Az Ataluren (PTC124) kiterjesztett vizsgálata nonszensz mutációs dystrophinopathiában szenvedő résztvevőknél
2020. augusztus 10. frissítette: PTC Therapeutics
Az Ataluren (PTC124) 3. fázisú kiterjesztett vizsgálata nonszensz mutációs dystrophinopathiában szenvedő betegeknél
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az ataluren hosszú távú biztonságossági adatainak beszerzése nonszensz mutációs dystrophinopathiában szenvedő férfi résztvevőknél (akik részt vettek és befejeztek egy korábbi, az atalurennel végzett, 3. fázisú vizsgálatot [PTC124-GD-020-DMD {NCT01826487}]), hogy növeljék a általános biztonsági adatbázis. A szűrési és kiindulási eljárások úgy vannak kialakítva, hogy elkerüljék a kettős vak vizsgálat (PTC124-GD-020-DMD) és a kiterjesztett vizsgálat közötti kezelési hézagot.
Ez a vizsgálat további módosítással meghosszabbítható mindaddig, amíg az ataluren kereskedelmi forgalomba nem kerül, vagy az ataluren klinikai fejlesztését Duchenne-izomdystrophiában (DMD) leállítják.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
219
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgium, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazília, 21.941-912
- Universidade Federal do Rio de Janeiro - Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira
-
São Paulo, Brazília, 05403-900
- Sao Paulo University -HC/FMUSP
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgária, 1431
- Aleksandrovska Hospital
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 8330073
- Hospital Clínico Universidad Católica
-
-
Región Metropolitana
-
Santiago, Región Metropolitana, Chile
- Hospital Luis Calvo Mackenna
-
-
-
-
-
Brno, Csehország, 635 00
- University Hospital Brno
-
Praha, Csehország, 150 06
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- University College London Institute of Child Health
-
Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 3BZ
- The Newcastle upon Tyne Hospitals, NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- University of California, Los Angeles
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- UC Davis Medical Center
-
Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
- Stanford University Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Egyesült Államok, 32561
- Child Neurology Center of Northwest Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University College of Physicians & Surgeons
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Children's Hospital Cincinnati
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43209
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75207
- Childrens Medical Center Dallas, Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital - Childhood Cancer and Blood Disorders
-
-
-
-
-
Marseille, Franciaország, 13385
- Hospital De La Timone
-
Nantes Cedex 1, Franciaország, 44093
- CHU de Nantes
-
Paris, Franciaország, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Paris Cedex 13, Franciaország, 75651
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91240
- Hadassah University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6C 2RC
- Children's Hospital of Western Ontario
-
-
-
-
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 110-744
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Warsaw, Lengyelország, 502-097
- Medical University of Warsaw
-
-
-
-
-
Essen, Németország, 45122
- Universitaetsklinikum Essen
-
Freiburg, Németország, 79106
- University Medical Center Freiburg
-
Munchen, Németország, 80337
- Universitat Munchen - von Haunersche Kinder Clinic
-
-
-
-
-
Milano, Olaszország, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Rome, Olaszország, 00165
- Bambino Gesu Hospital
-
Rome, Olaszország, 00168
- U.O. Complessa di Neuropsichiatria Infantile
-
Sicily, Olaszország, 98125
- Policlinico Universitario G. Martino
-
-
-
-
-
Ankara, Pulyka, 06100
- Hacettepe Childrens Hospital
-
Talas/Kayseri, Pulyka, 38039
- Erciyes University Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
-
-
-
-
-
Lausanne, Svájc, 1011
- CHUV Lausanne
-
-
-
-
-
Goteburg, Svédország, SE-416 85
- Queen Silvia Children's Hospital
-
Stockholm, Svédország, 17176
- Astrid Lindgren Childrens Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
7 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A vizsgálati kezelés befejezése az előző 3. fázisban, kettős vak vizsgálatban (PTC124-GD-020-DMD).
- Aláírt és keltezett beleegyező/hozzájárulási dokumentum(ok) bizonyítéka(ok), amelyek azt jelzik, hogy a résztvevőt (és/vagy szülőjét/törvényes gyámját) tájékoztatták a tárgyalás minden vonatkozó vonatkozásáról. Megjegyzés: Ha a vizsgálatra jelentkező a helyi szabályozás értelmében gyermeknek minősül, a szülőnek vagy törvényes gyámjának írásbeli hozzájárulását kell adnia a vizsgálati szűrési eljárások megkezdése előtt, és a vizsgálatra jelentkezőtől írásbeli hozzájárulást kérhetnek. Az illetékes Intézményi Ellenőrző Testület/Független Etikai Bizottság (IRB/IEC) szabályait be kell tartani arra vonatkozóan, hogy az egyik szülőnek vagy mindkét szülőnek kell-e hozzájárulást adnia, valamint a résztvevő hozzájárulásának és hozzájárulásának megszerzéséhez szükséges korhatárt.
- Azon résztvevőknél, akik szexuálisan aktívak, hajlandóak tartózkodni a szexuális érintkezéstől, vagy akadályt vagy orvosi fogamzásgátlási módszert alkalmazni a vizsgált gyógyszer beadása és a 6 hetes követési időszak alatt.
- Hajlandóság és képesség a tervezett látogatások, az ataluren kezelési terv, a vizsgálati eljárások, a laboratóriumi vizsgálatok és a tanulmányi korlátozások betartására.
Kizárási kritériumok:
- Ismert túlérzékenység a vizsgált gyógyszer bármely összetevőjével vagy segédanyagával szemben (Litesse® UltraTM [finomított polidextróz], polietilénglikol 3350, Lutrol® micro F127 [poloxamer 407], mannit 25C, kroszpovidon XL10, hidroxi-etil-cellulóz, hidroxi-etil-cellulóz Sil® M5P [kolloid szilícium-dioxid] és magnézium-sztearát).
- Folyamatos részvétel bármely más terápiás klinikai vizsgálatban.
- Korábbi vagy folyamatban lévő egészségügyi állapot (például kísérő betegség, pszichiátriai állapot, viselkedési zavar, alkoholizmus, kábítószer-használat), kórtörténet, fizikális lelet, elektrokardiogram (EKG) lelet vagy laboratóriumi eltérés, amely a vizsgáló véleménye szerint hátrányosan befolyásolhatja a résztvevő biztonsága, valószínűtlenné teszi, hogy a kezelés vagy a nyomon követés befejeződjön, vagy ronthatja a vizsgálati eredmények értékelését.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Ataluren
A résztvevők ataluren szuszpenziót kapnak szájon át naponta háromszor (TID), 10 milligramm/kilogramm (mg/kg) reggel, 10 mg/kg délben és 20 mg/kg este (a teljes napi adag 40 mg/kg). 144 hétig.
|
Az Ataluren a karon meghatározott adagban és ütemezésben kerül beadásra.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) a kezelést követő 6 hétig (150. hét)
|
Nemkívánatos esemény (AE): bármely nemkívánatos orvosi esemény egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére.
A mellékhatások súlyossága: az AE-k közös terminológiai kritériumai (CTCAE), 3.0-s verzió szerint osztályozva: 1. fokozat (enyhe), 2. (közepes), 3. (súlyos), 4. (életveszélyes), 5. (halál).
Kábítószerrel kapcsolatos nemkívánatos események: lehetséges, valószínű, valószínűtlen vagy a vizsgált gyógyszerrel nem összefüggő nemkívánatos események.
Súlyos nemkívánatos események (SAE): haláleset, életveszélyes nemkívánatos eset, fekvőbeteg kórházi kezelés vagy a meglévő kórházi kezelés elhúzódása, tartós vagy jelentős rokkantság vagy rokkantság, veleszületett rendellenesség vagy születési rendellenesség, vagy olyan fontos egészségügyi esemény, amely veszélyeztette a résztvevőt és orvosi beavatkozást igényelt.
TEAE: olyan mellékhatás, amely ebben a vizsgálatban a vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 6 hétig tartó időszakban jelentkezett vagy súlyosbodott.
Az egyéb nem súlyos nemkívánatos események és az összes SAE összefoglalása, az ok-okozati összefüggéstől függetlenül, a Jelentett AE szakaszban található.
|
Kiindulási állapot (1. nap) a kezelést követő 6 hétig (150. hét)
|
|
A klinikai laboratóriumi paraméterekben eltérést szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) a kezelést követő 6 hétig (150. hét)
|
A laboratóriumi változókban a biztonsági ellenőrzési protokollban előre meghatározott eltérések a következők voltak: Máj (szérum alanin-aminotranszferáz [ALT]: több mint [>] 150 egység/liter [U/L] növekedés, a kreatinin-kináz stabil vagy csökkent [CK] Szérum glutamil-amino-transzferáz [GGT] [U/L]: 2. fokozat [>2,5-5,0 * a normál felső határa {ULN}]), vese (szérum cisztatin C miligramm/liter [mg/l] >1,33-2,00 mg/L; A szérum vér karbamid-nitrogénje [UREAN] [millimol/liter {mmol/l}] nagyobb vagy egyenlő, mint [≥]1,5–3,0 * ULN; rejtett vér vizeletben: 2+ [kicsi], 3+ [közepes] , 4+ [Nagy]) és elektrolitok (Szérum nátrium: alacsony [mmol/L], Grade 3-4 [kevesebb, mint {<}130 mmol/L]; szérum kálium: magas [mmol/L], Grade 3- 4 [>6,0 mmol/L] és szérum-hidrogén-karbonát [mmol/L]: 2. fokozat [<16-11 mmol/L]).
|
Kiindulási állapot (1. nap) a kezelést követő 6 hétig (150. hét)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest 6MWD-ben a 144. héten
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
A 6MWD tesztet egy 30 méter hosszú sík folyosón végezték el, ahol a résztvevőt arra utasították, hogy a lehető legmesszebb menjen, két kúp körül előre-hátra, engedve, hogy lassítson, pihenjen vagy megálljon, ha szükséges.
A mozgást a 6MWD teszttel értékelték, szabványos eljárásokat követve, a 6MWD méterben történő mérésével.
A 6MWD teszt során a résztvevők nem használhattak segédeszközöket (gyalogló, hosszú lábmerevítő vagy rövid lábmerevítő).
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
Változás az alapvonalról az időben a fekvő helyzetből való felállásra a 144. héten
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
Ha a teszt elvégzéséhez szükséges idő meghaladta a 30 másodpercet, vagy ha egy résztvevő a betegség progressziója miatt nem tudta elvégezni a tesztet, 30 másodperces értéket használtunk.
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
Változás az alapvonalról időben 10 méter gyaloglásra/futásra a 144. héten
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
Ha a teszt elvégzéséhez szükséges idő meghaladta a 30 másodpercet, vagy ha egy résztvevő a betegség progressziója miatt nem tudta elvégezni a tesztet, 30 másodperces értéket használtunk.
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
Változás a kiindulási időről a 4 lépcsőzésre a 144. héten
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
Ha a teszt elvégzéséhez szükséges idő meghaladta a 30 másodpercet, vagy ha egy résztvevő a betegség progressziója miatt nem tudta elvégezni a tesztet, 30 másodperces értéket használtunk.
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
Változás a kiindulási időről 4 lépcsőn való lefelé emelkedésre a 144. héten
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
Ha a teszt elvégzéséhez szükséges idő meghaladta a 30 másodpercet, vagy ha egy résztvevő a betegség progressziója miatt nem tudta elvégezni a tesztet, 30 másodperces értéket használtunk.
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
Az NSAA által a 144. héten mért fizikai funkciók összpontszámának változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
A fizikai funkciót az NSAA-n keresztül értékelték, egy funkcionális skálán, amelyet kifejezetten az ambuláns Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedők számára terveztek.
A felmérés a résztvevők 17 képességét vizsgálta, mint például az állás, a padlóról felemelkedés, a fekvésből az ülésbe, az ülésből az állásba, a fejemelés, a sarkon állás, az ugrás, az ugrás és a futás.
Minden tevékenységre 0, 1 vagy 2 pontot jegyeztek fel, ahol 0 = "nem képes önállóan elérni", 1 = "módosított módszer, de a célt a másik fizikai segítségétől függetlenül éri el" vagy 2 = "normális - eléri a célt" minden segítség nélkül."
Ezeknek a pontszámoknak az összegét (kivéve a „fejemelés” aktivitási pontszámot) az ordinális összpontszámként jelentették, amelyet lineáris összpontszámmá alakítottunk át, amely 0 (legrosszabb) és 100 (legjobb) között mozog.
Azok a résztvevők, akiknél egy bizonyos látogatás során igazoltan elvesztették a mozgást, 0 pontot kaptak.
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a PUL összpontszámban a 144. héten
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
A PUL-t a felső végtag motoros teljesítményének értékelésére használták.
A PUL skála 22 tételt tartalmaz; egy belépő elem, amely meghatározza a kiinduló funkcionális szintet, és 21 elem vállszintre (4 elem), könyökszintre (9 elem) és disztális szintre (8 elem) felosztva.
Előfordulhat, hogy a tételenkénti pontozási lehetőségek nem egységesek, és a teljesítménytől függően 0-1 és 0-6 között változhatnak, a magasabb érték pedig a jobb teljesítménynek felel meg.
Mindegyik dimenziót külön-külön értékelték, a maximális pontszám 16 a váll szintjére, 34 a könyök szintjére és 24 a disztális szintre.
Az összpontszámot a 3 szintű pontszám összeadásával számítottuk ki, a maximális globális pontszám 74 (teljes pontszám tartomány = 0-74).
Magasabb pontszám = jobb eredmény.
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a várható FVC százalékában, spirometriával mérve a 144. héten
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
Az FVC egy standard tüdőfunkciós teszt.
Az FVC-t úgy határozták meg, mint azt a levegőmennyiséget, amelyet függőleges helyzetben, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni, literben mérve.
Előrejelzett FVC százalékos aránya (%) = [(megfigyelt FVC)/(becsült FVC)]*100.
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest százalékos előrejelzett FEV1-ben, spirometriával mérve a 144. héten
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
A FEV1 egy standard tüdőfunkciós teszt.
A FEV1-et úgy definiáltuk, mint azt a levegőmennyiséget, amely 1 másodperc alatt, teljes belégzés után, függőleges helyzetben, erőszakkal kifújható, literben mérve.
Előrejelzett FEV1 százalékos aránya (%) = [(megfigyelt FEV1)/(becsült FEV1)]*100.
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a PEF-ben, spirometriával mérve a 144. héten
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
A PEF-et úgy határozták meg, mint a maximális légáramlást egy kényszerkilégzés során, amely akkor kezdődik, amikor a tüdő teljesen fel van fújva.
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a PCF-ben, spirometriával mérve a 144. héten
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
A PCF méri az egyén maximális kilégzési sebességét köhögés közben.
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a PODCI transzferek/Alap mobilitási pontszámban a 144. héten
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
Az egészséggel összefüggő életminőség (HRQL) változásait a PODCI kérdőív segítségével mérték, amelyről kimutatták, hogy korrelál a betegség progressziójával és a DMD klinikai kimenetelével.
A PODCI tartalmaz egy globális működési skálát és 5 alapvető skálát: felső végtagok és fizikai funkciók, transzfer/alapmobilitás, sport/fizikai működés, fájdalom/kényelem és boldogság.
A következő PODCI tartomány volt előre meghatározva a protokollban az elemzéshez: A transzferek/alapmobilitási tartomány a mindennapi életben a rutin motoros tevékenységek végrehajtása során tapasztalt nehézségeket értékeli.
Mindegyik tartományt 0-tól 100-ig pontozták, ahol a 0 a rossz eredményt/rosszabb egészségi állapotot, míg a 100 a legmagasabb szintű működést és a legkisebb fájdalmat jelenti.
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
Azon résztvevők száma, akik a 144. héten a 144. héten a kiindulási állapothoz képest megváltoztak a napi tevékenységekben és a betegségekben, a telephely személyzete által végzett szabványos felmérés alapján
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
A mindennapi életben bekövetkezett változásokat és a betegségek tüneteit egy DMD-specifikus felmérésen keresztül rögzítették, amelyet a telephely munkatársai végeztek.
A szűréskor vagy a kiinduláskor a résztvevőt és/vagy szülőt/gondozót megkérték, hogy azonosítsa a mindennapi életben végzett tevékenységeit (például mozgás, egyensúlyozás, személyes higiénia/ápolás, öltözködés és vetkőzés, önetetés, fürdőszoba használat, kézírás, iskola). teljesítmény, viselkedés vagy energiaszint) vagy olyan tünetek, amelyeket a résztvevő DMD befolyásolt.
A kiindulópont utáni látogatáson (144. hét) ugyanazt a résztvevőt és/vagy szülőt/gondozót megkérték, hogy írja le a kiindulási állapothoz képest a mindennapi életvitel/tünetek e tevékenységeiben bekövetkezett változásokat a következő kategóriákban: fizikai működés; általános energiaszint; megismerés/iskolai funkció; érzelmi/társadalmi működés; és alszik.
A kiindulási értékhez képest történt változásokat egy 5 fokozatú Likert-skálán jelentették: 1 (sokkal jobb), 2 (valamivel jobb), 3 (változatlan), 4 (valamivel rosszabb) vagy 5 (sokkal rosszabb).
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
Ataluren plazmakoncentráció
Időkeret: Előadagolás a 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132. és 144. héten
|
Az adagolás előtti ataluren plazmakoncentrációit a reggeli ataluren beadás előtt minden klinikalátogatás alkalmával validált, nagy teljesítményű folyadékkromatográfiával tandem tömegspektrometriás (HPLC/MS-MS) módszerrel értékeltük.
|
Előadagolás a 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132. és 144. héten
|
|
A szisztolés és diasztolés vérnyomás kiindulási értékének változása a 144. héten
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
A vérnyomás-meghatározást a résztvevővel ülő helyzetben végeztük 5 perces pihenő után.
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
A pulzusszám változása az alapértékhez képest a 144. héten
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
A pulzusszám meghatározását a résztvevővel ülő helyzetben végeztük 5 perces pihenő után.
|
Alapállapot, 144. hét
|
|
A testhőmérséklet változása az alapvonalhoz képest a 144. héten
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
|
Alapállapot, 144. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Francesco Bibbiani, M.D., PTC Therapeutics
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2014. március 20.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. június 12.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. június 12.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. március 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. március 17.
Első közzététel (Becslés)
2014. március 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. augusztus 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. augusztus 10.
Utolsó ellenőrzés
2020. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PTC124-GD-020e-DMD
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .