AL1TER™: Alpha-1 terápiás, értékelési és kutatási betegnyilvántartás (AL1TER)

Ez egy longitudinális, megfigyeléses, nem intervenciós regisztervizsgálat, amelynek célja retrospektív és prospektív adatok gyűjtése, hogy valós adatokat szerezzenek a termékek felírásáról, a betegek általi használatáról és a termékteljesítményről az α1-PI-kezelésben részesülő betegek esetében. otthoni ápolás és/vagy Coram ambuláns infúziós csomag. A nyilvántartásban részt vevő alanyok száma nincs korlátozva. Az AL1TER nyilvántartást a jelen jegyzőkönyv első oldalán felsorolt ​​vezető vizsgáló fogja felügyelni. Az Egyesült Államokban nem kevesebb, mint 40 orvos vesz részt ebben a nyilvántartásban; ennek a számnak nem lesz felső határa. Minden olyan 18 évesnél idősebb, sebezhető vizsgálati populációba nem tartozó beteg, aki α1-PI-kezelést igényel, meghívást kaphat ebbe a vizsgálatba.

Az AL1TER nyilvántartásban való részvétel mindaddig folytatódik, amíg a tárgy:

α1-PI terápiával kezelt a Coram infúziós szolgáltatásait használva, olyan biztosítási szolgáltatót használ, amelynek a Coram jóváhagyott szolgáltatója, hajlandó részt venni ebben a nyilvántartásban, és amíg a szponzor, a vizsgálóvezető vagy az alany úgy dönt, hogy megszünteti részvételét.

Az ehhez a tanulmányhoz szükséges adatgyűjtés abban különbözik a többi regisztertől, hogy az AL1TER nyilvántartásba kerülő adatokat az otthoni gondozást végző ügynökségek munkatársai (azaz gyógyszerészek és ápolónők) gyűjtik. Az adatokat szabványos Coram otthonápolási űrlapokról gyűjtjük. Az AL1TER regiszter adatai bekerülnek a Coram standard betegadatbázisába, és ugyanúgy dolgozzák fel, mint a nem nyilvántartásba vett betegek esetében, de szisztematikusan kivonják az AL1TER regiszterbe történő beépítéshez. A St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ) és az Life Quality index Questionnaire (LQIQ) és a tantárgyi orvosi táblázat áttekintéséből gyűjtött adatok szintén bevihetők az AL1TER Registry adatbázisba. Az adatbázis eredményeinek jelentése során minden adatot azonosítás nélkül használunk.

Az AL1TER Nyilvántartásban részt vevő összes alanyt a benyújtó vizsgálók vagy megbízottjuk tájékoztatja a nyilvántartásról. Ezenkívül az orvos engedélyével a nyilvántartó személyzet csak azután léphet kapcsolatba a betegekkel levélben és telefonon, hogy beleegyezzenek, miután a betegeket elfogadták a Coram szolgáltatásában, és beleegyeztek a terápia megkezdéséhez. Az alany adatok gyűjtése az AL1TER Nyilvántartásba történő beépítés céljából csak azt követően kezdődik meg, hogy az alany aláírta a beleegyező nyilatkozatot.

A Coram által már elvégzett szokásos látogatáson/adatgyűjtésen kívül az alanyokat félévente két rövid életminőségi kérdőív kitöltésére is felkérik, 30 nappal azután, hogy az alany beleegyezését adta.

Ez a nyilvántartási vizsgálat mindaddig folytatódik, amíg a szponzor, a Coram Clinical Trials úgy dönt, hogy megszünteti az adatgyűjtést. Ekkor minden bejelentő vizsgálót, alanyt és az IRB-t értesítik a vizsgálat befejezéséről. Az alany részvétele attól a naptól kezdődik, amikor aláírják a tájékozott beleegyezésüket, és addig tart, amíg a megbízó, a vizsgálatvezető, a bejelentő vizsgáló vagy az alany úgy dönt, hogy megszünteti részvételét, vagy magát a nyilvántartást meg nem szüntetik. Az alany védett egészségügyi információinak (PHI) az AL1TER nyilvántartó számára történő felhasználására vonatkozó engedélyének nincs lejárati ideje.

Az AL1TER regiszter magában foglalja a Coram rendszeren belül α1-PI terápiában részesülő összes betegről összegyűjtött standard adatok összeállítását; az SGRQ-ból és az LQIQI-ből gyűjtött adatok, valamint a betegek kórtörténetének releváns elemei, beleértve a tüdőfunkciós teszteket. Mivel a nyilvántartás retrospektív és prospektív is, a betegek ellátásának kezdetétől az ellátásuk végéig nyomtatványok állnak majd rendelkezésre a nyilvántartásba való felvételhez, még azok is, amelyek az ICF aláírása előtt készültek. A Coram betegekről gyűjtött standard adatok mintanyomtatványait a mellékletek tartalmazzák. Az egyes α1-PI betegeknél a Coram szabványos űrlapjaival rögzített információk a következők lehetnek:

A beteg ellátásának kezdete:

A beteg adatai (kontaktus, születési dátum, magasság, súly, nem, dohány-/alkohol-/kábítószer-fogyasztás) Életkor a tünetek kialakulásának időpontjában és életkor a diagnózis idején Orvosi/műtéti anamnézis Alfa-1 genotípus kiindulási FEV1 érték Terápia és biztonság áttekintés (diagnózis, terápia, beadási mód, PICC hossza, behelyezés dátuma stb.) Gondozási terv

Folyamatos betegfelmérés:

Betegtájékoztató Változások az adagolásban Fertőzések/betegségek Antibiotikum-használat Alapellátó orvos látogatások Sürgősségi látogatások Kórházi kezelések Infúziók hatásai Egyéb változások az egészségügyi ellátásban.

Otthoni látogatás értékelése:

Betegtájékoztatás Terápiával kapcsolatos információk Orvosi előzmények és gyógyszerek (kezdeti és folyamatban lévő) Életjelek/súly Beteg/otthoni biztonság Hozzáférési eszköz az infúziós terápiához Ápolási beavatkozások Értékelések: légzőszervi, kardiovaszkuláris, gasztrointesztinális, urogenitális, izom-csontrendszeri, neuroszenzoros, integumentáris, endokrin, fájdalom gyógyszerbeadással kapcsolatos információk Oktatás és megfelelés Biztosítási információk Biztosítási fuvarozók Biztosítási fedezet A megtérítési eltérések