Kasuskontrollpilotstudie av den immunmodulerende effekten av FEIBA på pasienter med hemofili A og inhibitorer
20. desember 2013 oppdatert av: Victor Jimenez-Yuste, Hospital Universitario La Paz
Kasuskontrollpilotstudie av den immunmodulerende effekten av FEIBA på pasienter
Denne studien tar sikte på å evaluere den immunmodulerende effekten av FEIBA® hos pasienter med alvorlig hemofili A og inhibitorer.
Studieoversikt
Status
Ukjent
Detaljert beskrivelse
Dette er en observasjons-, multisentrisk, case-control og ett-enkelt besøk studie av pasienter med alvorlig hemofili A og hemmere mot FVIII i behandling med FEIBA®.
To faggrupper vil inkluderes: Gruppe 1 (cases) vil være sammensatt av pasienter med alvorlig hemofili A og inhibitorer i profylakse med FEIBA®; Gruppe 2 (kontroller) vil være sammensatt av pasienter med alvorlig hemofili A og inhibitorer etter behovsbehandling med FEIBA®.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Forventet)
20
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Madrid, Spania, 28046
- University Hospital La Paz
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med alvorlig hemofili A og inhibitorer behandlet med FEIBA® (på forespørsel eller profylakse) for kontroll av blødninger.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Forsøkspersonen har signert og datert skjemaet for informert samtykke for deltakelse i denne studien.
- Alder ≥ 18 år gammel.
- Pasient med alvorlig hemofili A (FVIII <1%) og høy-responderende inhibitor (titer >5 UB) på et tidspunkt i livet, på behandling med FEIBA® for å kontrollere blødninger.
- Gruppe 1: Pasienter i profylakse med FEIBA®: Pasienten har vært på profylakseregime med FEIBA® i minst 6 måneder før studiebesøket. Gruppe 2: Pasienter etter behov med FEIBA®: Pasienten har vært under behovsbehandling med FEIBA® i 6 måneder før studiebesøket.
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelsen av en inflammatorisk tilstand på tidspunktet for studiebesøket eller de foregående 30 dagene som, i henhold til det medisinske kriteriet, ville påvirke studiemålene.
- Pasienten er under immuntoleransebehandling eller har vært det når som helst i løpet av de 30 dagene før studiebesøket.
- Administrering av ethvert antiinflammatorisk eller immunsuppressivt legemiddel 15 dager før studiebesøket.
- Nivåer av CD4 <200/l uavhengig av HIV-status.
- Endret lever- eller nyrefunksjon definert av tilstedeværelsen av unormale nivåer av henholdsvis alaninaminotransferase (ALAT) eller serumkreatinin.
- Administrering av enhver hemostatisk behandling for å kontrollere blødning innen 5 dager før studiebesøket.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Case-Control
- Tidsperspektiver: Tverrsnitt
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Profylaksegruppe
Profylakse med FEIBA er i denne studien definert som vanlig infusjon av FEIBA for forebygging av blødning ved en dose på ≥50 UF/kg på minst tre ikke-påfølgende dager i uken.
Pasienter må ha vært på denne modaliteten i minst 6 måneder før studiebesøket
|
|
On demand-gruppe
On-demand Treatment er definert som administrering av FEIBA kun for å kontrollere blødninger.
Pasienter må ha vært på denne modaliteten i minst 6 måneder før studiebesøket.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Måling av plasmanivåer av anti-FVIII-antistoffer (nøytraliserende og ikke-nøytraliserende)
Tidsramme: Ved inkludering
|
Ved inkludering
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Måling av serumnivåer av inflammatoriske cytokiner
Tidsramme: Ved inkludering
|
Ved inkludering
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Victor Jimenez-Yuste, Medical doctor, PhD, Hospital Universitario La Paz
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. januar 2014
Primær fullføring (Forventet)
1. juni 2014
Studiet fullført (Forventet)
1. desember 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. desember 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. desember 2013
Først lagt ut (Anslag)
23. desember 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
23. desember 2013
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. desember 2013
Sist bekreftet
1. desember 2013
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PI-1405
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .