Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Atalurenin (PTC124) laajennustutkimus osallistujilla, joilla on nonsense-mutaatiodystrofinopatia

maanantai 10. elokuuta 2020 päivittänyt: PTC Therapeutics

Atalurenin (PTC124) vaiheen 3 laajennustutkimus potilailla, joilla on nonsense-mutaatiodystrofinopatia

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on saada pitkäaikaisia ​​turvallisuustietoja atalureenista miehillä, joilla on nonsense-mutaatiodystrofinopatia (jotka osallistuivat ja suorittivat edellisen vaiheen 3 atalureenin tutkimuksen [PTC124-GD-020-DMD {NCT01826487}]) parantamaan yleinen turvallisuustietokanta. Seulonta- ja perusmenetelmät on suunniteltu siten, että vältetään hoidon aukko kaksoissokkotutkimuksen (PTC124-GD-020-DMD) ja tämän jatkotutkimuksen välillä.

Tätä tutkimusta voidaan jatkaa muutoksilla, kunnes joko atalureeni tulee kaupallisesti saataville tai atalureenin kliininen kehitys duchennen lihasdystrofiassa (DMD) lopetetaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

219

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Brasilia
      • Rio de Janeiro, Brasilia, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro - Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira
      • São Paulo, Brasilia, 05403-900
        • Sao Paulo University -HC/FMUSP
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Aleksandrovska Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile, 8330073
        • Hospital Clínico Universidad Católica
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italia
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Rome, Italia, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
      • Rome, Italia, 00168
        • U.O. Complessa di Neuropsichiatria Infantile
      • Sicily, Italia, 98125
        • Policlinico Universitario G. Martino
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6C 2RC
        • Children's Hospital of Western Ontario
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 110-744
        • Seoul National University Hospital
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 502-097
        • Medical University of Warsaw
  • Ranska
      • Marseille, Ranska, 13385
        • Hôspital de la Timone
      • Nantes Cedex 1, Ranska, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Paris Cedex 13, Ranska, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Ruotsi
      • Goteburg, Ruotsi, SE-416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Stockholm, Ruotsi, 17176
        • Astrid Lindgren Childrens Hospital
  • Saksa
      • Essen, Saksa, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Freiburg, Saksa, 79106
        • University Medical Center Freiburg
      • Munchen, Saksa, 80337
        • Universitat Munchen - von Haunersche Kinder Clinic
  • Sveitsi
      • Lausanne, Sveitsi, 1011
        • CHUV Lausanne
  • Turkki
      • Ankara, Turkki, 06100
        • Hacettepe Childrens Hospital
      • Talas/Kayseri, Turkki, 38039
        • Erciyes University Faculty of Medicine
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 635 00
        • University Hospital Brno
      • Praha, Tšekki, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • University College London Institute of Child Health
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals, NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Yhdysvallat, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Children's Hospital Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43209
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas, Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital - Childhood Cancer and Blood Disorders

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta - 15 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkimushoidon loppuun saattaminen edellisessä vaiheen 3 kaksoissokkotutkimuksessa (PTC124-GD-020-DMD).
  • Todisteet allekirjoitetuista ja päivätyistä tietoon perustuvista suostumus-/suostumusasiakirjoista, jotka osoittavat, että osallistujalle (ja/tai hänen vanhemmalleen/lailliselle huoltajalleen) on tiedotettu kaikista asiaan liittyvistä kokeen näkökohdista. Huomautus: Jos tutkimukseen osallistunutta pidetään lapsena paikallisten määräysten mukaan, vanhemman tai laillisen huoltajan on annettava kirjallinen suostumus ennen tutkimusseulontamenettelyjen aloittamista ja tutkittavalta voidaan vaatia kirjallinen suostumus. Vastuussa olevan instituutin arviointilautakunnan/riippumattoman eettisen komitean (IRB/IEC) sääntöjä siitä, onko toisen vai molempien vanhemman annettava suostumus, ja asianmukaista ikää osallistujan suostumuksen saamiseksi tulee noudattaa.
  • Osallistujilla, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia, halukkuus pidättäytyä seksuaalisesta kanssakäymisestä tai käyttää estettä tai lääketieteellistä ehkäisymenetelmää tutkimuslääkkeen antamisen ja 6 viikon seurantajakson aikana.
  • Halu ja kyky noudattaa suunniteltuja vierailuja, atalurenin antosuunnitelmaa, tutkimusmenettelyjä, laboratoriotutkimuksia ja opiskelurajoituksia.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle tai apuaineelle (Litesse® UltraTM [puhdistettu polydekstroosi], polyetyleeniglykoli 3350, Lutrol® micro F127 [poloksameeri 407], mannitoli 25C, krospovidoni XL10, hydroksietyyliselluloosa, hydroksietyyliselluloosa Sil® M5P [kolloidinen piidioksidi] ja magnesiumstearaatti).
  • Jatkuva osallistuminen muihin terapeuttisiin kliinisiin tutkimuksiin.
  • Aiempi tai meneillään oleva sairaus (esimerkiksi samanaikainen sairaus, psykiatrinen tila, käyttäytymishäiriö, alkoholismi, huumeiden väärinkäyttö), sairaushistoria, fyysiset löydökset, EKG-löydökset tai laboratoriopoikkeavuus, joka tutkijan mielestä voisi vaikuttaa haitallisesti osallistujan turvallisuus, tekee hoidon tai seurannan päättymisen epätodennäköiseksi tai voi heikentää tutkimustulosten arviointia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ataluren
Osallistujat saavat atalureenisuspensiota suun kautta 3 kertaa päivässä (TID), 10 milligrammaa/kg (mg/kg) aamulla, 10 mg/kg keskipäivällä ja 20 mg/kg illalla (kokonaisvuorokausiannos 40 mg/kg) jopa 144 viikkoa.
Lääke: Ataluren
Atalurenia annetaan käsivarressa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaan.
Muut nimet:
  • PTC124

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Lähtötaso (päivä 1) enintään 6 viikkoa hoidon jälkeen (viikko 150)
Haittava tapahtuma (AE): mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta. AE-tapausten vakavuus: luokiteltu AE:n yleisten terminologian kriteerien (CTCAE) mukaan, versio 3.0: Grade 1 (lievä), 2 (kohtalainen), 3 (vakava), 4 (hengenvaarallinen), 5 (kuolema). Lääkkeisiin liittyvät haittavaikutukset: Haitat, joilla on mahdollinen, todennäköinen, epätodennäköinen yhteys tai jotka eivät liity tutkimuslääkkeeseen. Vakava AE (SAE): kuolema, hengenvaarallinen AE, sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva tai merkittävä vamma tai työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus tai syntymävika tai tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka vaaransi osallistujan ja vaati lääketieteellistä toimenpiteitä. TEAE: AE, joka ilmeni tai paheni ajanjaksona, joka ulottui tämän tutkimuksen ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta 6 viikkoon viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tässä tutkimuksessa. Yhteenveto muista ei-vakavista haittavaikutuksista ja kaikista SAE-tapauksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoitu AE -osiossa.
Lähtötaso (päivä 1) enintään 6 viikkoa hoidon jälkeen (viikko 150)
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavuuksia kliinisissä laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Lähtötaso (päivä 1) enintään 6 viikkoa hoidon jälkeen (viikko 150)
Laboratoriomuuttujien poikkeavuudet, jotka on ennalta määritelty turvallisuusseurantaprotokollassa, olivat: Maksa (seerumin alaniiniaminotransferaasi [ALT]: nousu yli [>] 150 yksikköä/litra [U/L] ja kreatiniinikinaasi [CK] vakaa tai lasku ]; Seerumin glutamyyliaminotransferaasi [GGT] [U/L]: Grade 2 [>2,5 - 5,0 * normaalin yläraja {ULN}]), munuaiset (Seerumin kystatiini C milligrammaa/litra [mg/l] > 1,33 - 2,00 mg/l; Seerumin veren ureatyppi [UREAN] [milimololia/litra {mmol/l}] suurempi tai yhtä suuri kuin [≥]1,5 - 3,0 * ULN; piilevä veri virtsassa: 2+ [pieni], 3+ [kohtalainen] , 4+ [Suuri]) ja elektrolyytit (Seerumin natrium: alhainen [mmol/L], Grade 3-4 [alle {<}130 mmol/L]; seerumin kalium: korkea [mmol/L], Grade 3- 4 [>6,0 mmol/L] ja seerumibikarbonaatti [mmol/L]: Grade 2 [<16 - 11 mmol/L]).
Lähtötaso (päivä 1) enintään 6 viikkoa hoidon jälkeen (viikko 150)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta 6MWD:ssä viikolla 144
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
6MWD-testi suoritettiin 30 metrin pituisessa tasaisessa käytävässä, jossa osallistujaa ohjattiin kävelemään mahdollisimman pitkälle edestakaisin kahden kartion ympäri, ja sai tarvittaessa luvan hidastaa, levätä tai pysähtyä. Liikkuminen arvioitiin 6MWD-testillä standardoitujen menetelmien mukaisesti mittaamalla 6MWD metreinä. Osallistujat eivät saaneet käyttää apuvälineitä (kävelijä, pitkät jalkatuet tai lyhyet jalkatuet) 6MWD-testin aikana.
Perustaso, viikko 144
Muutos lähtötilanteesta ajassa seisomaan makuuasennosta viikolla 144
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Jos tämän testin tekemiseen kului yli 30 sekuntia tai jos osallistuja ei voinut suorittaa tätä testiä taudin etenemisen vuoksi, käytettiin arvoa 30 sekuntia.
Perustaso, viikko 144
Vaihda lähtötasosta ajassa kävelemään/juoksuun 10 metriä viikolla 144
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Jos tämän testin tekemiseen kului yli 30 sekuntia tai jos osallistuja ei voinut suorittaa tätä testiä taudin etenemisen vuoksi, käytettiin arvoa 30 sekuntia.
Perustaso, viikko 144
Vaihda lähtötilanteesta ajassa kiivetä 4 portaita viikolla 144
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Jos tämän testin tekemiseen kului yli 30 sekuntia tai jos osallistuja ei voinut suorittaa tätä testiä taudin etenemisen vuoksi, käytettiin arvoa 30 sekuntia.
Perustaso, viikko 144
Muuta lähtötasosta ajassa laskeutumaan 4 portaita viikolla 144
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Jos tämän testin tekemiseen kului yli 30 sekuntia tai jos osallistuja ei voinut suorittaa tätä testiä taudin etenemisen vuoksi, käytettiin arvoa 30 sekuntia.
Perustaso, viikko 144
Muutos lähtötasosta fyysisen toiminnan kokonaispisteissä NSAA:n mittaamana viikolla 144
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Fyysistä toimintaa arvioitiin NSAA:n avulla, joka on toiminnallinen asteikko, joka on erityisesti suunniteltu ambulantti Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastaville. Arvioinnissa testattiin 17 osallistujan kykyä, kuten kyky seistä, nousta lattialta, päästä makaamisesta istumaan, päästä istumasta seisomaan, nostaa päätä, seistä kantapäällään, hypätä, hypätä ja juosta. Jokaiselle toiminnalle kirjattiin pisteet 0, 1 tai 2, jolloin 0 = "ei pysty saavuttamaan itsenäisesti", 1 = "muokattu menetelmä, mutta saavuttaa tavoitteen riippumatta toisen fyysisestä avusta" tai 2 = "normaali - saavuttaa tavoitteen" ilman apua." Näiden pisteiden summa (lukuun ottamatta "nosta pään" aktiivisuuspisteitä) ilmoitettiin järjestyksen kokonaispistemääränä, joka muutettiin lineaariseksi kokonaispistemääräksi, joka vaihtelee välillä 0 (pahin) 100 (paras). Osallistujille, joilla vahvistettiin kulkukyvyn menetys tietyllä käynnillä, annettiin arvosana 0.
Perustaso, viikko 144
Muutos lähtötasosta PUL-kokonaispisteissä viikolla 144
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
PUL:ta käytettiin arvioimaan yläraajan motorista suorituskykyä. PUL-asteikko sisältää 22 kohtaa; aloituskohde, joka määrittää aloitustoimintotason, ja 21 kohdetta, jotka on jaettu olkapäätason (4 tuotetta), kyynärpään (9 tuotetta) ja distaalisen tason (8 tuotetta) mittoihin. Kohdekohtaiset pisteytysvaihtoehdot eivät välttämättä ole yhtenäisiä ja voivat vaihdella välillä 0-1 ja 0-6 suorituskyvyn mukaan, korkeammat arvot vastaavat parempaa suorituskykyä. Jokainen ulottuvuus pisteytettiin erikseen siten, että maksimipistemäärä oli 16 olkapäätasolle, 34 kyynärpään tasolle ja 24 distaalitasolle. Kokonaispistemäärä laskettiin lisäämällä 3 tasopistettä, ja kokonaispistemäärä oli 74 (kokonaispistemäärä = 0-74). Korkeampi pistemäärä = parempi tulos.
Perustaso, viikko 144
Muutos lähtötasosta prosentteina ennustettu FVC spirometrialla mitattuna viikolla 144
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
FVC on tavallinen keuhkojen toimintatesti. FVC määriteltiin litroina mitattuna ilmatilavuutena, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos täyden sisäänhengityksen jälkeen pystyasennossa. Ennustetun FVC:n prosenttiosuus (%) = [(havaittu FVC)/(ennustettu FVC)]*100.
Perustaso, viikko 144
Muutos lähtötasosta prosentteina ennustettu FEV1 spirometrialla mitattuna viikolla 144
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
FEV1 on tavallinen keuhkojen toimintatesti. FEV1 määriteltiin litroina mitattuna ilmatilavuutena, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos 1 sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen pystyasennossa. Prosentuaalinen ennustettu FEV1 (%) = [(havaittu FEV1)/(ennustettu FEV1)]*100.
Perustaso, viikko 144
Muutos lähtötilanteesta PEF:ssä spirometrialla mitattuna viikolla 144
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
PEF määriteltiin maksimaaliseksi ilmavirraksi pakotetun uloshengityksen aikana, kun keuhkot olivat täysin täynnä.
Perustaso, viikko 144
Muutos lähtötasosta PCF:ssä spirometrialla mitattuna viikolla 144
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
PCF mittaa yksilön maksimihengityksen nopeuden yskän aikana.
Perustaso, viikko 144
Muutos lähtötasosta PODCI-siirroissa/perusliikkuvuuspisteissä viikolla 144
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Muutoksia terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HRQL) mitattiin PODCI-kyselylomakkeella, jonka on osoitettu korreloivan taudin etenemisen ja DMD:n kliinisen lopputuloksen kanssa. PODCI sisältää maailmanlaajuisen toiminta-asteikon ja 5 ydinasteikkoa: yläraajojen ja fyysiset toiminnot, siirto/perusliikkuvuus, urheilu/fyysinen toiminta, kipu/mukavuus ja onnellisuus. Seuraava PODCI-alue määritettiin ennalta analyysiprotokollassa: Transfers/Basic Mobility -alue arvioi vaikeuksia, joita koetaan suoritettaessa rutiinimotorisia toimintoja jokapäiväisessä elämässä. Kukin alue pisteytettiin 0–100, jolloin 0 merkitsi huonoa lopputulosta/huonompaa terveyttä, kun taas 100 edustaa korkeinta toimintatasoa ja vähiten kipua.
Perustaso, viikko 144
Niiden osallistujien määrä, joiden päivittäisen elämän ja sairauden tila muuttui perustasosta viikolla 144, arvioituna työpaikan henkilöstön hallinnoimalla standardoidulla tutkimuksella
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Muutokset arjen toiminnassa ja sairauksien oireet tallennettiin työmaan henkilöstön hallinnoimalla DMD-kohtaisella kyselyllä. Seulonnassa tai lähtötilanteessa osallistujaa ja/tai vanhempaa/hoitajaa pyydettiin tunnistamaan kaikki päivittäisen elämän toiminnot (esimerkiksi kävely, tasapaino, henkilökohtainen hygienia/hoito, pukeutuminen ja riisuminen, itseruokinta, kylpyhuoneen käyttö, käsiala, koulu suorituskyky, käyttäytyminen tai energiataso) tai oireet, joihin osallistujan DMD vaikutti. Perustilanteen jälkeisellä käynnillä (viikko 144) samaa osallistujaa ja/tai vanhempaa/hoitajaa pyydettiin kuvaamaan mahdollisia muutoksia lähtötilanteeseen verrattuna päivittäisissä toimissa/oireissa seuraavissa luokissa: fyysinen toiminta; yleinen energiataso; kognitio/koulutoiminto; emotionaalinen/sosiaalinen toiminta; ja nukkua. Muutokset lähtötasosta ilmoitettiin 5 pisteen Likert-asteikolla: 1 (paljon parempi), 2 (hieman parempi), 3 (ennallaan), 4 (hieman huonompi) tai 5 (paljon huonompi).
Perustaso, viikko 144
Atalurenin plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Ennakkoannos viikoilla 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132 ja 144
Atalureenin annosta edeltävät pitoisuudet plasmassa ennen atalureenin aamuannosta kullakin klinikalla arvioitiin käyttämällä validoitua korkean suorituskyvyn nestekromatografiaa tandem-massaspektrometrialla (HPLC/MS-MS) -menetelmällä.
Ennakkoannos viikoilla 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132 ja 144
Systolisen ja diastolisen verenpaineen muutos lähtötasosta viikolla 144
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Verenpaineen määritys suoritettiin osallistujan istuessa 5 minuutin levon jälkeen.
Perustaso, viikko 144
Muutos lähtötasosta sykenopeudessa viikolla 144
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Pulssin määritys suoritettiin osallistujan istuessa 5 minuutin levon jälkeen.
Perustaso, viikko 144
Kehon lämpötilan muutos lähtötasosta viikolla 144
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
Perustaso, viikko 144

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

PTC Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Francesco Bibbiani, M.D., PTC Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 20. maaliskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 12. kesäkuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 12. kesäkuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 17. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 19. maaliskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 11. elokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. elokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PTC124-GD-020e-DMD

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hermoston sairaudet

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in New Zealand

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa