AL1TER™ : Registre des patients pour la thérapie Alpha-1, l'évaluation et la recherche (AL1TER)

Il s'agit d'une étude de registre longitudinale, observationnelle et non interventionnelle, conçue pour collecter des données rétrospectives et prospectives, afin d'acquérir des données réelles sur la prescription de produits, l'utilisation des produits par les patients et les performances des produits pour les patients recevant un traitement α1-PI dans un service de soins à domicile et/ou une suite de perfusion ambulatoire Coram. Il n'y a pas de limite au nombre de sujets pouvant participer au registre. Le registre AL1TER sera supervisé par le chercheur principal indiqué sur la première page de ce protocole. Pas moins de 40 médecins aux États-Unis participeront à ce registre ; il n'y aura pas de limite supérieure à ce nombre. Tous les patients âgés de ≥ 18 ans, qui ne font pas partie d'une population d'étude vulnérable et qui nécessitent un traitement par α1-PI peuvent être invités à participer à cette étude.

La participation au Registre AL1TER se poursuivra tant que le sujet est :

Être traité avec une thérapie α1-PI en utilisant les services de perfusion de Coram, Utiliser une compagnie d'assurance pour laquelle Coram est un fournisseur agréé, Être disposé à participer à ce registre, et Jusqu'à ce que le commanditaire, le chercheur principal ou le sujet décide de mettre fin à sa participation.

La collecte de données pour cette étude diffère des autres registres en ce que les données entrant dans le registre AL1TER sont collectées par le personnel des agences de soins à domicile (c'est-à-dire les pharmaciens et les infirmières). Les données seront collectées à partir des formulaires standards de soins à domicile Coram. Les données du registre AL1TER seront saisies dans la base de données standard des patients de Coram et traitées de la même manière que pour les patients non inscrits, mais seront extraites de manière systématique pour être incorporées dans le registre AL1TER. Les données recueillies à partir du questionnaire respiratoire St. George (SGRQ) et du questionnaire d'indice de qualité de vie (LQIQ) et de l'examen du dossier médical du sujet peuvent également être saisies dans la base de données du registre AL1TER. Toutes les données seront anonymisées pour être utilisées lors de la communication des résultats de la base de données.

Tous les sujets participant au registre AL1TER seront informés de l'existence du registre par les chercheurs qui soumettent ou leur délégué. De plus, avec l'autorisation du médecin, le personnel du registre peut contacter les patients par courrier et par téléphone pour donner leur consentement, uniquement après que les patients ont été acceptés dans le service de Coram et ont accepté de commencer le traitement. La collecte des données du sujet pour incorporation dans le registre AL1TER ne commencera qu'après que le sujet aura signé le formulaire de consentement éclairé.

En plus de la visite standard/collecte de données déjà effectuée par Coram, les sujets seront également invités à remplir deux courts questionnaires sur la qualité de vie tous les six mois à partir de 30 jours après la date à laquelle le sujet signe un consentement éclairé.

Cette étude de registre se poursuivra jusqu'à ce que le promoteur, Coram Clinical Trials, prenne la décision de mettre fin à la collecte de données. À ce moment-là, tous les investigateurs, les sujets et l'IRB seront informés de la fin de l'étude. La participation des sujets commencera à partir de la date à laquelle ils signent le consentement éclairé et se poursuivra jusqu'à ce que le promoteur, le chercheur principal, le chercheur soumettant ou le sujet décide de mettre fin à sa participation ou que le registre lui-même soit résilié. L'autorisation par un sujet d'utiliser ses informations de santé protégées (PHI) pour le registre AL1TER n'a pas de date d'expiration.

Le registre AL1TER implique la compilation des données standard collectées pour tous les patients recevant une thérapie α1-PI au sein du système Coram ; les données recueillies auprès du SGRQ et du LQIQI, et les éléments pertinents des antécédents médicaux du patient, y compris les tests de la fonction pulmonaire. Le registre étant à la fois rétrospectif et prospectif, les formulaires depuis le début de la prise en charge des patients jusqu'à la fin de leur prise en charge seront mis à disposition pour être saisis dans le registre, même les formulaires antérieurs à la signature de l'ICF. Des exemples de formulaires des données standard recueillies pour les patients Coram sont inclus dans les annexes. Les informations saisies pour chaque patient α1-PI à l'aide des formulaires standard de Coram peuvent inclure :

Début des soins du patient :

Informations sur le patient (contact, date de naissance, taille, poids, sexe, consommation de tabac/alcool/drogues) Âge au moment du développement des symptômes et âge au moment du diagnostic Antécédents médicaux/chirurgicaux Alpha-1 Génotype Valeur initiale du VEMS Thérapie et sécurité examen (diagnostic, thérapie, mode d'administration, durée du PICC, date d'insertion, etc.) Plan de soins

Évaluation continue du patient :

Informations sur le patient Modifications de la posologie Infections/maladie Utilisation d'antibiotiques Visites chez le médecin de premier recours Visites aux urgences Hospitalisations Effets des perfusions Autres modifications de la santé Mise à jour(s) du plan de soins Surveillance clinique (valeurs de laboratoire, poids, dépistage nutritionnel, valeurs FEV1.)

Évaluations des visites à domicile :

Renseignements sur le patient Renseignements sur le traitement Antécédents médicaux et médicaments (initiaux et en cours) Signes vitaux/poids Sécurité du patient/à domicile Dispositif d'accès pour la thérapie par perfusion Interventions infirmières Évaluations : respiratoire, cardiovasculaire, gastro-intestinale, génito-urinaire, musculo-squelettique, neurosensorielle, tégumentaire, endocrinienne, douleur Renseignements sur l'administration des médicaments Enseignement et conformité Renseignements sur l'assurance Compagnies d'assurance Couverture d'assurance Écarts de remboursement