AL1TER™: Alpha-1 terapi-, evaluerings- og forskningspatientregister (AL1TER)

Dette er et longitudinelt, observationelt, ikke-interventionelt registerstudie, designet til at indsamle både retrospektive og prospektive data for at indhente data fra den virkelige verden om produktordinering, produktbrug af patienter og produktydelse for patienter, der modtager α1-PI-behandling i en hjemmepleje og/eller en Coram ambulatorisk infusionssuite. Der er ingen begrænsning på antallet af fag, der kan deltage i registret. AL1TER-registret vil blive overvåget af den primære efterforsker, der er anført på den første side af denne protokol. Ikke mindre end 40 læger i USA vil deltage i dette register; der vil ikke være nogen øvre grænse for dette antal. Alle patienter ≥18 år, som ikke er medlemmer af en sårbar undersøgelsespopulation, og som har behov for α1-PI-behandling, kan inviteres til at deltage i denne undersøgelse.

Deltagelse i AL1TER-registret fortsætter, så længe emnet er:

At blive behandlet med α1-PI-terapi ved hjælp af Corams infusionstjenester, ved at bruge en forsikringsudbyder, som Coram er en godkendt udbyder for, villig til at deltage i dette register, og indtil sponsoren, hovedefterforskeren eller forsøgspersonen beslutter at afslutte deres deltagelse.

Dataindsamlingen til denne undersøgelse adskiller sig fra andre registre ved, at data, der går ind i AL1TER-registret, bliver indsamlet af hjemmeplejens personale (dvs. farmaceuter og sygeplejersker). Dataene vil blive indsamlet fra standard Coram hjemmeplejeformularer. AL1TER-registerdata vil blive indtastet i Corams standardpatientdatabase og behandlet på samme måde som for ikke-registrerede patienter, men vil blive udtrukket på en systematisk måde til inkorporering i AL1TER-registret. Data indsamlet fra St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ) og Life Quality index Questionnaire (LQIQ) og genstand for medicinsk diagramgennemgang kan også indtastes i AL1TER Registry-databasen. Alle data vil blive afidentificeret til brug ved rapportering af resultater af databasen.

Alle forsøgspersoner, der deltager i AL1TER-registret, vil blive informeret om registreringsdatabasen af ​​de indsendende efterforskere eller deres udpegede. Derudover kan registerpersonalet med lægetilladelse kontakte patienter via mail og telefon for at give samtykke, først efter at patienter er blevet accepteret på Corams service og accepteret at starte terapi. Indsamling af emnedata til inkorporering i AL1TER-registret begynder først, efter at forsøgspersonen har underskrevet den informerede samtykkeformular.

Ud over standardbesøget/dataindsamlingen, som allerede er udført af Coram, vil forsøgspersoner også blive bedt om at udfylde to korte livskvalitetsspørgeskemaer hvert halve år, begyndende med 30 dage efter datoen, hvor individet underskriver informeret samtykke.

Denne registreringsundersøgelse vil fortsætte indtil det tidspunkt, hvor sponsoren, Coram Clinical Trials, træffer beslutningen om at afslutte dataindsamlingen. På dette tidspunkt vil alle indsendende efterforskere, forsøgspersoner og IRB blive underrettet om afslutning af studiet. Emnets deltagelse begynder fra den dato, hvor de underskriver informeret samtykke og fortsætter, indtil sponsoren, hovedundersøgeren, den indsendende investigator eller emnet beslutter at afslutte deres deltagelse, eller selve registret er afsluttet. En persons tilladelse til brug af deres beskyttede sundhedsoplysninger (PHI) til AL1TER-registret har ingen udløbsdato.

AL1TER-registret involverer kompilering af standarddata indsamlet for alle patienter, der modtager α1-PI-behandling i Coram-systemet; data indsamlet fra SGRQ og LQIQI og relevante elementer fra patientens sygehistorie, herunder lungefunktionstest. Da registret er både retrospektivt og prospektivt, vil formularer fra starten af ​​patientbehandlingen til slutningen af ​​deres pleje blive gjort tilgængelige for indtastning i registret, selv formularer, der går forud for underskrivelsen af ​​ICF. Prøveformularer af standarddata indsamlet for Coram-patienter er inkluderet i bilagene. De oplysninger, der fanges for hver α1-PI-patient ved hjælp af Corams standardformularer, kan omfatte:

Patientstart af pleje:

Patientoplysninger (kontakt, fødselsdato, højde, vægt, køn, tobak/alkohol/stofbrug) Alder på tidspunktet for udvikling af symptomer og alder på tidspunktet for diagnose Medicinsk/kirurgisk anamnese Alpha-1 Genotype Baseline FEV1 værdi Terapi og sikkerhed gennemgang (diagnose, terapi, administrationsmetode, PICC længde, dato for indsættelse osv.) Plejeplan

Løbende patientvurdering:

Patientoplysninger Ændringer i dosering Infektioner/sygdom Antibiotikabrug Primærlægebesøg Skadestuebesøg Indlæggelser Effekter fra infusioner Andre ændringer i sundhedsplanopdatering(er) Klinisk monitorering (laboratorieværdier, vægt, ernæringsskærm, FEV1-værdier.)

Vurdering af hjemmebesøg:

Patientoplysninger Terapioplysninger Sygehistorie og medicin (indledende og igangværende) Vitale tegn/vægt Patient-/hjemmesikkerhed Adgangsudstyr til infusionsterapi Sygeplejeinterventioner Vurderinger: respiratoriske, kardiovaskulære, gastrointestinale, genitourinære, muskuloskeletale, neurosensoriske, integumentære, endokrine, smerte Information om medicinadministration Undervisning og overholdelse Forsikringsoplysninger Forsikringsselskaber Forsikringsdækning Afvigelser i refusion