Étude pilote cas-témoins de l'effet immunomodulateur de FEIBA sur des patients atteints d'hémophilie A et d'inhibiteurs
20 décembre 2013 mis à jour par: Victor Jimenez-Yuste, Hospital Universitario La Paz
Étude pilote cas-témoin de l'effet immunomodulateur de FEIBA sur les patients
Cette étude vise à évaluer l'effet immunomodulateur de FEIBA® chez des patients atteints d'hémophilie A sévère et inhibiteurs.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Description détaillée
Il s'agit d'une étude observationnelle, multicentrique, cas-témoin et en une seule visite de patients atteints d'hémophilie A sévère et d'inhibiteurs du FVIII traités par FEIBA®.
Deux groupes de sujets seront inclus : le groupe 1 (cas) sera composé de patients atteints d'hémophilie A sévère et d'inhibiteurs en prophylaxie par FEIBA® ; Le groupe 2 (témoins) sera composé de patients atteints d'hémophilie A sévère et d'inhibiteurs de traitement à la demande par FEIBA®.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Anticipé)
20
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Madrid, Espagne, 28046
- University Hospital La Paz
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients atteints d'hémophilie A sévère et inhibiteurs traités par FEIBA® (à la demande ou en prophylaxie) pour le contrôle des hémorragies.
La description
Critère d'intégration:
- Le sujet a signé et daté le formulaire de consentement éclairé pour la participation à cette étude.
- Âge ≥ 18 ans.
- Patient atteint d'hémophilie A sévère (FVIII < 1 %) et d'inhibiteur à réponse élevée (titre > 5 UB) à un moment donné de sa vie, actuellement sous traitement par FEIBA® pour contrôler les saignements.
- Groupe 1 : Patients en prophylaxie avec FEIBA® : Le patient était sous traitement prophylactique avec FEIBA® depuis au moins 6 mois avant la visite d'étude. Groupe 2 : Patients sous traitement à la demande avec FEIBA® : Le patient a été sous traitement à la demande avec FEIBA® pendant 6 mois avant la visite d'étude.
Critère d'exclusion:
- La présence de toute affection inflammatoire au moment de la visite d'étude ou au cours des 30 jours précédents qui, selon le critère médical, affecterait les objectifs de l'étude.
- Le patient est sous traitement de tolérance immunitaire ou l'a été à tout moment au cours des 30 jours précédant la visite d'étude.
- L'administration de tout médicament anti-inflammatoire ou immunosuppresseur 15 jours avant la visite d'étude.
- Taux de CD4 <200/l quel que soit le statut VIH.
- Altération de la fonction hépatique ou rénale définie par la présence de taux anormaux d'alanine aminotransférase (ALAT) ou de créatinine sérique, respectivement.
- Administration de tout traitement hémostatique pour contrôler les saignements dans les 5 jours précédant la visite d'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cas-témoins
- Perspectives temporelles: Transversale
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Groupe prophylaxie
La prophylaxie par FEIBA est définie dans cette étude comme la perfusion régulière de FEIBA pour la prévention des saignements à une dose ≥ 50 UF/kg pendant au moins trois jours non consécutifs par semaine.
Les patients doivent avoir suivi cette modalité pendant au moins 6 mois avant la visite d'étude
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Groupe à la demande
Le traitement à la demande est défini comme l'administration de FEIBA uniquement pour contrôler les saignements.
Les patients doivent avoir suivi cette modalité pendant au moins 6 mois avant la visite d'étude.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Mesure des taux plasmatiques d'anticorps anti-FVIII (neutralisants et non neutralisants)
Délai: A l'insertion
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A l'insertion
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Mesure des taux sériques de cytokines inflammatoires
Délai: A l'insertion
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A l'insertion
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Victor Jimenez-Yuste, Medical doctor, PhD, Hospital Universitario La Paz
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 janvier 2014
Achèvement primaire (Anticipé)
1 juin 2014
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 décembre 2014
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 décembre 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 décembre 2013
Première publication (Estimation)
23 décembre 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
23 décembre 2013
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 décembre 2013
Dernière vérification
1 décembre 2013
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PI-1405
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