AL1TER™: Registro de pacientes de terapia, evaluación e investigación alfa-1 (AL1TER)

Este es un estudio de registro longitudinal, observacional y no intervencionista, diseñado para recopilar datos retrospectivos y prospectivos, con el fin de adquirir datos del mundo real sobre la prescripción de productos, el uso del producto por parte de los pacientes y el rendimiento del producto para pacientes que reciben terapia con α1-PI en una sala de infusión de atención domiciliaria y/o ambulatoria Coram. No hay límite en el número de sujetos que pueden participar en el registro. El Registro AL1TER será supervisado por el Investigador Principal que figura en la primera página de este protocolo. No menos de 40 médicos en los EE. UU. participarán en este registro; no habrá límite superior para este número. Todos los pacientes ≥18 años, que no sean miembros de una población de estudio vulnerable y que requieran terapia con α1-PI pueden ser invitados a participar en este estudio.

La participación en el Registro AL1TER continuará siempre y cuando el sujeto sea:

Ser tratado con terapia de α1-PI usando los servicios de infusión de Coram, Usar una compañía de seguros para la cual Coram es un proveedor aprobado, Estar dispuesto a participar en este registro, y Hasta que el Patrocinador, el Investigador Principal o el sujeto decida terminar su participación.

La recopilación de datos para este estudio difiere de otros registros en que los datos que ingresan al Registro AL1TER están siendo recopilados por el personal de la agencia de atención domiciliaria (es decir, farmacéuticos y enfermeras). Los datos se recopilarán de los formularios estándar de atención domiciliaria de Coram. Los datos del Registro AL1TER se ingresarán en la base de datos de pacientes estándar de Coram y se procesarán de la misma manera que para los pacientes que no están registrados, pero se extraerán de manera sistemática para incorporarlos al Registro AL1TER. Los datos recopilados del Cuestionario respiratorio de St. George (SGRQ) y el Cuestionario del índice de calidad de vida (LQIQ) y la revisión del expediente médico del sujeto también pueden ingresarse en la base de datos del Registro AL1TER. Todos los datos serán desidentificados para su uso al informar los resultados de la base de datos.

Todos los sujetos que participen en el Registro AL1TER serán informados sobre el Registro por los investigadores que lo envían, o su designado. Además, con el permiso del médico, el personal del registro puede contactar a los pacientes por correo y por teléfono para dar su consentimiento, solo después de que los pacientes hayan sido aceptados en el servicio de Coram y estén de acuerdo en comenzar la terapia. La recopilación de datos del sujeto para su incorporación al Registro AL1TER comenzará solo después de que el sujeto firme el formulario de consentimiento informado.

Además de la visita estándar/recopilación de datos ya realizada por Coram, también se les pedirá a los sujetos que completen dos breves cuestionarios de calidad de vida cada seis meses a partir de los 30 días posteriores a la fecha en que el sujeto firma el consentimiento informado.

Este estudio de registro continuará hasta que el patrocinador, Coram Clinical Trials, tome la decisión de finalizar la recopilación de datos. En ese momento, se notificará la terminación del estudio a todos los investigadores, sujetos y al IRB que presenten la solicitud. La participación de los sujetos comenzará a partir de la fecha en que firman el consentimiento informado y continuará hasta que el patrocinador, el investigador principal, el investigador remitente o el sujeto decida finalizar su participación o hasta que finalice el registro. La autorización de un sujeto para el uso de su Información de Salud Protegida (PHI) para el Registro AL1TER no tiene fecha de vencimiento.

El Registro AL1TER implica la compilación de los datos estándar recopilados para todos los pacientes que reciben terapia con α1-PI dentro del sistema Coram; datos recopilados del SGRQ y LQIQI, y elementos relevantes del historial médico del paciente, incluidas las pruebas de función pulmonar. Dado que el registro es tanto retrospectivo como prospectivo, los formularios desde el inicio de la atención de los pacientes hasta el final de su atención estarán disponibles para su ingreso en el registro, incluso los formularios anteriores a la firma del ICF. Los formularios de muestra de los datos estándar recopilados para los pacientes de Coram se incluyen en los apéndices. La información que se captura para cada paciente con α1-PI mediante los formularios estándar de Coram puede incluir:

Inicio de atención del paciente:

Información del paciente (contacto, fecha de nacimiento, altura, peso, sexo, consumo de tabaco/alcohol/drogas) Edad en el momento del desarrollo de los síntomas y edad en el momento del diagnóstico Historial médico/quirúrgico Alfa-1 Genotipo Valor inicial de FEV1 Terapia y seguridad revisión (diagnóstico, terapia, método de administración, duración del PICC, fecha de inserción, etc.) Plan de cuidados

Evaluación continua del paciente:

Información del paciente Cambios en la dosificación Infecciones/enfermedades Uso de antibióticos Visitas al médico de atención primaria Visitas a la sala de emergencias Hospitalizaciones Efectos de las infusiones Otros cambios en la actualización del plan de atención médica Monitoreo clínico (valores de laboratorio, peso, examen de nutrición, valores FEV1).

Evaluaciones de visitas domiciliarias:

Información del paciente Información de la terapia Historial médico y medicamentos (inicial y en curso) Signos vitales/peso Seguridad del paciente/hogar Dispositivo de acceso para terapia de infusión Intervenciones de enfermería Evaluaciones: respiratoria, cardiovascular, gastrointestinal, genitourinaria, musculoesquelética, neurosensorial, tegumentaria, endocrina, dolor Información de administración de medicamentos Enseñanza y cumplimiento Información de seguros Compañías de seguros Cobertura de seguros Variaciones de reembolso