Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование аталурена (PTC124) у участников с бессмысленной мутационной дистрофинопатией

10 августа 2020 г. обновлено: PTC Therapeutics

Расширенное исследование фазы 3 аталурена (PTC124) у пациентов с бессмысленной мутационной дистрофинопатией

Основная цель этого исследования состоит в том, чтобы получить долгосрочные данные о безопасности аталурена у участников мужского пола с нонсенс-мутационной дистрофинопатией (которые участвовали и завершили предыдущее исследование фазы 3 аталурена [PTC124-GD-020-DMD {NCT01826487}]) для увеличения общая база данных по безопасности. Процедуры скрининга и базового уровня структурированы таким образом, чтобы избежать разрыва в лечении между двойным слепым исследованием (PTC124-GD-020-DMD) и этим дополнительным исследованием.

Это исследование может быть дополнительно расширено до тех пор, пока либо аталурен не станет коммерчески доступным, либо клиническая разработка аталурена при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) не будет прекращена.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

219

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven
  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1431
        • Aleksandrovska Hospital
  • Бразилия
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro - Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira
      • São Paulo, Бразилия, 05403-900
        • Sao Paulo University -HC/FMUSP
  • Германия
      • Essen, Германия, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Freiburg, Германия, 79106
        • University Medical Center Freiburg
      • Munchen, Германия, 80337
        • Universitat Munchen - von Haunersche Kinder Clinic
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan De Deu
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
  • Италия
      • Milano, Италия, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Rome, Италия, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
      • Rome, Италия, 00168
        • U.O. Complessa di Neuropsichiatria Infantile
      • Sicily, Италия, 98125
        • Policlinico Universitario G. Martino
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6C 2RC
        • Children's Hospital of Western Ontario
  • Корея, Республика
      • Seoul, Корея, Республика, 110-744
        • Seoul National University Hospital
  • Польша
      • Warsaw, Польша, 502-097
        • Medical University of Warsaw
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • University College London Institute of Child Health
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 3BZ
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals, NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Соединенные Штаты, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Children's Hospital Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43209
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas, Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital - Childhood Cancer and Blood Disorders
  • Турция
      • Ankara, Турция, 06100
        • Hacettepe Childrens Hospital
      • Talas/Kayseri, Турция, 38039
        • Erciyes University Faculty of Medicine
  • Франция
      • Marseille, Франция, 13385
        • Hôspital de la Timone
      • Nantes Cedex 1, Франция, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, Франция, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Paris Cedex 13, Франция, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Чехия
      • Brno, Чехия, 635 00
        • University Hospital Brno
      • Praha, Чехия, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Чили
      • Santiago, Чили, 8330073
        • Hospital Clínico Universidad Católica
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Чили
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
  • Швейцария
      • Lausanne, Швейцария, 1011
        • CHUV Lausanne
  • Швеция
      • Goteburg, Швеция, SE-416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Stockholm, Швеция, 17176
        • Astrid Lindgren Childrens Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 7 лет до 15 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Завершение исследуемого лечения в предыдущей фазе 3, двойное слепое исследование (PTC124-GD-020-DMD).
  • Подтверждение подписанного и датированного документа(ов) информированного согласия/согласия, указывающего, что участник (и/или его родитель/законный опекун) был проинформирован обо всех соответствующих аспектах исследования. Примечание. Если кандидат на участие в исследовании считается ребенком в соответствии с местным законодательством, родитель или законный опекун должен предоставить письменное согласие до начала процедур отбора в рамках исследования, и от кандидата на участие в исследовании может потребоваться предоставить письменное согласие. Следует соблюдать правила ответственного Институционального наблюдательного совета/Независимого этического комитета (IRB/IEC) в отношении того, должны ли 1 или оба родителя давать согласие, и соответствующего возраста для получения согласия и согласия от участника.
  • У участников, ведущих активную половую жизнь, готовность воздерживаться от половых контактов или использовать барьерные или медицинские методы контрацепции в течение периода приема исследуемого препарата и 6-недельного периода наблюдения.
  • Готовность и способность соблюдать запланированные визиты, план введения аталурена, процедуры исследования, лабораторные тесты и ограничения исследования.

Критерий исключения:

  • Известная гиперчувствительность к любому из ингредиентов или наполнителей исследуемого препарата (Litesse® UltraTM [рафинированная полидекстроза], полиэтиленгликоль 3350, Lutrol® micro F127 [полоксамер 407], маннитол 25C, кросповидон XL10, гидроксиэтилцеллюлоза, ваниль, Cab-O- Sil® M5P [коллоидный диоксид кремния] и стеарат магния).
  • Постоянное участие в любом другом терапевтическом клиническом исследовании.
  • Предыдущее или текущее состояние здоровья (например, сопутствующее заболевание, психическое расстройство, расстройство поведения, алкоголизм, злоупотребление наркотиками), история болезни, физические данные, результаты электрокардиограммы (ЭКГ) или лабораторные отклонения, которые, по мнению исследователя, могут неблагоприятно повлиять на безопасности участника, делает маловероятным завершение курса лечения или последующего наблюдения или может ухудшить оценку результатов исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Аталурен
Участники будут получать суспензию аталурена перорально 3 раза в день (три раза в день), 10 мг/кг (мг/кг) утром, 10 мг/кг в полдень и 20 мг/кг вечером (общая суточная доза 40 мг/кг) в течение до 144 недель.
Лекарство: Аталурен
Аталурен будет вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в группе.
Другие имена:
  • PTC124

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением (TEAE)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) до 6 недель после лечения (неделя 150)
Нежелательное явление (НЯ): любое неблагоприятное медицинское явление у участника, принимавшего исследуемый препарат, без учета возможности причинно-следственной связи. Тяжесть НЯ: классифицируется в соответствии с Общими терминологическими критериями НЯ (CTCAE), версия 3.0, как степень 1 (легкая), 2 (умеренная), 3 (тяжелая), 4 (опасная для жизни), 5 (смерть). НЯ, связанные с лекарственным средством: НЯ с возможной, вероятной, маловероятной связью или не связанные с исследуемым препаратом. Серьезные НЯ (СНЯ): смерть, опасное для жизни НЯ, госпитализация в стационар или продление существующей госпитализации, стойкая или значительная инвалидность или нетрудоспособность, врожденная аномалия или врожденный дефект, или важное медицинское событие, которое поставило под угрозу участника и потребовало медицинского вмешательства. TEAE: НЯ, которое возникло или ухудшилось в период от первой дозы исследуемого препарата в этом исследовании до 6 недель после последней дозы исследуемого препарата в этом исследовании. Резюме других несерьезных НЯ и всех СНЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщаемые НЯ».
Исходный уровень (день 1) до 6 недель после лечения (неделя 150)
Количество участников с отклонениями в клинических лабораторных параметрах
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) до 6 недель после лечения (неделя 150)
Отклонения в лабораторных показателях, предварительно определенные в протоколе мониторинга безопасности, были следующими: Печень (Аланинаминотрансфераза в сыворотке [АЛТ]: повышение более чем [>] 150 единиц/л [ЕД/л] при стабильном или сниженном уровне креатининкиназы [КК ]; Глутамиламинотрансфераза в сыворотке [ГГТ] [Е/л]: степень 2 [>2,5–5,0 * верхняя граница нормы {ВГН}]), почки (цистатин С в сыворотке, миллиграммы/литр [мг/л] >1,33–2,00 мг/л; Азот мочевины сыворотки крови [UREAN] [миллимоль/литр {ммоль/л}] больше или равно [≥]1,5–3,0 * ВГН; Скрытая кровь в моче: 2+ [Небольшой], 3+ [Умеренный] , 4+ [высокий]), и электролиты (натрий в сыворотке: низкий [ммоль/л], ​​степень 3-4 [менее {<}130 ммоль/л]; калий в сыворотке: высокий [ммоль/л], ​​степень 3- 4 [>6,0 ммоль/л] и бикарбонат сыворотки [ммоль/л]: степень 2 [<16–11 ммоль/л]).
Исходный уровень (день 1) до 6 недель после лечения (неделя 150)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в 6MWD на 144-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Тест 6MWD проводился в плоском коридоре длиной 30 метров, где участнику было предложено пройти как можно дальше, взад и вперед вокруг двух конусов, с разрешением замедлиться, отдохнуть или остановиться, если это необходимо. Передвижение оценивали с помощью теста 6MWD в соответствии со стандартными процедурами, измеряя 6MWD в метрах. Участникам не разрешалось использовать вспомогательные устройства (ходунки, длинные или короткие скобы для ног) во время теста 6MWD.
Исходный уровень, неделя 144
Изменение по сравнению с исходным уровнем времени, чтобы встать из положения лежа на 144-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Если время, необходимое для выполнения этого теста, превышало 30 секунд или если участник не мог выполнить этот тест из-за прогрессирования заболевания, использовалось значение 30 секунд.
Исходный уровень, неделя 144
Изменение времени ходьбы/бега на 10 метров по сравнению с исходным уровнем на 144-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Если время, необходимое для выполнения этого теста, превышало 30 секунд или если участник не мог выполнить этот тест из-за прогрессирования заболевания, использовалось значение 30 секунд.
Исходный уровень, неделя 144
Изменение по сравнению с исходным уровнем времени до подъема на 4 ступеньки на 144-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Если время, необходимое для выполнения этого теста, превышало 30 секунд или если участник не мог выполнить этот тест из-за прогрессирования заболевания, использовалось значение 30 секунд.
Исходный уровень, неделя 144
Изменение по сравнению с исходным уровнем времени до спуска на 4 ступеньки на 144-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Если время, необходимое для выполнения этого теста, превышало 30 секунд или если участник не мог выполнить этот тест из-за прогрессирования заболевания, использовалось значение 30 секунд.
Исходный уровень, неделя 144
Изменение по сравнению с исходным уровнем общей оценки физических функций, измеренной NSAA, на 144-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Физические функции оценивались с помощью NSAA, функциональной шкалы, специально разработанной для участников с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которые передвигаются пешком. Оценка включала тесты на 17 способностей участника, таких как способность стоять, подниматься с пола, переходить из положения лежа в положение сидя, переходить из положения сидя в положение стоя, поднимать голову, стоять на пятках, подпрыгивать, прыгать и бегать. Для каждого действия регистрировалась оценка 0, 1 или 2, где 0 = «не может достичь самостоятельно», 1 = «модифицированный метод, но достигает цели независимо от физической помощи со стороны другого» или 2 = «нормально — достигает цели». без чьей-либо помощи». Сумма этих баллов (за исключением оценки активности «поднять голову») представлялась как порядковая общая оценка, которая была преобразована в линейную общую оценку в диапазоне от 0 (худший) до 100 (лучший). Участникам с подтвержденной потерей способности передвигаться во время конкретного визита была присвоена оценка 0.
Исходный уровень, неделя 144
Изменение общего балла PUL по сравнению с исходным уровнем на 144-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
PUL использовали для оценки двигательной активности верхней конечности. Шкала PUL включает 22 пункта; элемент ввода, определяющий начальный функциональный уровень, и 21 элемент, разделенный на размеры уровня плеча (4 элемента), уровня локтя (9 элементов) и дистального уровня (8 элементов). Варианты оценки для каждого элемента могут быть неодинаковыми и могут варьироваться от 0 до 1 и 0–6 в зависимости от производительности, при этом более высокие значения соответствуют лучшей производительности. Каждое измерение оценивалось отдельно с максимальной оценкой 16 на уровне плеча, 34 на уровне локтя и 24 на дистальном уровне. Общий балл был рассчитан путем сложения баллов по 3 уровням с максимальным общим баллом 74 (диапазон общего балла = 0-74). Более высокий балл = лучший результат.
Исходный уровень, неделя 144
Изменение по сравнению с исходным уровнем прогнозируемого процента ФЖЕЛ, измеренного с помощью спирометрии на 144-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
ФЖЕЛ является стандартным тестом функции легких. ФЖЕЛ определяли как объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть после полного вдоха в вертикальном положении, измеряемый в литрах. Процент прогнозируемой ФЖЕЛ (в %) = [(наблюдаемая ФЖЕЛ)/(прогнозируемая ФЖЕЛ)]*100.
Исходный уровень, неделя 144
Изменение по сравнению с исходным уровнем прогнозируемого ОФВ1 в процентах, измеренное с помощью спирометрии на 144-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
ОФВ1 является стандартным тестом функции легких. ОФВ1 определяли как объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за 1 секунду после полного вдоха в вертикальном положении, измеряемый в литрах. Процент прогнозируемого ОФВ1 (в %) = [(наблюдаемый ОФВ1)/(прогнозируемый ОФВ1)]*100.
Исходный уровень, неделя 144
Изменение ПСВ по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью спирометрии на 144-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
ПСВ определяли как максимальный воздушный поток во время форсированного выдоха, начинающегося с полностью надутых легких.
Исходный уровень, неделя 144
Изменение PCF по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью спирометрии на 144-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
PCF измеряет максимальную скорость выдоха человека во время кашля.
Исходный уровень, неделя 144
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей PODCI Transfers/Basic Mobility Score на 144-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Изменения качества жизни, связанного со здоровьем (HRQL), измерялись с помощью опросника PODCI, который, как было показано, коррелирует с прогрессированием заболевания и показателями клинических исходов при МДД. PODCI включает в себя глобальную шкалу функционирования и 5 основных шкал: верхняя конечность и физическая функция, перенос/базовая подвижность, спорт/физическое функционирование, боль/комфорт и счастье. Следующий домен PODCI был предварительно указан в протоколе для анализа: домен Transfers/Basic Mobility оценивает трудности, испытываемые при выполнении рутинных двигательных действий в повседневной жизни. Каждый домен оценивался от 0 до 100, где 0 представлял собой плохой результат/ухудшение здоровья, а 100 представлял самый высокий уровень функционирования и наименьшую боль.
Исходный уровень, неделя 144
Количество участников с изменением по сравнению с исходным уровнем активности в повседневной жизни и статусом заболевания на 144-й неделе, по оценке стандартизированного опроса, проводимого персоналом объекта
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Изменения в повседневной жизни и симптомы болезни были зафиксированы с помощью специального опроса DMD, проведенного персоналом Зоны. Во время скрининга или на исходном уровне участника и/или родителя/опекуна просили указать любые действия в повседневной жизни (например, передвижение, равновесие, личная гигиена/уход за собой, одевание и раздевание, самостоятельное кормление, использование туалета, почерк, школа). производительность, поведение или уровень энергии) или симптомы, на которые повлияло МДД участника. Во время визита после исходного уровня (неделя 144) того же участника и/или родителя/опекуна попросили описать любые изменения по сравнению с исходным уровнем в этих повседневных действиях/симптомах в следующих категориях: физическое функционирование; общий энергетический уровень; познавательная/школьная функция; эмоциональное/социальное функционирование; и спать. Изменения по сравнению с исходным уровнем оценивались по 5-балльной шкале Лайкерта: 1 (значительно лучше), 2 (немного лучше), 3 (без изменений), 4 (немного хуже) или 5 (значительно хуже).
Исходный уровень, неделя 144
Концентрация Аталурена в плазме
Временное ограничение: Предварительная доза на 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132 и 144 неделях
Концентрации аталурена в плазме перед утренним введением аталурена при каждом визите в клинику оценивали с использованием валидированного метода высокоэффективной жидкостной хроматографии с тандемной масс-спектрометрией (ВЭЖХ/МС-МС).
Предварительная доза на 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132 и 144 неделях
Изменение по сравнению с исходным уровнем систолического и диастолического артериального давления на 144-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Определение артериального давления проводилось у испытуемого в положении сидя после 5-минутного отдыха.
Исходный уровень, неделя 144
Изменение частоты пульса по сравнению с исходным уровнем на 144-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Определение частоты пульса проводилось у испытуемого в положении сидя после 5-минутного отдыха.
Исходный уровень, неделя 144
Изменение по сравнению с исходным уровнем температуры тела на 144-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 144
Исходный уровень, неделя 144

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

PTC Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Francesco Bibbiani, M.D., PTC Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 марта 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

12 июня 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

12 июня 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 марта 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 марта 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 марта 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 августа 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 августа 2020 г.

Последняя проверка

1 августа 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PTC124-GD-020e-DMD

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Заболевания нервной системы

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Ukraine

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться