Case-control pilootstudie van het immuunmodulerende effect van FEIBA op patiënten met hemofilie A en remmers
20 december 2013 bijgewerkt door: Victor Jimenez-Yuste, Hospital Universitario La Paz
Case-control pilotstudie van het immuunmodulerende effect van FEIBA op patiënten
Deze studie heeft tot doel het immunomodulerende effect van FEIBA® te evalueren bij patiënten met ernstige hemofilie A en remmers.
Studie Overzicht
Toestand
Onbekend
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een observationele, multicentrische, case-control studie bij patiënten met ernstige hemofilie A en FVIII-remmers in therapie met FEIBA®.
Er zullen twee proefgroepen worden opgenomen: Groep 1 (gevallen) zal bestaan uit patiënten met ernstige hemofilie A en remmers bij profylaxe met FEIBA®; Groep 2 (controlegroep) zal bestaan uit patiënten met ernstige hemofilie A en on-demand behandeling met FEIBA®-remmers.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Verwacht)
20
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Madrid, Spanje, 28046
- University Hospital La Paz
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten met ernstige hemofilie A en remmers die worden behandeld met FEIBA® (naar behoefte of profylaxe) om bloedingen onder controle te krijgen.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De proefpersoon heeft het Informed Consent-formulier voor deelname aan dit onderzoek ondertekend en gedateerd.
- Leeftijd ≥ 18 jaar.
- Patiënt met ernstige hemofilie A (FVIII <1%) en sterk reagerende remmer (titer >5 UB) op enig moment in zijn leven, momenteel in therapie met FEIBA® om bloedingen onder controle te krijgen.
- Groep 1: Patiënten in profylaxe met FEIBA®: De patiënt is gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan het studiebezoek op profylaxe-regime met FEIBA® geweest. Groep 2: On-demand-regime van de patiënt met FEIBA®: De patiënt is gedurende 6 maanden voorafgaand aan het studiebezoek onder een on-demand-behandeling met FEIBA® geweest.
Uitsluitingscriteria:
- De aanwezigheid van een inflammatoire aandoening op het moment van het studiebezoek of de voorgaande 30 dagen die, volgens het medische criterium, de studiedoelstellingen zou beïnvloeden.
- De patiënt ondergaat een immuuntolerantiebehandeling of is op enig moment gedurende de 30 dagen voorafgaand aan het studiebezoek geweest.
- De toediening van een ontstekingsremmend of immunosuppressivum 15 dagen vóór het studiebezoek.
- Niveaus van CD4 <200/l ongeacht de hiv-status.
- Veranderde lever- of nierfunctie gedefinieerd door de aanwezigheid van abnormale niveaus van respectievelijk alanineaminotransferase (ALAT) of serumcreatinine.
- Toediening van een hemostatische behandeling om bloedingen onder controle te krijgen binnen de 5 dagen voorafgaand aan het studiebezoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Case-control
- Tijdsperspectieven: Dwarsdoorsnede
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Profylaxe groep
Profylaxe met FEIBA wordt in deze studie gedefinieerd als de regelmatige infusie van FEIBA ter voorkoming van bloedingen in een dosis van ≥50 UF/kg op ten minste drie niet-opeenvolgende dagen per week.
Patiënten moeten deze modaliteit minstens 6 maanden voorafgaand aan het studiebezoek hebben gebruikt
|
|
Groep op aanvraag
On-demand-behandeling wordt gedefinieerd als de toediening van FEIBA alleen om bloedingen onder controle te houden.
Patiënten moeten deze modaliteit minstens 6 maanden voorafgaand aan het studiebezoek hebben gebruikt.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Meting van plasmaspiegels van anti-FVIII-antilichamen (neutraliserend en niet-neutraliserend)
Tijdsspanne: Bij opname
|
Bij opname
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Meting van de serumspiegels van inflammatoire cytokines
Tijdsspanne: Bij opname
|
Bij opname
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Victor Jimenez-Yuste, Medical doctor, PhD, Hospital Universitario La Paz
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 januari 2014
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 juni 2014
Studie voltooiing (Verwacht)
1 december 2014
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
17 december 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 december 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
23 december 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
23 december 2013
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 december 2013
Laatst geverifieerd
1 december 2013
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PI-1405
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .