiënt, inclusief longfunctietesten. Aangezien het register zowel retrospectief als prospectief is, zullen formulieren vanaf het begin van de patiëntenzorg tot aan het einde van hun zorg beschikbaar worden gesteld voor invoer in het register, zelfs formulieren die dateren van vóór de ondertekening van de ICF. In de bijlagen zijn voorbeeldformulieren opgenomen van de verzamelde standaardgegevens van Coram-patiënten. De informatie die voor elke α1-PI-patiënt wordt vastgelegd met behulp van de standaardformulieren van Coram, kan het volgende omvatten:

Patiënt Start van de zorg:

Patiëntinformatie (contactpersoon, geboortedatum, lengte, gewicht, geslacht, gebruik van tabak/alcohol/drugs) Leeftijd ten tijde van de ontwikkeling van de symptomen en leeftijd ten tijde van de diagnose Medische/chirurgische voorgeschiedenis Alfa-1-genotype Baseline FEV1-waarde Therapie en veiligheid beoordeling (diagnose, therapie, wijze van toediening, lengte van de PICC, datum van inbrengen, etc.) Zorgplan

Doorlopende patiëntbeoordeling:

Patiëntinformatie Doseringsveranderingen Infecties/ziekte Antibioticagebruik Huisartsbezoeken Bezoeken aan spoedeisende hulp Ziekenhuisopnames Effecten van infusies Andere veranderingen in de gezondheidszorg Update(s) van zorgplan Klinische monitoring (laboratoriumwaarden, gewicht, voedingsscherm, FEV1-waarden.)

Beoordelingen voor huisbezoeken:

Patiëntinformatie Therapie-informatie Medische voorgeschiedenis en medicatie (aanvankelijk en doorlopend) Vitale functies/gewicht Patiënt-/thuisveiligheid Toegangsapparaat voor infusietherapie Verpleeginterventies Beoordeling: respiratoir, cardiovasculair, gastro-intestinaal, genito-urinair, musculoskeletaal, neurosensorisch, integumentair, endocrien, pijn Informatie over medicatietoediening Onderwijs en naleving Verzekeringsinformatie Verzekeraars Verzekeringsdekking Vergoedingsafwijkingen