AL1TER™: Alpha-1 terapi-, evaluerings- og pasientregister for forskning (AL1TER)

Dette er en longitudinell, observasjons-, ikke-intervensjonell registerstudie, designet for å samle inn både retrospektive og prospektive data, for å innhente virkelige data om produktforskrivning, produktbruk av pasienter og produktytelse for pasienter som får α1-PI-behandling i en hjemmesykepleie og/eller en Coram ambulerende infusjonssuite. Det er ingen begrensning på antall fag som kan delta i registeret. AL1TER-registeret vil bli overvåket av hovedetterforskeren som er oppført på første side i denne protokollen. Ikke mindre enn 40 leger i USA vil delta i dette registeret; det vil ikke være noen øvre grense for dette antallet. Alle pasienter ≥18 år, ikke medlemmer av en sårbar studiepopulasjon, og som trenger α1-PI-behandling, kan inviteres til å delta i denne studien.

Deltakelse i AL1TER-registeret vil fortsette så lenge emnet er:

Å bli behandlet med α1-PI-terapi ved å bruke Corams infusjonstjenester, bruke en forsikringsleverandør som Coram er godkjent for, villig til å delta i dette registeret, og inntil sponsoren, hovedetterforskeren eller subjektet bestemmer seg for å avslutte deltakelsen.

Datainnsamlingen for denne studien skiller seg fra andre registre ved at data som går inn i AL1TER-registeret, samles inn av personell fra hjemmetjenestebyråer (dvs. farmasøyter og sykepleiere). Dataene vil bli samlet inn fra standard Coram hjemmetjenesteskjemaer. AL1TER-registerdata vil bli lagt inn i Corams standard pasientdatabase og behandlet på samme måte som for ikke-registrerte pasienter, men vil trekkes ut på en systematisk måte for inkorporering i AL1TER-registeret. Data samlet inn fra St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ), og Life Quality index Questionnaire (LQIQ), og gjennomgang av medisinske emner kan også legges inn i AL1TER-registerdatabasen. Alle data vil bli avidentifisert for bruk ved rapportering av resultater fra databasen.

Alle forsøkspersoner som deltar i AL1TER-registeret vil bli informert om registeret av de innsendte etterforskerne, eller deres utpekte. I tillegg med tillatelse fra legen, kan registerpersonell kontakte pasienter via e-post og telefon for å samtykke, først etter at pasienter har blitt akseptert på Corams tjeneste og samtykket i å starte behandlingen. Innsamling av emnedata for inkorporering i AL1TER-registeret vil begynne først etter at individet har signert skjemaet for informert samtykke.

I tillegg til standardbesøket/datainnsamlingen som allerede er utført av Coram, vil forsøkspersonene også bli bedt om å fylle ut to korte livskvalitetsspørreskjemaer hver sjette måned, med start 30 dager etter datoen personen signerer informert samtykke.

Denne registerstudien vil fortsette inntil sponsoren, Coram Clinical Trials, tar beslutningen om å avslutte datainnsamlingen. På dette tidspunktet vil alle innleverende etterforskere, forsøkspersoner og IRB bli varslet om studieavslutning. Emnets deltakelse vil begynne fra den datoen de signerer informert samtykke og vil fortsette til sponsoren, hovedetterforskeren, innsendingsetterforskeren eller subjektet bestemmer seg for å avslutte deltakelsen eller selve registret er avsluttet. Autorisasjonen fra en subjekt for bruk av deres beskyttede helseinformasjon (PHI) for AL1TER-registeret har ingen utløpsdato.

AL1TER-registeret innebærer kompilering av standarddata som samles inn for alle pasienter som mottar α1-PI-behandling i Coram-systemet; data samlet inn fra SGRQ og LQIQI, og relevante elementer fra pasientens sykehistorie, inkludert lungefunksjonstester. Siden registeret er både retrospektivt og prospektivt, vil skjemaer fra starten av pasientbehandlingen til slutten av behandlingen gjøres tilgjengelig for registrering i registeret, også skjemaer som er før signeringen av ICF. Eksempelskjemaer for standarddata samlet inn for Coram-pasienter er inkludert i vedleggene. Informasjonen som fanges opp for hver α1-PI-pasient ved å bruke Corams standardskjemaer kan omfatte:

Pasientens behandlingsstart:

Pasientinformasjon (kontakt, fødselsdato, høyde, vekt, kjønn, bruk av tobakk/alkohol/narkotika) Alder på tidspunktet for utvikling av symptomer, og alder på tidspunktet for diagnose Medisinsk/kirurgisk anamnese Alpha-1 Genotype Baseline FEV1-verdi Terapi og sikkerhet gjennomgang (diagnose, terapi, administrasjonsmetode, PICC-lengde, innsettingsdato osv.) Pleieplan

Løpende pasientvurdering:

Pasientinformasjon Endringer i dosering Infeksjoner/sykdom Antibiotikabruk Primærlegebesøk Legebesøk Sykehusinnleggelser Effekter av infusjoner Andre endringer i helseplanoppdatering(er) Klinisk overvåking (labverdier, vekt, ernæringsskjerm, FEV1-verdier.)

Vurderinger av hjemmebesøk:

Pasientinformasjon Terapiinformasjon Sykehistorie og medisiner (initielle og pågående) Vitale tegn/vekt Pasient-/hjemmesikkerhet Tilgangsapparat for infusjonsterapi Sykepleieintervensjoner Vurderinger: respiratorisk, kardiovaskulær, gastrointestinal, genitourinær, muskel-skjelett, nevrosensorisk, integumentær, endokrin, smerte Informasjon om medisinadministrasjon Undervisning og etterlevelse Forsikringsinformasjon Forsikringsselskaper Forsikringsdekning Refusjonsavvik