Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse af Ataluren (PTC124) hos deltagere med nonsensmutationsdystrofinopati

10. august 2020 opdateret af: PTC Therapeutics

Et fase 3 forlængelsesstudie af Ataluren (PTC124) hos patienter med nonsensmutationsdystrofinopati

Det primære formål med denne undersøgelse er at opnå langsigtede sikkerhedsdata for ataluren hos mandlige deltagere med nonsensmutationsdystrophinopati (som deltog og gennemførte et tidligere fase 3-studie af ataluren [PTC124-GD-020-DMD {NCT01826487}]) for at øge overordnet sikkerhedsdatabase. Screening og baseline-procedurer er struktureret for at undgå et hul i behandlingen mellem det dobbeltblindede studie (PTC124-GD-020-DMD) og dette forlængelsesstudie.

Denne undersøgelse kan forlænges yderligere ved ændring, indtil enten ataluren bliver kommercielt tilgængelig, eller den kliniske udvikling af ataluren ved duchenne muskeldystrofi (DMD) afbrydes.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

219

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro - Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira
      • São Paulo, Brasilien, 05403-900
        • Sao Paulo University -HC/FMUSP
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Aleksandrovska Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6C 2RC
        • Children's Hospital of Western Ontario
  • Chile
      • Santiago, Chile, 8330073
        • Hospital Clínico Universidad Católica
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • University College London Institute of Child Health
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 3BZ
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals, NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Children's Hospital Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43209
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas, Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital - Childhood Cancer and Blood Disorders
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Hôspital de la Timone
      • Nantes Cedex 1, Frankrig, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Paris Cedex 13, Frankrig, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italien
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Rome, Italien, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
      • Rome, Italien, 00168
        • U.O. Complessa di Neuropsichiatria Infantile
      • Sicily, Italien, 98125
        • Policlinico Universitario G. Martino
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Hacettepe Childrens Hospital
      • Talas/Kayseri, Kalkun, 38039
        • Erciyes University Faculty of Medicine
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 110-744
        • Seoul National University Hospital
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 502-097
        • Medical University of Warsaw
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • CHUV Lausanne
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Sverige
      • Goteburg, Sverige, SE-416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Astrid Lindgren Childrens Hospital
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 635 00
        • University Hospital Brno
      • Praha, Tjekkiet, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • University Medical Center Freiburg
      • Munchen, Tyskland, 80337
        • Universitat Munchen - von Haunersche Kinder Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Afslutning af studiebehandling i det tidligere fase 3, dobbeltblindet studie (PTC124-GD-020-DMD).
  • Bevis på underskrevet og dateret informeret samtykke/samtykkedokument(er), der indikerer, at deltageren (og/eller hans forælder/værge) er blevet informeret om alle relevante aspekter af retssagen. Bemærk: Hvis undersøgelseskandidaten anses for at være et barn i henhold til lokal lovgivning, skal en forælder eller værge give skriftligt samtykke inden påbegyndelse af undersøgelsesscreeningsprocedurer, og undersøgelseskandidaten kan blive bedt om at give skriftligt samtykke. Reglerne for det ansvarlige institutionelle bedømmelsesudvalg/uafhængige etiske udvalg (IRB/IEC) om, hvorvidt 1 eller begge forældre skal give samtykke, og de passende aldersgrupper for at indhente samtykke og samtykke fra deltageren bør følges.
  • Hos deltagere, der er seksuelt aktive, vilje til at afholde sig fra samleje eller anvende en barriere eller medicinsk præventionsmetode i løbet af studiets lægemiddeladministration og 6-ugers opfølgningsperiode.
  • Vilje og evne til at overholde planlagte besøg, administrationsplan for ataluren, undersøgelsesprocedurer, laboratorietests og undersøgelsesrestriktioner.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​indholdsstofferne eller hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet (Litesse® UltraTM [raffineret polydextrose], polyethylenglycol 3350, Lutrol® micro F127 [poloxamer 407], mannitol 25C, crospovidon XL10, hydroxyethylcellulose, vanilje, Cab Sil® M5P [kolloid silica] og magnesiumstearat).
  • Løbende deltagelse i ethvert andet terapeutisk klinisk forsøg.
  • Tidligere eller igangværende medicinsk tilstand (f.eks. samtidig sygdom, psykiatrisk tilstand, adfærdsforstyrrelse, alkoholisme, stofmisbrug), sygehistorie, fysiske fund, elektrokardiogram (EKG) fund eller laboratorieabnormitet, der efter investigatorens mening kan have en negativ indvirkning på deltagerens sikkerhed, gør det usandsynligt, at behandlingsforløbet eller opfølgningen vil blive afsluttet, eller kan forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ataluren
Deltagerne vil modtage ataluren suspension oralt 3 gange om dagen (TID), 10 mg/kg (mg/kg) om morgenen, 10 mg/kg ved middagstid og 20 mg/kg om aftenen (samlet daglig dosis 40 mg/kg) for op til 144 uger.
Medicin: Ataluren
Ataluren vil blive administreret i henhold til den dosis og det skema, der er angivet i armen.
Andre navne:
  • PTC124

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline (dag 1) op til 6 uger efter behandling (uge 150)
En uønsket hændelse (AE): enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. Alvorligheden af ​​bivirkninger: klassificeret efter almindelige terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE), version 3.0 som grad 1 (mild), 2 (moderat), 3 (alvorlig), 4 (livstruende), 5 (død). Lægemiddelrelaterede bivirkninger: Bivirkninger med mulige, sandsynlige, usandsynlige sammenhænge eller ikke-relateret til undersøgelseslægemidlet. Alvorlige AE'er (SAE'er): død, en livstruende AE, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt eller en vigtig medicinsk hændelse, der satte deltageren i fare og krævede medicinsk indgriben. TEAE: en AE, der opstod eller forværredes i perioden, der strækker sig fra første dosis af undersøgelseslægemidlet i denne undersøgelse til 6 uger efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet i denne undersøgelse. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle SAE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet Rapporteret AE.
Baseline (dag 1) op til 6 uger efter behandling (uge 150)
Antal deltagere med abnormiteter i kliniske laboratorieparametre
Tidsramme: Baseline (dag 1) op til 6 uger efter behandling (uge 150)
Abnormiteter i laboratorievariabler som foruddefineret i protokollen til sikkerhedsovervågning var: Lever (serumalaninaminotransferase [ALT]: stigning på mere end [>] 150 enheder/liter [U/L] med stabil eller reduktion af kreatininkinese [CK] ]; Serumglutamylaminotransferase [GGT] [U/L]: Grad 2 [>2,5 - 5,0 * øvre grænse for normal {ULN}]), nyre (serum cystatin C miiligram/liter [mg/L] >1,33 - 2,00 mg/L; Urinstofnitrogen i serum [UREAN] [millimol/liter {mmol/L}] større end eller lig med [≥]1,5 - 3,0 * ULN; Urin okkult blod: 2+ [Lille], 3+ [Moderat] , 4+ [Stor]), og elektrolytter (serumnatrium: lav [mmol/L], grad 3-4 [mindre end {<}130 mmol/L]; serumkalium: høj [mmol/L], grad 3- 4 [>6,0 mmol/L] og serumbicarbonat [mmol/L]: Grad 2 [<16 - 11 mmol/L]).
Baseline (dag 1) op til 6 uger efter behandling (uge 150)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i 6MWD i uge 144
Tidsramme: Baseline, uge ​​144
6MWD testen blev udført i en 30 meter lang flad korridor, hvor deltageren blev instrueret i at gå så langt som muligt, frem og tilbage omkring to kegler, med tilladelse til at sætte farten ned, hvile eller stoppe, hvis det var nødvendigt. Ambulation blev vurderet via 6MWD-testen efter standardiserede procedurer ved at måle 6MWD i meter. Deltagerne måtte ikke bruge hjælpemidler (rollator, lange benbøjler eller korte benbøjler) under 6MWD-testen.
Baseline, uge ​​144
Skift fra baseline i tide til at stå fra liggende stilling i uge 144
Tidsramme: Baseline, uge ​​144
Hvis tiden det tog at udføre denne test oversteg 30 sekunder, eller hvis en deltager ikke kunne udføre denne test på grund af sygdomsprogression, blev der brugt en værdi på 30 sekunder.
Baseline, uge ​​144
Skift fra baseline i tid til at gå/løbe 10 meter i uge 144
Tidsramme: Baseline, uge ​​144
Hvis tiden det tog at udføre denne test oversteg 30 sekunder, eller hvis en deltager ikke kunne udføre denne test på grund af sygdomsprogression, blev der brugt en værdi på 30 sekunder.
Baseline, uge ​​144
Skift fra baseline i tide til at klatre 4 trapper i uge 144
Tidsramme: Baseline, uge ​​144
Hvis tiden det tog at udføre denne test oversteg 30 sekunder, eller hvis en deltager ikke kunne udføre denne test på grund af sygdomsprogression, blev der brugt en værdi på 30 sekunder.
Baseline, uge ​​144
Skift fra baseline i tid til at gå ned 4 trapper i uge 144
Tidsramme: Baseline, uge ​​144
Hvis tiden det tog at udføre denne test oversteg 30 sekunder, eller hvis en deltager ikke kunne udføre denne test på grund af sygdomsprogression, blev der brugt en værdi på 30 sekunder.
Baseline, uge ​​144
Ændring fra baseline i totalscore for fysisk funktion målt af NSAA i uge 144
Tidsramme: Baseline, uge ​​144
Fysisk funktion blev vurderet via NSAA, en funktionel skala specielt designet til ambulante Duchenne muskeldystrofi (DMD) deltagere. Vurderingen omfattede tests for 17 evner hos en deltager, såsom evnen til at stå, rejse sig fra gulvet, komme fra liggende til siddende, komme fra siddende til stående, løfte hovedet, stå på hælene, hoppe, hoppe og løbe. For hver aktivitet blev der registreret en score på 0, 1 eller 2, med 0 = "ikke i stand til at opnå selvstændigt," 1 = "ændret metode, men opnår mål uafhængigt af fysisk assistance fra en anden," eller 2 = "normalt - opnår mål uden hjælp." Summen af ​​disse scores (bortset fra 'løft hovedet' aktivitetsscore) blev rapporteret som den ordinære totalscore, som blev transformeret til en lineær totalscore fra 0 (dårligst) til 100 (bedst). Deltagere med bekræftet tab af ambulation ved et bestemt besøg blev tildelt en score på 0.
Baseline, uge ​​144
Ændring fra baseline i PUL-totalscore i uge 144
Tidsramme: Baseline, uge ​​144
PUL blev brugt til at vurdere motorisk ydeevne af den øvre lemmer. PUL-skalaen omfatter 22 punkter; en indgangspost, der definerer startfunktionsniveauet, og 21 elementer opdelt i skulderniveau (4 elementer), albueniveau (9 elementer) og distalt niveau (8 elementer) dimensioner. Bedømmelsesmuligheder pr. vare er muligvis ikke ensartede og kan variere fra 0-1 og 0-6, afhængigt af præstationen, med højere værdier svarende til bedre præstation. Hver dimension blev scoret separat med en maksimal score på 16 for skulderniveau, 34 for albueniveau og 24 for distalt niveau. Samlet score blev beregnet ved at tilføje de 3 niveauscores, med en maksimal global score på 74 (samlet scoreinterval = 0-74). Højere score = bedre resultat.
Baseline, uge ​​144
Ændring fra baseline i procent forudsagt FVC målt ved spirometri i uge 144
Tidsramme: Baseline, uge ​​144
FVC er en standard lungefunktionstest. FVC blev defineret som den mængde luft, der kan tvangsblæses ud efter fuld inspiration i oprejst stilling, målt i liter. Procent forudsagt FVC (i %) = [(observeret FVC)/(forudsagt FVC)]*100.
Baseline, uge ​​144
Ændring fra baseline i procent forudsagt FEV1 målt ved spirometri i uge 144
Tidsramme: Baseline, uge ​​144
FEV1 er en standard lungefunktionstest. FEV1 blev defineret som den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på 1 sekund, efter fuld inspiration i oprejst stilling, målt i liter. Procent forudsagt FEV1 (i %) = [(observeret FEV1)/(forudsagt FEV1)]*100.
Baseline, uge ​​144
Ændring fra baseline i PEF målt ved spirometri i uge 144
Tidsramme: Baseline, uge ​​144
PEF blev defineret som den maksimale luftstrøm under en tvungen ekspiration, der begynder med lungerne helt oppustede.
Baseline, uge ​​144
Ændring fra baseline i PCF målt ved spirometri i uge 144
Tidsramme: Baseline, uge ​​144
PCF måler en persons maksimale udåndingshastighed under hoste.
Baseline, uge ​​144
Ændring fra baseline i PODCI-overførsler/grundlæggende mobilitetsscore i uge 144
