Studio pilota caso-controllo sull'effetto di modulazione immunitaria della FEIBA su pazienti con emofilia A e inibitori
20 dicembre 2013 aggiornato da: Victor Jimenez-Yuste, Hospital Universitario La Paz
Studio pilota caso-controllo sull'effetto di modulazione immunitaria della FEIBA sui pazienti
Questo studio mira a valutare l'effetto immunomodulatore di FEIBA® in pazienti con grave emofilia A e inibitori.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Condizioni
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio osservazionale, multicentrico, caso-controllo e in una singola visita di pazienti con emofilia A grave e inibitori del FVIII in terapia con FEIBA®.
Saranno inclusi due gruppi di soggetti: il Gruppo 1 (casi) sarà composto da pazienti con emofilia A grave e inibitori in profilassi con FEIBA®; Il gruppo 2 (controlli) sarà composto da pazienti con emofilia A grave e inibitori del trattamento su richiesta con FEIBA®.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Anticipato)
20
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Madrid, Spagna, 28046
- University Hospital La Paz
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti con emofilia A grave e inibitori trattati con FEIBA® (su richiesta o profilassi) per il controllo delle emorragie.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il soggetto ha firmato e datato il modulo di consenso informato per la partecipazione a questo studio.
- Età ≥ 18 anni.
- Paziente con grave emofilia A (FVIII <1%) e inibitore ad alta risposta (titolo >5 UB) ad un certo punto della sua vita, attualmente in terapia con FEIBA® per controllare il sanguinamento.
- Gruppo 1: Pazienti in profilassi con FEIBA®: Il paziente è stato in regime di profilassi con FEIBA® per almeno 6 mesi prima della visita dello studio. Gruppo 2: Pazienti regime on-demand con FEIBA®: il paziente è stato sottoposto a trattamento on-demand con FEIBA® per 6 mesi prima della visita dello studio.
Criteri di esclusione:
- La presenza di qualsiasi condizione infiammatoria al momento della visita di studio o nei 30 giorni precedenti che, secondo il criterio medico, influenzerebbe gli obiettivi dello studio.
- - Il paziente è sottoposto a trattamento di tolleranza immunitaria o lo è stato in qualsiasi momento durante i 30 giorni precedenti la visita dello studio.
- La somministrazione di qualsiasi farmaco antinfiammatorio o immunosoppressore 15 giorni prima della visita di studio.
- Livelli di CD4 <200/l indipendentemente dallo stato HIV.
- Funzionalità epatica o renale alterata definita dalla presenza di livelli anormali di alanina aminotransferasi (ALAT) o creatinina sierica, rispettivamente.
- Somministrazione di qualsiasi trattamento emostatico per controllare il sanguinamento nei 5 giorni precedenti la visita dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Caso di controllo
- Prospettive temporali: Trasversale
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Gruppo di profilassi
La profilassi con FEIBA è definita in questo studio come l'infusione regolare di FEIBA per la prevenzione del sanguinamento a una dose di ≥50 UF/kg per almeno tre giorni non consecutivi alla settimana.
I pazienti devono essere stati in questa modalità per almeno 6 mesi prima della visita dello studio
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Gruppo su richiesta
Il trattamento su richiesta è definito come la somministrazione di FEIBA solo per controllare il sanguinamento.
I pazienti devono essere stati in questa modalità per almeno 6 mesi prima della visita dello studio.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Misurazione dei livelli plasmatici di anticorpi anti-FVIII (neutralizzanti e non neutralizzanti)
Lasso di tempo: All'inclusione
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All'inclusione
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Misurazione dei livelli sierici di citochine infiammatorie
Lasso di tempo: All'inclusione
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All'inclusione
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Victor Jimenez-Yuste, Medical doctor, PhD, Hospital Universitario La Paz
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 gennaio 2014
Completamento primario (Anticipato)
1 giugno 2014
Completamento dello studio (Anticipato)
1 dicembre 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 dicembre 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 dicembre 2013
Primo Inserito (Stima)
23 dicembre 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
23 dicembre 2013
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 dicembre 2013
Ultimo verificato
1 dicembre 2013
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PI-1405
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