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Eine Verlängerungsstudie zu Ataluren (PTC124) bei Teilnehmern mit Nonsense-Mutationsdystrophinopathie

10. August 2020 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Eine Verlängerungsstudie der Phase 3 zu Ataluren (PTC124) bei Patienten mit Nonsense-Mutationsdystrophinopathie

Das Hauptziel dieser Studie ist es, langfristige Sicherheitsdaten von Ataluren bei männlichen Teilnehmern mit Nonsense-Mutationsdystrophinopathie (die an einer früheren Phase-3-Studie zu Ataluren [PTC124-GD-020-DMD {NCT01826487}] teilgenommen und diese abgeschlossen haben) zu erhalten, um die allgemeine Sicherheitsdatenbank. Screening- und Baseline-Verfahren sind so strukturiert, dass eine Behandlungslücke zwischen der Doppelblindstudie (PTC124-GD-020-DMD) und dieser Verlängerungsstudie vermieden wird.

Diese Studie kann durch Änderung verlängert werden, bis entweder Ataluren im Handel erhältlich ist oder die klinische Entwicklung von Ataluren bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingestellt wird.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

219

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro - Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira
      • São Paulo, Brasilien, 05403-900
        • Sao Paulo University -HC/FMUSP
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Aleksandrovska Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile, 8330073
        • Hospital Clínico Universidad Católica
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Freiburg, Deutschland, 79106
        • University Medical Center Freiburg
      • Munchen, Deutschland, 80337
        • Universitat Munchen - von Haunersche Kinder Clinic
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Hôspital de la Timone
      • Nantes Cedex 1, Frankreich, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Paris Cedex 13, Frankreich, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italien
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Rome, Italien, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
      • Rome, Italien, 00168
        • U.O. Complessa di Neuropsichiatria Infantile
      • Sicily, Italien, 98125
        • Policlinico Universitario G. Martino
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6C 2RC
        • Children's Hospital of Western Ontario
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 110-744
        • Seoul National University Hospital
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 502-097
        • Medical University of Warsaw
  • Schweden
      • Goteburg, Schweden, SE-416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Stockholm, Schweden, 17176
        • Astrid Lindgren Childrens Hospital
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • CHUV Lausanne
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06100
        • Hacettepe Childrens Hospital
      • Talas/Kayseri, Truthahn, 38039
        • Erciyes University Faculty of Medicine
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 635 00
        • University Hospital Brno
      • Praha, Tschechien, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Vereinigte Staaten, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Children's Hospital Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43209
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas, Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital - Childhood Cancer and Blood Disorders
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • University College London Institute of Child Health
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals, NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre bis 15 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Abschluss der Studienbehandlung in der vorherigen doppelblinden Phase-3-Studie (PTC124-GD-020-DMD).
  • Nachweis der unterschriebenen und datierten Einverständniserklärung/Zustimmungsdokumente, aus denen hervorgeht, dass der Teilnehmer (und/oder seine Eltern/Erziehungsberechtigten) über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurden. Hinweis: Wenn der Studienkandidat gemäß lokaler Vorschriften als Kind gilt, muss ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter vor Beginn des Studien-Screening-Verfahrens eine schriftliche Zustimmung erteilen, und der Studienkandidat kann aufgefordert werden, eine schriftliche Zustimmung zu erteilen. Die Regeln des zuständigen Institutional Review Board/Independent Ethic Committee (IRB/IEC) in Bezug darauf, ob 1 oder beide Elternteile die Zustimmung geben müssen, und das angemessene Alter für die Einholung der Zustimmung und Zustimmung des Teilnehmers sollten eingehalten werden.
  • Bei Teilnehmern, die sexuell aktiv sind, Bereitschaft, auf Geschlechtsverkehr zu verzichten oder eine Barriere- oder medizinische Verhütungsmethode während des Zeitraums der Verabreichung des Studienmedikaments und der 6-wöchigen Nachbeobachtungszeit anzuwenden.
  • Bereitschaft und Fähigkeit, geplante Besuche, den Ataluren-Verabreichungsplan, Studienverfahren, Labortests und Studienbeschränkungen einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Inhaltsstoffe oder Hilfsstoffe des Studienmedikaments (Litesse® UltraTM [raffinierte Polydextrose], Polyethylenglycol 3350, Lutrol® micro F127 [Poloxamer 407], Mannitol 25C, Crospovidon XL10, Hydroxyethylcellulose, Vanille, Cab-O- Sil® M5P [kolloidale Kieselsäure] und Magnesiumstearat).
  • Laufende Teilnahme an anderen therapeutischen klinischen Studien.
  • Frühere oder anhaltende Erkrankungen (z. B. Begleiterkrankungen, psychiatrische Erkrankungen, Verhaltensstörungen, Alkoholismus, Drogenmissbrauch), Anamnese, körperliche Befunde, Elektrokardiogramm (EKG)-Befunde oder Laboranomalien, die nach Ansicht des Prüfarztes nachteilige Auswirkungen auf die haben könnten Sicherheit des Teilnehmers, den Abschluss der Behandlung oder Nachsorge unwahrscheinlich macht oder die Bewertung der Studienergebnisse beeinträchtigen könnte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ataluren
Die Teilnehmer erhalten Ataluren-Suspension oral dreimal täglich (TID), 10 Milligramm/Kilogramm (mg/kg) morgens, 10 mg/kg mittags und 20 mg/kg abends (Tagesgesamtdosis 40 mg/kg). bis zu 144 Wochen.
Arzneimittel: Ataluren
Ataluren wird gemäß der im Arm angegebenen Dosis und dem Zeitplan verabreicht.
Andere Namen:
  • PTC124

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) bis zu 6 Wochen nach der Behandlung (Woche 150)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE): jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs erhalten hat. Schweregrad der UE: Einstufung gemäß Common Terminology Criteria for AE (CTCAE), Version 3.0 als Grad 1 (leicht), 2 (mäßig), 3 (schwer), 4 (lebensbedrohlich), 5 (tod). Arzneimittelbedingte UE: UE mit möglichem, wahrscheinlichem, unwahrscheinlichem Zusammenhang oder ohne Zusammenhang mit dem Studienmedikament. Schwerwiegende UE (SAEs): Tod, lebensbedrohliche UE, stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, anhaltende oder erhebliche Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit, eine angeborene Anomalie oder ein Geburtsfehler oder ein wichtiges medizinisches Ereignis, das den Teilnehmer gefährdete und einen medizinischen Eingriff erforderte. TEAE: ein AE, das im Zeitraum von der ersten Dosis des Studienmedikaments in dieser Studie bis 6 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments in dieser Studie auftrat oder sich verschlechterte. Eine Zusammenfassung anderer nicht schwerwiegender UE und aller SUE, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Abschnitt Gemeldete UE.
Baseline (Tag 1) bis zu 6 Wochen nach der Behandlung (Woche 150)
Anzahl der Teilnehmer mit Anomalien bei den klinischen Laborparametern
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) bis zu 6 Wochen nach der Behandlung (Woche 150)
Anomalien der im Protokoll für die Sicherheitsüberwachung vordefinierten Laborvariablen waren: Leber (Serum-Alanin-Aminotransferase [ALT]: Anstieg von mehr als [>] 150 Einheiten/Liter [E/L] bei stabiler oder abnehmender Kreatinkinase [CK ]; Serum-Glutamylaminotransferase [GGT] [E/L]: Grad 2 [>2,5–5,0 * Obergrenze des Normalwerts {ULN}]), renal (Serumcystatin C Milligramm/Liter [mg/l] >1,33–2,00 mg/L; Serum-Blut-Harnstoff-Stickstoff [UREAN] [Millimol/Liter {mmol/L}] größer als oder gleich [≥]1,5 - 3,0 * ULN; Urin okkultes Blut: 2+ [klein], 3+ [mäßig] , 4+ [groß]) und Elektrolyte (Serumnatrium: niedrig [mmol/l], Grad 3-4 [weniger als {<}130 mmol/l]; Serumkalium: hoch [mmol/l], Grad 3- 4 [>6,0 mmol/l] und Serumbikarbonat [mmol/l]: Grad 2 [<16–11 mmol/l]).
Baseline (Tag 1) bis zu 6 Wochen nach der Behandlung (Woche 150)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in 6MWD in Woche 144
Zeitfenster: Baseline, Woche 144
Der 6MWD-Test wurde in einem 30 Meter langen flachen Korridor durchgeführt, in dem der Teilnehmer angewiesen wurde, so weit wie möglich hin und her um zwei Kegel zu gehen, mit der Erlaubnis, langsamer zu werden, sich auszuruhen oder bei Bedarf anzuhalten. Die Gehfähigkeit wurde über den 6MWD-Test nach standardisierten Verfahren bewertet, indem der 6MWD in Metern gemessen wurde. Die Teilnehmer durften während des 6MWD-Tests keine Hilfsmittel (Gehhilfe, lange Beinschienen oder kurze Beinschienen) verwenden.
Baseline, Woche 144
Wechseln Sie in Woche 144 von der Grundlinie in der Zeit zum Aufstehen aus der Rückenlage
Zeitfenster: Baseline, Woche 144
Überschritt die für die Durchführung dieses Tests benötigte Zeit 30 Sekunden oder konnte ein Teilnehmer diesen Test aufgrund des Fortschreitens der Krankheit nicht durchführen, wurde ein Wert von 30 Sekunden verwendet.
Baseline, Woche 144
Wechseln Sie in Woche 144 von der Grundlinie zu 10 Meter Gehen/Laufen
Zeitfenster: Baseline, Woche 144
Überschritt die für die Durchführung dieses Tests benötigte Zeit 30 Sekunden oder konnte ein Teilnehmer diesen Test aufgrund des Fortschreitens der Krankheit nicht durchführen, wurde ein Wert von 30 Sekunden verwendet.
Baseline, Woche 144
Wechseln Sie in Woche 144 von der Grundlinie rechtzeitig zum Erklimmen von 4 Stufen
Zeitfenster: Baseline, Woche 144
Überschritt die für die Durchführung dieses Tests benötigte Zeit 30 Sekunden oder konnte ein Teilnehmer diesen Test aufgrund des Fortschreitens der Krankheit nicht durchführen, wurde ein Wert von 30 Sekunden verwendet.
Baseline, Woche 144
Wechseln Sie in Woche 144 von der Grundlinie in der Zeit, um 4 Stufen hinabzusteigen
Zeitfenster: Baseline, Woche 144
Überschritt die für die Durchführung dieses Tests benötigte Zeit 30 Sekunden oder konnte ein Teilnehmer diesen Test aufgrund des Fortschreitens der Krankheit nicht durchführen, wurde ein Wert von 30 Sekunden verwendet.
Baseline, Woche 144
Änderung der Gesamtpunktzahl der körperlichen Funktion gegenüber dem Ausgangswert, gemessen von der NSAA in Woche 144
Zeitfenster: Baseline, Woche 144
Die körperliche Funktion wurde anhand der NSAA bewertet, einer Funktionsskala, die speziell für Teilnehmer an ambulanter Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entwickelt wurde. Die Bewertung umfasste Tests für 17 Fähigkeiten eines Teilnehmers, wie z. B. die Fähigkeit zu stehen, sich vom Boden zu erheben, vom Liegen zum Sitzen zu gelangen, vom Sitzen zum Stehen zu gelangen, den Kopf zu heben, auf den Fersen zu stehen, zu hüpfen, zu springen und zu laufen. Für jede Aktivität wurde eine Punktzahl von 0, 1 oder 2 aufgezeichnet, wobei 0 = „nicht in der Lage, selbstständig zu erreichen“, 1 = „modifizierte Methode, aber das Ziel wird unabhängig von physischer Unterstützung durch andere erreicht“ oder 2 = „normal – erreicht das Ziel ohne Hilfe." Die Summe dieser Bewertungen (mit Ausnahme der Aktivitätsbewertung „Kopf heben“) wurde als ordinale Gesamtbewertung angegeben, die in eine lineare Gesamtbewertung umgewandelt wurde, die von 0 (am schlechtesten) bis 100 (am besten) reichte. Teilnehmern mit bestätigtem Verlust der Gehfähigkeit bei einem bestimmten Besuch wurde eine Punktzahl von 0 zugewiesen.
Baseline, Woche 144
Veränderung des PUL-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 144
Zeitfenster: Baseline, Woche 144
Der PUL wurde verwendet, um die motorische Leistung der oberen Extremität zu beurteilen. Die PUL-Skala umfasst 22 Items; ein Eingangselement, das die anfängliche Funktionsebene definiert, und 21 Elemente, die in Dimensionen auf Schulterhöhe (4 Elemente), Ellbogenhöhe (9 Elemente) und distale Ebene (8 Elemente) unterteilt sind. Die Bewertungsoptionen pro Element sind möglicherweise nicht einheitlich und können je nach Leistung zwischen 0-1 und 0-6 variieren, wobei höhere Werte einer besseren Leistung entsprechen. Jede Dimension wurde separat mit einer maximalen Punktzahl von 16 für die Schulterhöhe, 34 für die Ellbogenhöhe und 24 für die distale Ebene bewertet. Die Gesamtpunktzahl wurde berechnet, indem die 3 Stufenpunktzahlen addiert wurden, mit einer maximalen globalen Punktzahl von 74 (Gesamtpunktzahlbereich = 0–74). Höhere Punktzahl = besseres Ergebnis.
Baseline, Woche 144
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent der vorhergesagten FVC, gemessen durch Spirometrie in Woche 144
Zeitfenster: Baseline, Woche 144
FVC ist ein Standard-Lungenfunktionstest. FVC wurde als das Luftvolumen definiert, das nach vollständiger Inspiration in aufrechter Position zwangsweise ausgeblasen werden kann, gemessen in Litern. Prognostizierter FVC in Prozent (in %) = [(beobachteter FVC)/(vorhergesagter FVC)]*100.
Baseline, Woche 144
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten FEV1, gemessen durch Spirometrie in Woche 144
Zeitfenster: Baseline, Woche 144
FEV1 ist ein Standard-Lungenfunktionstest. FEV1 wurde als das Luftvolumen definiert, das in 1 Sekunde nach vollständiger Inspiration in aufrechter Position zwangsweise ausgeblasen werden kann, gemessen in Litern. Prozent vorhergesagtes FEV1 (in %) = [(beobachtetes FEV1)/(vorhergesagtes FEV1)]*100.
Baseline, Woche 144
Veränderung des PEF gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Spirometrie in Woche 144
Zeitfenster: Baseline, Woche 144
PEF wurde als der maximale Luftstrom während einer forcierten Exspiration definiert, beginnend mit der vollständig aufgeblasenen Lunge.
Baseline, Woche 144
Änderung des PCF gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Spirometrie in Woche 144
Zeitfenster: Baseline, Woche 144
PCF misst die maximale Ausatmungsgeschwindigkeit einer Person während des Hustens.
