Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie Atalurenu (PTC124) u uczestników z dystrofinopatią nonsensownej mutacji

10 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Rozszerzone badanie fazy 3 atalurenu (PTC124) u pacjentów z dystrofinopatią nonsensownej mutacji

Głównym celem tego badania jest uzyskanie długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa atalurenu u uczestników płci męskiej z dystrofinopatią mutacji nonsensownych (którzy uczestniczyli i ukończyli poprzednie badanie fazy 3 atalurenu [PTC124-GD-020-DMD {NCT01826487}]), aby zwiększyć ogólna baza danych dotyczących bezpieczeństwa. Procedury przesiewowe i podstawowe są tak skonstruowane, aby uniknąć luki w leczeniu między badaniem z podwójnie ślepą próbą (PTC124-GD-020-DMD) a tym badaniem rozszerzonym.

Badanie to może być dalej rozszerzane poprzez wprowadzanie poprawek do momentu, gdy ataluren stanie się dostępny na rynku lub do czasu zaprzestania badań klinicznych nad atalurenem w dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

219

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro - Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira
      • São Paulo, Brazylia, 05403-900
        • Sao Paulo University -HC/FMUSP
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1431
        • Aleksandrovska Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile, 8330073
        • Hospital Clínico Universidad Católica
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 635 00
        • University Hospital Brno
      • Praha, Czechy, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Francja
      • Marseille, Francja, 13385
        • Hôspital de la Timone
      • Nantes Cedex 1, Francja, 44093
        • Chu de Nantes
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Paris Cedex 13, Francja, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 06100
        • Hacettepe Childrens Hospital
      • Talas/Kayseri, Indyk, 38039
        • Erciyes University Faculty of Medicine
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6C 2RC
        • Children's Hospital of Western Ontario
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Freiburg, Niemcy, 79106
        • University Medical Center Freiburg
      • Munchen, Niemcy, 80337
        • Universitat Munchen - von Haunersche Kinder Clinic
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 502-097
        • Medical University of Warsaw
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 110-744
        • Seoul National University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Children's Hospital Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43209
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas, Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital - Childhood Cancer and Blood Disorders
  • Szwajcaria
      • Lausanne, Szwajcaria, 1011
        • CHUV Lausanne
  • Szwecja
      • Goteburg, Szwecja, SE-416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Stockholm, Szwecja, 17176
        • Astrid Lindgren Childrens Hospital
  • Włochy
      • Milano, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Rome, Włochy, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
      • Rome, Włochy, 00168
        • U.O. Complessa di Neuropsichiatria Infantile
      • Sicily, Włochy, 98125
        • Policlinico Universitario G. Martino
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • University College London Institute of Child Health
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals, NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zakończenie leczenia badanego w poprzednim badaniu fazy 3 z podwójnie ślepą próbą (PTC124-GD-020-DMD).
  • Dowód w postaci podpisanej i opatrzonej datą świadomej zgody/dokumentów zgody wskazujących, że uczestnik (i/lub jego rodzic/opiekun prawny) został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania. Uwaga: Jeśli kandydat do badania jest uznawany za dziecko zgodnie z lokalnymi przepisami, rodzic lub opiekun prawny musi przedstawić pisemną zgodę przed rozpoczęciem procedur badań przesiewowych, a kandydat do badania może zostać poproszony o przedstawienie pisemnej zgody. Należy przestrzegać zasad właściwej Instytucjonalnej Komisji Rewizyjnej/Niezależnej Komisji ds. Etyki (IRB/IEC) dotyczących tego, czy jedno lub oboje rodziców musi wyrazić zgodę oraz jaki jest odpowiedni wiek do uzyskania zgody i zgody od uczestnika.
  • U uczestniczek, które są aktywne seksualnie, chęć powstrzymania się od współżycia seksualnego lub stosowania mechanicznej lub medycznej metody antykoncepcji w okresie podawania badanego leku i 6-tygodniowej obserwacji.
  • Gotowość i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu podawania atalurenu, procedur badawczych, testów laboratoryjnych i ograniczeń badawczych.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników lub substancji pomocniczych badanego leku (Litesse® UltraTM [rafinowana polidekstroza], glikol polietylenowy 3350, Lutrol® micro F127 [poloxamer 407], mannitol 25C, krospowidon XL10, hydroksyetyloceluloza, wanilia, Cab-O- Sil® M5P [krzemionka koloidalna] i stearynian magnezu).
  • Bieżący udział w jakimkolwiek innym terapeutycznym badaniu klinicznym.
  • Wcześniejszy lub trwający stan chorobowy (na przykład współistniejąca choroba, stan psychiczny, zaburzenie zachowania, alkoholizm, nadużywanie narkotyków), historia medyczna, wyniki badań fizykalnych, wyniki elektrokardiogramu (EKG) lub nieprawidłowości laboratoryjne, które zdaniem badacza mogą niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwa uczestnika, powoduje, że jest mało prawdopodobne, że przebieg leczenia lub obserwacji zostanie zakończony, lub może mieć wpływ na ocenę wyników badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ataluren
Uczestnicy będą otrzymywać ataluren w postaci zawiesiny doustnie 3 razy dziennie (TID), 10 miligramów/kilogram (mg/kg) rano, 10 mg/kg w południe i 20 mg/kg wieczorem (całkowita dawka dobowa 40 mg/kg) przez do 144 tygodni.
Lek: Ataluren
Ataluren będzie podawany zgodnie z dawką i schematem określonym w ramieniu.
Inne nazwy:
  • PTC124

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) do 6 tygodni po leczeniu (tydzień 150)
Zdarzenie niepożądane (AE): każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek, bez względu na możliwość związku przyczynowego. Nasilenie zdarzeń niepożądanych: sklasyfikowane zgodnie z Common Terminology Criteria for AEs (CTCAE), wersja 3.0, jako stopień 1 (łagodne), 2 (umiarkowane), 3 (ciężkie), 4 (zagrażające życiu), 5 (śmierć). AE związane z lekiem: AE z możliwym, prawdopodobnym, mało prawdopodobnym związkiem lub niezwiązane z badanym lekiem. Poważne zdarzenia niepożądane (SAE): śmierć, zdarzenie niepożądane zagrażające życiu, hospitalizacja w szpitalu lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwała lub znaczna niepełnosprawność lub niezdolność do pracy, wada wrodzona lub wada wrodzona lub ważne zdarzenie medyczne, które naraziło uczestnika na niebezpieczeństwo i wymagało interwencji medycznej. TEAE: zdarzenie niepożądane, które wystąpiło lub nasiliło się w okresie rozciągającym się od pierwszej dawki badanego leku w tym badaniu do 6 tygodni po ostatniej dawce badanego leku w tym badaniu. Podsumowanie innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych i wszystkich SAE, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w części Zgłoszone działania niepożądane.
Wartość wyjściowa (dzień 1) do 6 tygodni po leczeniu (tydzień 150)
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w parametrach laboratorium klinicznego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) do 6 tygodni po leczeniu (tydzień 150)
Nieprawidłowości parametrów laboratoryjnych określonych wcześniej w protokole monitorowania bezpieczeństwa były następujące: ]; aminotransferaza glutamylowa w surowicy [GGT] [j./l]: Stopień 2 [>2,5 - 5,0 * górna granica normy {GGN}]), nerki (miiligramy cystatyny C w surowicy [mg/l] >1,33 - 2,00 mg/l; azot mocznikowy w surowicy krwi [UREAN] [milimole/litr {mmol/l}] większy lub równy [≥]1,5 - 3,0 * GGN; krew utajona w moczu: 2+ [mały], 3+ [umiarkowany] , 4+ [Duży]) i elektrolitów (Sód w surowicy: niski [mmol/l], stopień 3-4 [mniej niż {<}130 mmol/l]; potas w surowicy: wysoki [mmol/l], stopień 3- 4 [>6,0 mmol/l] oraz wodorowęglan surowicy [mmol/l]: Stopień 2 [<16 - 11 mmol/l]).
Wartość wyjściowa (dzień 1) do 6 tygodni po leczeniu (tydzień 150)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w 6MWD w 144. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Test 6MWD został przeprowadzony na 30-metrowym płaskim korytarzu, gdzie uczestnik miał przejść jak najdalej, tam i z powrotem, wokół dwóch pachołków, z pozwoleniem na zwolnienie, odpoczynek lub zatrzymanie się w razie potrzeby. Ruchliwość oceniano za pomocą testu 6MWD zgodnie ze standardowymi procedurami, mierząc 6MWD w metrach. Podczas testu 6MWD uczestnikom nie wolno było korzystać z urządzeń pomocniczych (chodzika, ortez długich lub krótkich ortez nóg).
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Zmiana od linii podstawowej w czasie do wstania z pozycji leżącej w 144. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Jeżeli czas potrzebny na wykonanie tego testu przekraczał 30 sekund lub jeśli badany nie mógł wykonać tego testu z powodu progresji choroby, przyjmowano wartość 30 sekund.
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Zmiana czasu od linii podstawowej do przejścia/przebiegnięcia 10 metrów w 144. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Jeżeli czas potrzebny na wykonanie tego testu przekraczał 30 sekund lub jeśli badany nie mógł wykonać tego testu z powodu progresji choroby, przyjmowano wartość 30 sekund.
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Zmień czas od punktu początkowego, aby wspiąć się na 4 schody w 144. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Jeżeli czas potrzebny na wykonanie tego testu przekraczał 30 sekund lub jeśli badany nie mógł wykonać tego testu z powodu progresji choroby, przyjmowano wartość 30 sekund.
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Zmień czas od linii podstawowej, aby zejść o 4 stopnie w 144. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Jeżeli czas potrzebny na wykonanie tego testu przekraczał 30 sekund lub jeśli badany nie mógł wykonać tego testu z powodu progresji choroby, przyjmowano wartość 30 sekund.
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Zmiana całkowitego wyniku funkcji fizycznych w stosunku do wartości wyjściowych mierzona przez NSAA w 144. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Czynność fizyczną oceniono za pomocą NSAA, skali funkcjonalnej zaprojektowanej specjalnie dla ambulatoryjnych uczestników dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD). Ocena obejmowała testy 17 umiejętności uczestnika, takich jak: stanie, wstanie z podłogi, przejście z leżenia do siedzenia, przejście z siedzenia do stania, podnoszenie głowy, stanie na piętach, podskakiwanie, skakanie i bieganie. Dla każdej czynności odnotowano wynik 0, 1 lub 2, gdzie 0 = „niezdolny do samodzielnego osiągnięcia”, 1 = „zmodyfikowana metoda, ale osiąga cel niezależnie od pomocy fizycznej ze strony innej” lub 2 = „normalny – osiąga cel bez żadnej pomocy”. Sumę tych wyników (z wyjątkiem wyniku aktywności „podnieś głowę”) podano jako porządkowy wynik całkowity, który został przekształcony w liniowy wynik całkowity w zakresie od 0 (najgorszy) do 100 (najlepszy). Uczestnikom z potwierdzoną utratą zdolności poruszania się podczas określonej wizyty przydzielono wynik 0.
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Zmiana od wartości początkowej w całkowitym wyniku PUL w 144. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
PUL zastosowano do oceny sprawności motorycznej kończyny górnej. Skala PUL obejmuje 22 pozycje; pozycja wejściowa określająca początkowy poziom funkcjonalny oraz 21 pozycji podzielonych na wymiary na poziomie barków (4 pozycje), łokcia (9 pozycji) i dystalnego poziomu (8 pozycji). Opcje punktacji dla każdej pozycji mogą nie być jednolite i mogą wahać się od 0-1 do 0-6, w zależności od wyników, przy czym wyższe wartości odpowiadają lepszym wynikom. Każdy wymiar oceniano osobno z maksymalną liczbą punktów 16 dla poziomu barków, 34 dla poziomu łokcia i 24 dla poziomu dystalnego. Całkowity wynik został obliczony przez dodanie wyników z 3 poziomów, z maksymalnym wynikiem ogólnym 74 (całkowity zakres wyników = 0-74). Wyższy wynik = lepszy wynik.
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanej FVC mierzonej spirometrycznie w 144. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
FVC to standardowy test czynnościowy płuc. FVC zdefiniowano jako objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę po pełnym wdechu w pozycji pionowej, mierzoną w litrach. Procent przewidywanego FVC (w %) = [(obserwowany FVC)/(przewidywany FVC)]*100.
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w procentach przewidywanej wartości FEV1 mierzonej spirometrycznie w 144. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
FEV1 to standardowy test czynnościowy płuc. FEV1 zdefiniowano jako objętość powietrza, którą można wydmuchać siłą w ciągu 1 sekundy, po pełnym wdechu w pozycji pionowej, mierzoną w litrach. Procent przewidywanej wartości FEV1 (w %) = [(obserwowana FEV1)/(przewidywana FEV1)]*100.
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Zmiana PEF w stosunku do wartości początkowej mierzona spirometrycznie w 144. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
PEF zdefiniowano jako maksymalny przepływ powietrza podczas wymuszonego wydechu rozpoczynającego się od pełnego napełnienia płuc.
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Zmiana PCF w stosunku do wartości wyjściowych mierzona spirometrycznie w 144. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
PCF mierzy maksymalną prędkość wydechu danej osoby podczas kaszlu.
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w transferach PODCI/wyniku podstawowej mobilności w 144. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Zmiany w jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQL) mierzono za pomocą kwestionariusza PODCI, który, jak wykazano, koreluje z postępem choroby i miarami wyników klinicznych w DMD. PODCI obejmuje Globalną Skalę Funkcjonowania i 5 podstawowych skal: Kończyny Górne i Funkcje Fizyczne, Transfer/Podstawowa Mobilność, Sport/Funkcjonowanie Fizyczne, Ból/Komfort i Szczęście. Następująca domena PODCI została wstępnie określona w protokole do analizy: Domena Transfery/Podstawowa mobilność ocenia trudności doświadczane w wykonywaniu rutynowych czynności ruchowych w życiu codziennym. Każda domena została oceniona w skali od 0 do 100, gdzie 0 oznaczało zły wynik/gorszy stan zdrowia, a 100 oznaczało najwyższy poziom funkcjonowania i najmniejszy ból.
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Liczba uczestników, u których w 144. tygodniu nastąpiła zmiana w zakresie czynności życia codziennego i stanu chorobowego w porównaniu z wartością wyjściową, zgodnie z oceną na podstawie standardowej ankiety przeprowadzonej przez personel ośrodka
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Zmiany w codziennych czynnościach i objawy choroby zostały uchwycone za pomocą ankiety specyficznej dla DMD, przeprowadzonej przez personel Ośrodka. Podczas badania przesiewowego lub na początku badania uczestnik i/lub rodzic/opiekun zostali poproszeni o określenie wszelkich codziennych czynności (np. chodzenie, utrzymywanie równowagi, higiena osobista/pielęgnacja, ubieranie i rozbieranie, samodzielne jedzenie, korzystanie z łazienki, pisanie wydajność, zachowanie lub poziom energii) lub objawy, na które miał wpływ DMD uczestnika. Podczas wizyty po punkcie wyjściowym (tydzień 144) ten sam uczestnik i/lub rodzic/opiekun został poproszony o opisanie wszelkich zmian w zakresie codziennych czynności/objawów w stosunku do punktu początkowego, w ramach następujących kategorii: funkcjonowanie fizyczne; ogólny poziom energii; funkcje poznawcze/szkolne; funkcjonowanie emocjonalne/społeczne; i spać. Zmiany w stosunku do wartości wyjściowej zgłaszano na 5-stopniowej skali Likerta: 1 (znacznie lepiej), 2 (nieznacznie lepiej), 3 (bez zmian), 4 (nieco gorzej) lub 5 (znacznie gorzej).
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Stężenie atalurenu w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132 i 144 tygodniu
Stężenia atalurenu w osoczu przed podaniem dawki przed porannym podaniem atalurenu podczas każdej wizyty w klinice oceniano za pomocą zwalidowanej metody wysokosprawnej chromatografii cieczowej z tandemową spektrometrią mas (HPLC/MS-MS).
Przed podaniem dawki w 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132 i 144 tygodniu
Zmiana skurczowego i rozkurczowego ciśnienia krwi w stosunku do wartości wyjściowych w 144. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Pomiar ciśnienia tętniczego wykonywano u badanego w pozycji siedzącej po 5-minutowym odpoczynku.
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Zmiana częstości tętna w stosunku do wartości początkowej w 144. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Pomiar tętna wykonywano u badanego w pozycji siedzącej po 5-minutowym odpoczynku.
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Zmiana temperatury ciała w stosunku do wartości początkowej w 144. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
Punkt wyjściowy, tydzień 144

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Francesco Bibbiani, M.D., PTC Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 marca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 czerwca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 czerwca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 marca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 marca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 marca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTC124-GD-020e-DMD

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroby Układu Nerwowego

Badania kliniczne na Ataluren

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Indonesia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj