Případová kontrolní pilotní studie imunomodulačního účinku FEIBA na pacienty s hemofilií A a inhibitory
20. prosince 2013 aktualizováno: Victor Jimenez-Yuste, Hospital Universitario La Paz
Případová kontrolní pilotní studie imunomodulačního účinku FEIBA na pacienty
Tato studie si klade za cíl zhodnotit imunomodulační účinek FEIBA® u pacientů s těžkou hemofilií A a inhibitory.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Detailní popis
Jedná se o observační, multicentrickou, case-control studii s jednou návštěvou pacientů s těžkou hemofilií A a inhibitory proti FVIII při léčbě FEIBA®.
Budou zahrnuty dvě skupiny subjektů: Skupina 1 (případy) bude složena z pacientů s těžkou hemofilií A a inhibitory v profylaxi FEIBA®; Skupina 2 (kontrola) bude složena z pacientů s těžkou hemofilií A a inhibitory on-demand léčbou FEIBA®.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
20
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28046
- University Hospital La Paz
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s těžkou hemofilií A a inhibitory léčení FEIBA® (na vyžádání nebo profylaxe) ke kontrole krvácení.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt podepsal a datoval formulář informovaného souhlasu s účastí v této studii.
- Věk ≥ 18 let.
- Pacient s těžkou hemofilií A (FVIII <1 %) a vysoce reagujícím inhibitorem (titr >5 UB) v určité fázi svého života, v současné době na terapii FEIBA® ke kontrole krvácení.
- Skupina 1: Pacienti v profylaxi FEIBA®: Pacient byl v profylaktickém režimu s FEIBA® alespoň 6 měsíců před návštěvou studie. Skupina 2: Režim pacientů s FEIBA® na vyžádání: Pacient byl po dobu 6 měsíců před návštěvou studie v léčbě FEIBA® na vyžádání.
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost jakéhokoli zánětlivého stavu v době studijní návštěvy nebo předchozích 30 dnů, které by podle lékařského kritéria ovlivnily cíle studie.
- Pacient je pod imunotoleranční léčbou nebo byl kdykoli během 30 dnů před návštěvou studie.
- Podávání jakéhokoli protizánětlivého nebo imunosupresivního léku 15 dní před návštěvou studie.
- Hladiny CD4 <200/l bez ohledu na HIV status.
- Změněná funkce jater nebo ledvin definovaná přítomností abnormálních hladin alaninaminotransferázy (ALAT) nebo sérového kreatininu.
- Podávání jakékoli hemostatické léčby ke kontrole krvácení během 5 dnů před návštěvou studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Case-Control
- Časové perspektivy: Průřezový
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Skupina profylaxe
Profylaxe pomocí FEIBA je v této studii definována jako pravidelná infuze FEIBA pro prevenci krvácení v dávce ≥50 UF/kg alespoň tři dny v týdnu, které po sobě nejdou.
Pacienti musí být na této modalitě alespoň 6 měsíců před návštěvou studie
|
|
Skupina na vyžádání
Léčba na vyžádání je definována jako podávání FEIBA pouze ke kontrole krvácení.
Pacienti musí být na této modalitě alespoň 6 měsíců před návštěvou studie.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Měření plazmatických hladin protilátek anti-FVIII (neutralizujících a neneutralizujících)
Časové okno: Při zařazení
|
Při zařazení
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Měření sérových hladin zánětlivých cytokinů
Časové okno: Při zařazení
|
Při zařazení
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Victor Jimenez-Yuste, Medical doctor, PhD, Hospital Universitario La Paz
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. ledna 2014
Primární dokončení (Očekávaný)
1. června 2014
Dokončení studie (Očekávaný)
1. prosince 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. prosince 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. prosince 2013
První zveřejněno (Odhad)
23. prosince 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
23. prosince 2013
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. prosince 2013
Naposledy ověřeno
1. prosince 2013
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PI-1405
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .