Rozšířená studie Atalurenu (PTC124) u účastníků s dystrofinopatií nesmyslných mutací
10. srpna 2020 aktualizováno: PTC Therapeutics
Rozšířená studie fáze 3 Atalurenu (PTC124) u pacientů s dystrofinopatií nesmyslných mutací
Primárním cílem této studie je získat dlouhodobé údaje o bezpečnosti atalurenu u mužských účastníků s dystrofinopatií s nesmyslnou mutací (kteří se zúčastnili a dokončili předchozí studii fáze 3 s atalurenem [PTC124-GD-020-DMD {NCT01826487}]), aby se rozšířil celková bezpečnostní databáze. Screening a základní postupy jsou strukturovány tak, aby se předešlo prodlevě v léčbě mezi dvojitě zaslepenou studií (PTC124-GD-020-DMD) a touto rozšířenou studií.
Tato studie může být dále prodloužena dodatkem, dokud nebude ataluren komerčně dostupný nebo dokud nebude ukončen klinický vývoj atalurenu u Duchennovy svalové dystrofie (DMD).
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
219
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgie, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazílie, 21.941-912
- Universidade Federal do Rio de Janeiro - Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira
-
São Paulo, Brazílie, 05403-900
- Sao Paulo University -HC/FMUSP
-
-
-
-
-
Sofia, Bulharsko, 1431
- Aleksandrovska Hospital
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 8330073
- Hospital Clínico Universidad Católica
-
-
Región Metropolitana
-
Santiago, Región Metropolitana, Chile
- Hospital Luis Calvo Mackenna
-
-
-
-
-
Marseille, Francie, 13385
- Hôspital de la Timone
-
Nantes Cedex 1, Francie, 44093
- CHU de Nantes
-
Paris, Francie, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Paris Cedex 13, Francie, 75651
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Milano, Itálie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Rome, Itálie, 00165
- Bambino Gesu Hospital
-
Rome, Itálie, 00168
- U.O. Complessa di Neuropsichiatria Infantile
-
Sicily, Itálie, 98125
- Policlinico Universitario G. Martino
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91240
- Hadassah University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6C 2RC
- Children's Hospital of Western Ontario
-
-
-
-
-
Seoul, Korejská republika, 110-744
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Krocan, 06100
- Hacettepe Childrens Hospital
-
Talas/Kayseri, Krocan, 38039
- Erciyes University Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Essen, Německo, 45122
- Universitaetsklinikum Essen
-
Freiburg, Německo, 79106
- University Medical Center Freiburg
-
Munchen, Německo, 80337
- Universitat Munchen - von Haunersche Kinder Clinic
-
-
-
-
-
Warsaw, Polsko, 502-097
- Medical University of Warsaw
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- University College London Institute of Child Health
-
Manchester, Spojené království, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 3BZ
- The Newcastle upon Tyne Hospitals, NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- University of California, Los Angeles
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- UC Davis Medical Center
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305
- Stanford University Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
- Child Neurology Center of Northwest Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University College of Physicians & Surgeons
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Children's Hospital Cincinnati
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43209
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
- Childrens Medical Center Dallas, Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital - Childhood Cancer and Blood Disorders
-
-
-
-
-
Brno, Česko, 635 00
- University Hospital Brno
-
Praha, Česko, 150 06
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Goteburg, Švédsko, SE-416 85
- Queen Silvia Children's Hospital
-
Stockholm, Švédsko, 17176
- Astrid Lindgren Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Lausanne, Švýcarsko, 1011
- CHUV Lausanne
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
7 let až 15 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dokončení studijní léčby v předchozí dvojitě zaslepené studii fáze 3 (PTC124-GD-020-DMD).
- Důkaz o podepsaném a datovaném dokumentu (dokumentech) informovaného souhlasu/souhlasu, který uvádí, že účastník (a/nebo jeho rodič/zákonný zástupce) byl informován o všech souvisejících aspektech hodnocení. Poznámka: Pokud je uchazeč o studii považován za dítě podle místních předpisů, rodič nebo zákonný zástupce musí před zahájením screeningových postupů studie poskytnout písemný souhlas a uchazeč o studii může být požádán, aby poskytl písemný souhlas. Měla by být dodržována pravidla příslušné Institucionální kontrolní komise/nezávislé etické komise (IRB/IEC) ohledně toho, zda musí souhlas poskytnout jeden nebo oba rodiče, a měla by být dodržována přiměřená věková hranice pro získání souhlasu a souhlasu od účastníka.
- U účastníků, kteří jsou sexuálně aktivní, ochota zdržet se pohlavního styku nebo používat bariérovou nebo lékařskou metodu antikoncepce během období podávání studovaného léku a 6týdenního období sledování.
- Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, plán podávání atalurenu, studijní postupy, laboratorní testy a studijní omezení.
Kritéria vyloučení:
- Známá přecitlivělost na kteroukoli složku nebo pomocnou látku studovaného léku (Litesse® UltraTM [rafinovaná polydextróza], polyethylenglykol 3350, Lutrol® micro F127 [poloxamer 407], mannitol 25C, krospovidon XL10, hydroxyethylcelulóza, vanilka, Cab-O- Sil® M5P [koloidní oxid křemičitý] a stearát hořečnatý).
- Průběžná účast v jakékoli jiné terapeutické klinické studii.
- Předchozí nebo probíhající zdravotní stav (například souběžné onemocnění, psychiatrický stav, porucha chování, alkoholismus, zneužívání drog), anamnéza, fyzikální nálezy, nálezy na elektrokardiogramu (EKG) nebo laboratorní abnormality, které by podle názoru zkoušejícího mohly nepříznivě ovlivnit bezpečnost účastníka, je nepravděpodobné, že by byla dokončena léčba nebo sledování, nebo by mohlo narušit hodnocení výsledků studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Ataluren
Účastníci budou dostávat suspenzi atalurenu perorálně 3krát denně (TID), 10 miligramů/kilogram (mg/kg) ráno, 10 mg/kg v poledne a 20 mg/kg večer (celková denní dávka 40 mg/kg). až 144 týdnů.
|
Ataluren bude podáván podle dávky a schématu specifikovaných v rameni.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Výchozí stav (1. den) až 6 týdnů po léčbě (150. týden)
|
Nežádoucí příhoda (AE): jakákoliv nepříznivá zdravotní událost u účastníka, který dostal studovaný lék, bez ohledu na možnost příčinné souvislosti.
Závažnost AE: hodnocená podle Společných terminologických kritérií pro AE (CTCAE), verze 3.0 jako stupeň 1 (mírná), 2 (střední), 3 (těžká), 4 (život ohrožující), 5 (smrt).
AE související s lékem: AE s možným, pravděpodobným, nepravděpodobným vztahem nebo nesouvisející se studovaným lékem.
Závažné AE (SAEs): smrt, život ohrožující AE, hospitalizace v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významné postižení nebo neschopnost, vrozená anomálie nebo vrozená vada nebo důležitá zdravotní událost, která ohrožovala účastníka a vyžadovala lékařský zásah.
TEAE: AE, která se objevila nebo se zhoršila v období od první dávky studovaného léčiva v této studii do 6 týdnů po poslední dávce studovaného léčiva v této studii.
Souhrn ostatních nezávažných AE a všech SAE, bez ohledu na kauzalitu, se nachází v části Hlášená AE.
|
Výchozí stav (1. den) až 6 týdnů po léčbě (150. týden)
|
|
Počet účastníků s abnormalitami klinických laboratorních parametrů
Časové okno: Výchozí stav (1. den) až 6 týdnů po léčbě (150. týden)
|
Abnormality v laboratorních proměnných, jak jsou předem definovány v protokolu pro monitorování bezpečnosti, byly: Jaterní (sérová alaninaminotransferáza [ALT]: zvýšení o více než [>] 150 jednotek/litr [U/l] se stabilní nebo sníženou kreatininkinézou [CK ]; Sérová glutamylaminotransferáza [GGT] [U/L]: Stupeň 2 [>2,5 - 5,0 * horní hranice normálu {ULN}]), renální (sérový cystatin C mililigramy/litr [mg/L] >1,33 - 2,00 mg/l; sérový močovinový dusík [UREAN] [milimol/litr {mmol/l}] větší nebo roven [≥]1,5 - 3,0 * ULN; skrytá krev v moči: 2+ [malé], 3+ [střední] , 4+ [velký]) a elektrolyty (sodík v séru: nízký [mmol/l], stupeň 3-4 [méně než {<}130 mmol/l]; draslík v séru: vysoký [mmol/l], stupeň 3- 4 [>6,0 mmol/l] a sérový bikarbonát [mmol/l]: stupeň 2 [<16 - 11 mmol/l]).
|
Výchozí stav (1. den) až 6 týdnů po léčbě (150. týden)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v 6MWD ve 144. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
|
Test 6MWD byl proveden v 30 metrů dlouhé ploché chodbě, kde byl účastník instruován, aby šel co nejdále, tam a zpět kolem dvou kuželů, s povolením zpomalit, odpočinout si nebo v případě potřeby zastavit.
Pohyb byl hodnocen pomocí testu 6MWD podle standardizovaných postupů měřením 6MWD v metrech.
Během testu 6MWD nebylo účastníkům povoleno používat pomocná zařízení (chodítko, dlouhé ortézy nebo krátké ortézy).
|
Výchozí stav, týden 144
|
|
Změna ze základní linie v čase do stoje z polohy vleže na zádech v týdnu 144
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
|
Pokud čas potřebný k provedení tohoto testu přesáhl 30 sekund nebo pokud účastník nemohl provést tento test z důvodu progrese onemocnění, byla použita hodnota 30 sekund.
|
Výchozí stav, týden 144
|
|
Změna ze základní linie v čase na chůzi/běh 10 metrů v týdnu 144
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
|
Pokud čas potřebný k provedení tohoto testu přesáhl 30 sekund nebo pokud účastník nemohl provést tento test z důvodu progrese onemocnění, byla použita hodnota 30 sekund.
|
Výchozí stav, týden 144
|
|
Změňte čas ze základní linie na zdolání 4 schodů ve 144. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
|
Pokud čas potřebný k provedení tohoto testu přesáhl 30 sekund nebo pokud účastník nemohl provést tento test z důvodu progrese onemocnění, byla použita hodnota 30 sekund.
|
Výchozí stav, týden 144
|
|
Změna ze základní linie v čase na sestup 4 schodů v týdnu 144
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
|
Pokud čas potřebný k provedení tohoto testu přesáhl 30 sekund nebo pokud účastník nemohl provést tento test z důvodu progrese onemocnění, byla použita hodnota 30 sekund.
|
Výchozí stav, týden 144
|
|
Změna celkového skóre fyzické funkce od výchozí hodnoty měřená NSAA v týdnu 144
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
|
Fyzické funkce byly hodnoceny pomocí NSAA, funkční škály speciálně navržené pro ambulantní účastníky Duchennovy svalové dystrofie (DMD).
Hodnocení zahrnovalo testy 17 schopností účastníka, jako je schopnost stát, vstát z podlahy, dostat se z lehu do sedu, dostat se ze sedu do stoje, zvednout hlavu, stát na patách, poskakovat, skákat a běhat.
U každé aktivity bylo zaznamenáno skóre 0, 1 nebo 2, přičemž 0 = „neschopnost dosáhnout nezávisle“, 1 = „upravená metoda, ale dosahuje cíle nezávisle na fyzické pomoci od jiného“ nebo 2 = „normální – dosáhne cíle bez jakékoli pomoci."
Součet těchto skóre (kromě skóre aktivity „zdvihnout hlavu“) byl uveden jako ordinální celkové skóre, které bylo transformováno na lineární celkové skóre v rozsahu od 0 (nejhorší) do 100 (nejlepší).
Účastníkům s potvrzenou ztrátou chůze při konkrétní návštěvě bylo přiděleno skóre 0.
|
Výchozí stav, týden 144
|
|
Změna od základní hodnoty v celkovém skóre PUL ve 144. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
|
PUL byl použit k posouzení motorické výkonnosti horní končetiny.
Stupnice PUL obsahuje 22 položek; vstupní položka definující počáteční funkční úroveň a 21 položek rozdělených do rozměrů úrovně ramen (4 položky), úrovně lokte (9 položek) a distální úrovně (8 položek).
Možnosti bodování na položku nemusí být jednotné a mohou se lišit od 0-1 a 0-6 v závislosti na výkonu, přičemž vyšší hodnoty odpovídají lepšímu výkonu.
Každý rozměr byl hodnocen samostatně s maximálním skóre 16 pro úroveň ramen, 34 pro úroveň loktů a 24 pro distální úroveň.
Celkové skóre bylo vypočítáno sečtením skóre 3 úrovní s maximálním celkovým skóre 74 (rozsah celkového skóre = 0-74).
Vyšší skóre = lepší výsledek.
|
Výchozí stav, týden 144
|
|
Změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládané FVC měřené spirometrií v týdnu 144
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
|
FVC je standardní plicní funkční test.
FVC byla definována jako objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout po úplném vdechnutí ve vzpřímené poloze, měřeno v litrech.
Procento předpokládané FVC (v %) = [(pozorovaná FVC)/(předpokládaná FVC)]*100.
|
Výchozí stav, týden 144
|
|
Změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládané FEV1 měřené spirometrií v týdnu 144
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
|
FEV1 je standardní plicní funkční test.
FEV1 bylo definováno jako objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za 1 sekundu, po úplném vdechnutí ve vzpřímené poloze, měřeno v litrech.
Procento předpokládané FEV1 (v %) = [(pozorovaná FEV1)/(předpokládaná FEV1)]*100.
|
Výchozí stav, týden 144
|
|
Změna PEF od výchozí hodnoty měřená spirometrií v týdnu 144
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
|
PEF byl definován jako maximální průtok vzduchu během usilovného výdechu počínaje plně nafouknutými plícemi.
|
Výchozí stav, týden 144
|
|
Změna PCF od výchozí hodnoty měřená spirometrií v týdnu 144
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
|
PCF měří maximální rychlost výdechu jednotlivce během kašle.
|
Výchozí stav, týden 144
|
|
Změna od základní hodnoty v PODCI transferech/základním skóre mobility v týdnu 144
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
|
Změny v kvalitě života související se zdravím (HRQL) byly měřeny pomocí dotazníku PODCI, u kterého bylo prokázáno, že koreluje s progresí onemocnění a klinickými výsledky u DMD.
PODCI zahrnuje globální funkční stupnici a 5 základních stupnic: horní končetiny a fyzické funkce, přenos/základní mobilita, sport/fyzické fungování, bolest/pohodlí a štěstí.
V protokolu pro analýzu byla předem specifikována následující doména PODCI: Doména přenosy/základní mobilita hodnotí obtíže při provádění rutinních motorických aktivit v každodenním životě.
Každá doména byla hodnocena od 0 do 100, přičemž 0 představovalo špatný výsledek/horší zdravotní stav, zatímco 100 představovalo nejvyšší úroveň fungování a nejmenší bolest.
|
Výchozí stav, týden 144
|
|
Počet účastníků se změnou od výchozího stavu v činnostech každodenního života a stavu onemocnění v týdnu 144, jak bylo hodnoceno standardizovaným průzkumem řízeným personálem místa
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
|
Změny v činnostech každodenního života a symptomy onemocnění byly zachyceny prostřednictvím průzkumu specifického pro DMD, který provedli pracovníci webu.
Při screeningu nebo základní linii byli účastník a/nebo rodič/pečovatel požádáni, aby identifikovali jakékoli aktivity každodenního života (například chůzi, rovnováhu, osobní hygienu/úpravu, oblékání a svlékání, samokrmení, používání koupelny, psaní rukou, škola výkon, chování nebo úroveň energie) nebo symptomy, které byly ovlivněny DMD účastníka.
Po vstupní návštěvě (144. týden) byl stejný účastník a/nebo rodič/pečovatel požádán, aby popsal jakékoli změny oproti výchozímu stavu v těchto činnostech každodenního života/příznaků v rámci následujících kategorií: fyzické fungování; obecná energetická hladina; poznávací/školní funkce; emocionální/sociální fungování; a spát.
Změny oproti výchozímu stavu byly hlášeny na 5bodové Likertově škále: 1 (mnohem lepší), 2 (trochu lepší), 3 (nezměněné), 4 (trochu horší) nebo 5 (mnohem horší).
|
Výchozí stav, týden 144
|
|
Plazmová koncentrace Atalurenu
Časové okno: Předdávkování v týdnech 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132 a 144
|
Plazmatické koncentrace atalurenu před ranním podáním atalurenu při každé návštěvě kliniky byly hodnoceny pomocí validované vysokoúčinné kapalinové chromatografie s tandemovou hmotnostní spektrometrií (HPLC/MS-MS).
|
Předdávkování v týdnech 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132 a 144
|
|
Změna systolického a diastolického krevního tlaku od výchozí hodnoty v týdnu 144
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
|
Stanovení krevního tlaku bylo provedeno s účastníkem v sedě po 5 minutovém odpočinku.
|
Výchozí stav, týden 144
|
|
Změna tepové frekvence od základní hodnoty v týdnu 144
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
|
Stanovení tepové frekvence bylo provedeno s účastníkem v sedě po 5minutovém odpočinku.
|
Výchozí stav, týden 144
|
|
Změna tělesné teploty od výchozí hodnoty ve 144. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 144
|
Výchozí stav, týden 144
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Francesco Bibbiani, M.D., PTC Therapeutics
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. března 2014
Primární dokončení (Aktuální)
12. června 2018
Dokončení studie (Aktuální)
12. června 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. března 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. března 2014
První zveřejněno (Odhad)
19. března 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. srpna 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. srpna 2020
Naposledy ověřeno
1. srpna 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PTC124-GD-020e-DMD
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .