AL1TER™: Terapia alfa-1, ocena i rejestr pacjentów badawczych (AL1TER)

Jest to podłużne, obserwacyjne, nieinterwencyjne badanie rejestracyjne, zaprojektowane w celu zebrania zarówno danych retrospektywnych, jak i prospektywnych, w celu uzyskania rzeczywistych danych na temat przepisywania produktów, stosowania produktów przez pacjentów oraz działania produktów u pacjentów otrzymujących terapię α1-PI w opieki domowej i/lub ambulatoryjnego zestawu infuzyjnego Coram. Nie ma ograniczeń co do liczby podmiotów, które mogą uczestniczyć w rejestrze. Rejestr AL1TER będzie nadzorowany przez głównego badacza wymienionego na pierwszej stronie niniejszego protokołu. W rejestrze tym uczestniczyć będzie nie mniej niż 40 lekarzy ze Stanów Zjednoczonych; nie będzie górnego limitu tej liczby. Do udziału w tym badaniu mogą zostać zaproszeni wszyscy pacjenci w wieku ≥18 lat, którzy nie należą do wrażliwej populacji badawczej i którzy wymagają terapii α1-PI.

Uczestnictwo w rejestrze AL1TER będzie kontynuowane tak długo, jak podmiotem będzie:

Bycie leczonym terapią α1-PI przy użyciu usług infuzyjnych firmy Coram, Korzystanie z usług ubezpieczyciela, dla którego Coram jest zatwierdzonym dostawcą, Chęć uczestnictwa w tym rejestrze oraz Dopóki Sponsor, Główny Badacz lub uczestnik nie zdecydują o zakończeniu swojego uczestnictwa.

Gromadzenie danych do tego badania różni się od innych rejestrów tym, że dane wchodzące do rejestru AL1TER są gromadzone przez personel agencji opieki domowej (tj. farmaceutów i pielęgniarki). Dane będą zbierane ze standardowych formularzy opieki domowej firmy Coram. Dane rejestru AL1TER zostaną wprowadzone do standardowej bazy danych pacjentów firmy Coram i będą przetwarzane w taki sam sposób, jak w przypadku pacjentów nierejestrowanych, ale będą wyodrębniane w sposób systematyczny w celu włączenia do rejestru AL1TER. Dane zebrane z kwestionariusza St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ) i kwestionariusza wskaźnika jakości życia (LQIQ) oraz przegląd karty medycznej pacjenta mogą być również wprowadzane do bazy danych rejestru AL1TER. Wszystkie dane zostaną pozbawione elementów umożliwiających identyfikację do wykorzystania podczas zgłaszania wyników bazy danych.

Wszystkie podmioty uczestniczące w Rejestrze AL1TER zostaną poinformowane o Rejestrze przez zgłaszających badaczy lub osobę przez nich wyznaczoną. Dodatkowo, za zgodą lekarza, personel rejestru może kontaktować się z pacjentami drogą mailową i telefoniczną w celu uzyskania zgody, dopiero po przyjęciu pacjentów do serwisu Coram i wyrażeniu zgody na rozpoczęcie terapii. Zbieranie danych podmiotu do włączenia do Rejestru AL1TER rozpocznie się dopiero po podpisaniu przez podmiot formularza świadomej zgody.

Oprócz standardowej wizyty/zbierania danych już przeprowadzonej przez firmę Coram, osoby badane zostaną również poproszone o wypełnienie dwóch krótkich kwestionariuszy jakości życia co sześć miesięcy, począwszy od 30 dni po podpisaniu przez osobę świadomej zgody.

To badanie rejestru będzie kontynuowane do czasu, gdy sponsor, firma Coram Clinical Trials, podejmie decyzję o zakończeniu gromadzenia danych. W tym czasie wszyscy zgłaszający się badacze, uczestnicy i IRB zostaną powiadomieni o zakończeniu badania. Uczestnictwo uczestników rozpocznie się od daty podpisania przez nich świadomej zgody i będzie kontynuowane do czasu, gdy sponsor, główny badacz, badacz zgłaszający lub uczestnik postanowi zakończyć swoje uczestnictwo lub sam rejestr zostanie zakończony. Upoważnienie podmiotu do korzystania z jego chronionych informacji zdrowotnych (PHI) w rejestrze AL1TER nie ma daty wygaśnięcia.

Rejestr AL1TER obejmuje zestawienie standardowych danych zebranych dla wszystkich pacjentów otrzymujących terapię α1-PI w ramach systemu Coram; dane zebrane z SGRQ i LQIQI oraz odpowiednie elementy z historii medycznej pacjenta, w tym testy czynnościowe płuc. Ponieważ rejestr jest zarówno retrospektywny, jak i prospektywny, formularze od początku opieki nad pacjentem do końca opieki zostaną udostępnione do wpisu do rejestru, nawet formularze sprzed podpisania ICF. Przykładowe formularze standardowych danych zebranych dla pacjentów z zespołem Coram znajdują się w załącznikach. Informacje rejestrowane dla każdego pacjenta z α1-PI przy użyciu standardowych formularzy firmy Coram mogą obejmować:

Rozpoczęcie opieki nad pacjentem:

Informacje o pacjencie (kontakt, data urodzenia, wzrost, waga, płeć, używanie tytoniu/alkoholu/narkotyków) Wiek w momencie wystąpienia objawów i wiek w momencie rozpoznania Wywiad medyczny/chirurgiczny Genotyp alfa-1 Wyjściowa wartość FEV1 Terapia i bezpieczeństwo przegląd (diagnoza, terapia, sposób podawania, długość PICC, data założenia itp.) Plan opieki

Bieżąca ocena pacjenta:

Informacje dla pacjenta Zmiany w dawkowaniu Infekcje/choroby Stosowanie antybiotyków Wizyty lekarza podstawowej opieki zdrowotnej Wizyty w izbie przyjęć Hospitalizacje Skutki wlewów Inne zmiany w aktualizacjach planu opieki zdrowotnej Monitorowanie kliniczne (wartości laboratoryjne, waga, ekran odżywiania, wartości FEV1).

Oceny wizyt domowych:

Informacje o pacjencie Informacje o terapii Wywiad medyczny i przyjmowane leki (początkowe i bieżące) Oznaki życiowe/waga Bezpieczeństwo pacjenta/domu Dostęp do urządzenia do terapii infuzyjnej Interwencje pielęgniarskie Ocena: układu oddechowego, sercowo-naczyniowego, żołądkowo-jelitowego, moczowo-płciowego, mięśniowo-szkieletowego, neurosensorycznego, powłokowego, endokrynologicznego, bólu Informacje o podawaniu leków Nauczanie i zgodność Informacje o ubezpieczeniu Przewoźnicy ubezpieczeniowi Zakres ubezpieczenia Różnice w refundacji