Baseline, Woche 144
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in PODCI Transfers/Basic Mobility Score in Woche 144
Zeitfenster: Baseline, Woche 144
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQL) wurden über den PODCI-Fragebogen gemessen, der nachweislich mit dem Krankheitsverlauf und den klinischen Ergebnissen bei DMD korreliert. PODCI umfasst eine Global Functioning Scale und 5 Kernskalen: Upper Extremity and Physical Function, Transfer/Basic Mobility, Sports/Physical Function, Pain/Comfort und Happiness. Der folgende PODCI-Bereich wurde im Analyseprotokoll vorab festgelegt: Der Bereich „Transfers/Grundlegende Mobilität“ bewertet die Schwierigkeiten, die bei der Durchführung routinemäßiger motorischer Aktivitäten im täglichen Leben auftreten. Jeder Bereich wurde von 0 bis 100 bewertet, wobei 0 ein schlechtes Ergebnis/eine schlechtere Gesundheit darstellt, während 100 das höchste Funktionsniveau und die geringsten Schmerzen darstellt.
Baseline, Woche 144
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Aktivitäten des täglichen Lebens und Krankheitsstatus in Woche 144, wie durch eine standardisierte Umfrage, die vom Personal des Standorts durchgeführt wurde, bewertet
Zeitfenster: Baseline, Woche 144
Veränderungen in den Aktivitäten des täglichen Lebens und Krankheitssymptome wurden über eine DMD-spezifische Umfrage erfasst, die vom Standortpersonal durchgeführt wurde. Beim Screening oder Baseline wurden der Teilnehmer und/oder Elternteil/Betreuer gebeten, alle Aktivitäten des täglichen Lebens zu identifizieren (z. B. Gehen, Gleichgewicht, persönliche Hygiene/Pflege, An- und Auskleiden, Selbstverpflegung, Benutzung der Toilette, Handschrift, Schule Leistung, Verhalten oder Energieniveau) oder Symptome, die durch die DMD des Teilnehmers beeinflusst wurden. Beim Besuch nach der Baseline (Woche 144) wurde derselbe Teilnehmer und/oder Elternteil/Betreuer gebeten, alle Änderungen gegenüber der Baseline bei diesen Aktivitäten des täglichen Lebens/Symptomen innerhalb der folgenden Kategorien zu beschreiben: körperliche Funktionsfähigkeit; allgemeines Energieniveau; Kognition/Schulfunktion; emotionales/soziales Funktionieren; und Schlaf. Änderungen gegenüber dem Ausgangswert wurden auf einer 5-Punkte-Likert-Skala angegeben: 1 (viel besser), 2 (etwas besser), 3 (unverändert), 4 (etwas schlechter) oder 5 (viel schlechter).
Baseline, Woche 144
Plasmakonzentration von Ataluren
Zeitfenster: Vordosierung in den Wochen 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132 und 144
Die Ataluren-Plasmakonzentrationen vor der Einnahme vor der morgendlichen Ataluren-Verabreichung bei jedem Arztbesuch wurden mit einer validierten Hochleistungs-Flüssigkeitschromatographie mit Tandem-Massenspektrometrie (HPLC/MS-MS)-Methode bestimmt.
Vordosierung in den Wochen 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132 und 144
Veränderung des systolischen und diastolischen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert in Woche 144
Zeitfenster: Baseline, Woche 144
Die Blutdruckbestimmung erfolgte in sitzender Position nach 5-minütiger Ruhepause.
Baseline, Woche 144
Veränderung der Pulsfrequenz gegenüber dem Ausgangswert in Woche 144
Zeitfenster: Baseline, Woche 144
Die Pulsfrequenzbestimmung wurde in sitzender Position nach einer 5-minütigen Pause durchgeführt.
Baseline, Woche 144
Veränderung der Körpertemperatur gegenüber dem Ausgangswert in Woche 144
Zeitfenster: Baseline, Woche 144
Baseline, Woche 144

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Francesco Bibbiani, M.D., PTC Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. März 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Juni 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. Juni 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. März 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. März 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. März 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. August 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTC124-GD-020e-DMD

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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