Tidsramme: Baseline, uge ​​144
Ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQL) blev målt via PODCI-spørgeskemaet, der har vist sig at korrelere med sygdomsprogression og kliniske udfaldsmål i DMD. PODCI inkluderer en global funktionsskala og 5 kerneskalaer: Øvre ekstremitet og fysisk funktion, forflytning/grundlæggende mobilitet, sport/fysisk funktion, smerte/komfort og lykke. Følgende PODCI-domæne var forudspecificeret i protokollen til analyse: Overførsler/Grundlæggende mobilitetsdomæne vurderer vanskeligheder med at udføre rutinemæssige motoriske aktiviteter i dagligdagen. Hvert domæne blev scoret fra 0 til 100, hvor 0 repræsenterede et dårligt resultat/værre helbred, mens 100 repræsenterede det højeste niveau af funktion og mindst smerte.
Baseline, uge ​​144
Antal deltagere med ændring fra baseline i dagliglivsaktiviteter og sygdomsstatus i uge 144, som vurderet af en standardiseret undersøgelse administreret af personale på stedet
Tidsramme: Baseline, uge ​​144
Ændringer i dagligdagens aktiviteter og sygdomssymptomer blev fanget via en DMD-specifik undersøgelse administreret af personalet på stedet. Ved screening eller baseline blev deltageren og/eller forælderen/plejeren bedt om at identificere alle aktiviteter i dagligdagen (f.eks. ambulation, balance, personlig hygiejne/pleje, på- og afklædning, selvfodring, brug af badeværelset, håndskrift, skole ydeevne, adfærd eller energiniveau) eller symptomer, der var påvirket af deltagerens DMD. Ved post-baseline besøg (uge 144) blev den samme deltager og/eller forælder/plejer bedt om at beskrive eventuelle ændringer fra baseline i de daglige aktiviteter/symptomer inden for følgende kategorier: fysisk funktion; generelt energiniveau; kognition/skolefunktion; følelsesmæssig/social funktion; og sov. Ændringer fra baseline blev rapporteret på en 5-punkts Likert-skala: 1 (meget bedre), 2 (lidt bedre), 3 (uændret), 4 (lidt værre) eller 5 (meget dårligere).
Baseline, uge ​​144
Ataluren Plasma Koncentration
Tidsramme: Præ-dosis i uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132 og 144
Præ-dosis ataluren-plasmakoncentrationer før morgenadministrering af ataluren ved hvert klinikbesøg blev vurderet ved hjælp af en valideret højtydende væskekromatografi med tandem massespektrometri (HPLC/MS-MS) metode.
Præ-dosis i uge 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132 og 144
Ændring fra baseline i systolisk og diastolisk blodtryk i uge 144
Tidsramme: Baseline, uge ​​144
Blodtryksbestemmelse blev udført med deltageren i siddende stilling efter 5 minutters hvile.
Baseline, uge ​​144
Ændring fra baseline i pulsfrekvens i uge 144
Tidsramme: Baseline, uge ​​144
Pulsbestemmelse blev udført med deltageren i siddende stilling efter 5 minutters hvile.
Baseline, uge ​​144
Ændring fra baseline i kropstemperatur i uge 144
Tidsramme: Baseline, uge ​​144
Baseline, uge ​​144

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PTC Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Francesco Bibbiani, M.D., PTC Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. marts 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. juni 2018

Studieafslutning (Faktiske)

12. juni 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. marts 2014

Først opslået (Skøn)

19. marts 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTC124-GD-020e-DMD

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sygdomme i nervesystemet

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner