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Uno studio di estensione di Ataluren (PTC124) nei partecipanti con distrofinopatia da mutazione nonsenso

10 agosto 2020 aggiornato da: PTC Therapeutics

Uno studio di estensione di fase 3 su Ataluren (PTC124) in pazienti con distrofinopatia da mutazione nonsenso

L'obiettivo principale di questo studio è ottenere dati sulla sicurezza a lungo termine di ataluren nei partecipanti di sesso maschile con distrofinopatia da mutazione nonsenso (che hanno partecipato e completato un precedente studio di Fase 3 su ataluren [PTC124-GD-020-DMD {NCT01826487}]) per aumentare la banca dati generale sulla sicurezza. Le procedure di screening e di riferimento sono strutturate per evitare una lacuna nel trattamento tra lo studio in doppio cieco (PTC124-GD-020-DMD) e questo studio di estensione.

Questo studio può essere ulteriormente esteso mediante emendamento fino a quando ataluren non sarà disponibile in commercio o lo sviluppo clinico di ataluren nella distrofia muscolare di duchenne (DMD) non sarà interrotto.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

219

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro - Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira
      • São Paulo, Brasile, 05403-900
        • Sao Paulo University -HC/FMUSP
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Aleksandrovska Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6C 2RC
        • Children's Hospital of Western Ontario
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 635 00
        • University Hospital Brno
      • Praha, Cechia, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile, 8330073
        • Hospital Clínico Universidad Católica
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chile
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 110-744
        • Seoul National University Hospital
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hôspital de la Timone
      • Nantes Cedex 1, Francia, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Paris Cedex 13, Francia, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Germania
      • Essen, Germania, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Freiburg, Germania, 79106
        • University Medical Center Freiburg
      • Munchen, Germania, 80337
        • Universitat Munchen - von Haunersche Kinder Clinic
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italia
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Rome, Italia, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
      • Rome, Italia, 00168
        • U.O. Complessa di Neuropsichiatria Infantile
      • Sicily, Italia, 98125
        • Policlinico Universitario G. Martino
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 502-097
        • Medical University of Warsaw
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • University College London Institute of Child Health
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 3BZ
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals, NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Children's Hospital Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43209
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas, Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital - Childhood Cancer and Blood Disorders
  • Svezia
      • Goteburg, Svezia, SE-416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Stockholm, Svezia, 17176
        • Astrid Lindgren Childrens Hospital
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera, 1011
        • CHUV Lausanne
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Hacettepe Childrens Hospital
      • Talas/Kayseri, Tacchino, 38039
        • Erciyes University Faculty of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Completamento del trattamento in studio nel precedente studio di Fase 3, in doppio cieco (PTC124-GD-020-DMD).
  • Evidenza del/dei documento/i di consenso/assenso informato firmato e datato indicante che il partecipante (e/o il suo genitore/tutore legale) è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio. Nota: se il candidato allo studio è considerato un bambino ai sensi della normativa locale, un genitore o tutore legale deve fornire il consenso scritto prima dell'inizio delle procedure di screening dello studio e al candidato allo studio potrebbe essere richiesto di fornire il consenso scritto. Devono essere seguite le regole dell'Institutional Review Board/Independent Ethic Committee (IRB/IEC) responsabile in merito al fatto che 1 o entrambi i genitori debbano fornire il consenso e l'età appropriata per ottenere il consenso e il consenso del partecipante.
  • Nei partecipanti che sono sessualmente attivi, disponibilità ad astenersi da rapporti sessuali o utilizzare una barriera o un metodo medico di contraccezione durante il periodo di somministrazione del farmaco in studio e il periodo di follow-up di 6 settimane.
  • Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, il piano di somministrazione di ataluren, le procedure dello studio, i test di laboratorio e le restrizioni dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli ingredienti o eccipienti del farmaco in studio (Litesse® UltraTM [polidestrosio raffinato], polietilenglicole 3350, Lutrol® micro F127 [poloxamer 407], mannitolo 25C, crospovidone XL10, idrossietilcellulosa, vaniglia, Cab-O- Sil® M5P [silice colloidale] e stearato di magnesio).
  • Partecipazione continua a qualsiasi altra sperimentazione clinica terapeutica.
  • Condizione medica precedente o in corso (ad esempio, malattia concomitante, condizione psichiatrica, disturbo comportamentale, alcolismo, abuso di droghe), anamnesi, risultati fisici, risultati dell'elettrocardiogramma (ECG) o anomalie di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero influire negativamente sul sicurezza del partecipante, rende improbabile il completamento del corso del trattamento o del follow-up o potrebbe compromettere la valutazione dei risultati dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ataluren
I partecipanti riceveranno la sospensione di ataluren per via orale 3 volte al giorno (TID), 10 milligrammi/kg (mg/kg) al mattino, 10 mg/kg a mezzogiorno e 20 mg/kg alla sera (dose giornaliera totale 40 mg/kg) per fino a 144 settimane.
Droga: Ataluren
Ataluren verrà somministrato secondo la dose e il programma specificati nel braccio.
Altri nomi:
  • PTC124

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino a 6 settimane dopo il trattamento (settimana 150)
Un evento avverso (AE): qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale. Gravità degli eventi avversi: classificata secondo Common Terminology Criteria for AEs (CTCAE), Versione 3.0 come Grado 1 (lieve), 2 (moderato), 3 (grave), 4 (pericoloso per la vita), 5 (morte). Eventi avversi correlati al farmaco: eventi avversi con possibile, probabile, improbabile relazione o non correlati al farmaco oggetto dello studio. Eventi avversi gravi (SAE): morte, evento avverso potenzialmente letale, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto congenito o un evento medico importante che ha messo a repentaglio il partecipante e ha richiesto un intervento medico. TEAE: un evento avverso che si è verificato o è peggiorato nel periodo compreso tra la prima dose del farmaco in studio in questo studio e 6 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio in questo studio. Un riepilogo di altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione degli eventi avversi segnalati.
Basale (giorno 1) fino a 6 settimane dopo il trattamento (settimana 150)
Numero di partecipanti con anomalie nei parametri di laboratorio clinico
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino a 6 settimane dopo il trattamento (settimana 150)
Le anomalie nelle variabili di laboratorio come predefinite nel protocollo per il monitoraggio della sicurezza erano: Epatiche (alanina aminotransferasi sierica [ALT]: aumento superiore a [>] 150 unità/litro [U/L] con stabilità o diminuzione della creatinina chinese [CK ]; Glutamil aminotransferasi sierica [GGT] [U/L]: Grado 2 [>2,5 - 5,0 * limite superiore della norma {ULN}]), renale (cistatina C sierica milligrammi/litro [mg/L] >1,33 - 2,00 mg/L; Azoto ureico sierico [UREANO] [millimoli/litro {mmol/L}] maggiore o uguale a [≥]1,5 - 3,0 * ULN; Sangue occulto nelle urine: 2+ [Piccolo], 3+ [Moderato] , 4+ [Grande]) ed elettroliti (sodio sierico: basso [mmol/L], grado 3-4 [inferiore a {<}130 mmol/L]; potassio sierico: alto [mmol/L], grado 3- 4 [>6,0 mmol/L] e Bicarbonato sierico [mmol/L]: Grado 2 [<16 - 11 mmol/L]).
Basale (giorno 1) fino a 6 settimane dopo il trattamento (settimana 150)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale in 6MWD alla settimana 144
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Il test 6MWD è stato eseguito in un corridoio pianeggiante lungo 30 metri, dove al partecipante è stato chiesto di camminare il più lontano possibile, avanti e indietro attorno a due coni, con il permesso di rallentare, riposare o fermarsi se necessario. La deambulazione è stata valutata tramite il test 6MWD seguendo procedure standardizzate misurando il 6MWD in metri. Ai partecipanti non è stato permesso di utilizzare dispositivi di assistenza (deambulatore, tutori per le gambe lunghe o tutori per le gambe corte) durante il test 6MWD.
Basale, settimana 144
Tempo di variazione rispetto al basale per alzarsi dalla posizione supina alla settimana 144
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Se il tempo impiegato per eseguire questo test ha superato i 30 secondi o se un partecipante non ha potuto eseguire questo test a causa della progressione della malattia, è stato utilizzato un valore di 30 secondi.
Basale, settimana 144
Modifica del tempo rispetto al basale per camminare/correre 10 metri alla settimana 144
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Se il tempo impiegato per eseguire questo test ha superato i 30 secondi o se un partecipante non ha potuto eseguire questo test a causa della progressione della malattia, è stato utilizzato un valore di 30 secondi.
Basale, settimana 144
Cambia tempo dal basale per salire 4 gradini alla settimana 144
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Se il tempo impiegato per eseguire questo test ha superato i 30 secondi o se un partecipante non ha potuto eseguire questo test a causa della progressione della malattia, è stato utilizzato un valore di 30 secondi.
Basale, settimana 144
Cambia dal basale nel tempo per scendere 4 gradini alla settimana 144
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Se il tempo impiegato per eseguire questo test ha superato i 30 secondi o se un partecipante non ha potuto eseguire questo test a causa della progressione della malattia, è stato utilizzato un valore di 30 secondi.
Basale, settimana 144
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della funzione fisica misurata dall'NSAA alla settimana 144
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
La funzione fisica è stata valutata tramite la NSAA, una scala funzionale specificamente progettata per i partecipanti ambulanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). La valutazione comprendeva test per 17 abilità di un partecipante, come la capacità di stare in piedi, alzarsi dal pavimento, passare dalla posizione sdraiata a quella seduta, passare dalla posizione seduta a quella in piedi, alzare la testa, stare sui talloni, saltare, saltare e correre. Per ogni attività è stato registrato un punteggio di 0, 1 o 2, con 0 = "incapace di raggiungere in modo indipendente", 1 = "metodo modificato ma raggiunge l'obiettivo indipendentemente dall'assistenza fisica di un altro" o 2 = "normale- raggiunge l'obiettivo senza alcuna assistenza". La somma di questi punteggi (ad eccezione del punteggio di attività "alzare la testa") è stata riportata come punteggio totale ordinale, che è stato trasformato in un punteggio totale lineare compreso tra 0 (peggiore) e 100 (migliore). Ai partecipanti con confermata perdita della deambulazione durante una particolare visita è stato assegnato un punteggio pari a 0.
Basale, settimana 144
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale PUL alla settimana 144
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Il PUL è stato utilizzato per valutare le prestazioni motorie dell'arto superiore. La scala PUL include 22 articoli; un elemento di ingresso che definisce il livello funzionale di partenza e 21 elementi suddivisi in dimensioni a livello della spalla (4 elementi), livello del gomito (9 elementi) e livello distale (8 elementi). Le opzioni di punteggio per item potrebbero non essere uniformi e variare da 0-1 e 0-6, a seconda della performance, con valori più alti corrispondenti a performance migliori. Ogni dimensione è stata valutata separatamente con un punteggio massimo di 16 per il livello della spalla, 34 per il livello del gomito e 24 per il livello distale. Il punteggio totale è stato calcolato sommando i punteggi dei 3 livelli, con un punteggio globale massimo di 74 (intervallo di punteggio totale = 0-74). Punteggio più alto = risultato migliore.
Basale, settimana 144
Variazione rispetto al basale della FVC percentuale prevista misurata mediante spirometria alla settimana 144
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
FVC è un test di funzionalità polmonare standard. La FVC è stata definita come il volume d'aria che può essere espulso forzatamente dopo una completa inspirazione in posizione eretta, misurato in litri. Percentuale prevista di FVC (in %) = [(FVC osservata)/(FVC prevista)]*100.
Basale, settimana 144
Variazione rispetto al basale in percentuale del FEV1 previsto misurato mediante spirometria alla settimana 144
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
FEV1 è un test di funzionalità polmonare standard. Il FEV1 è stato definito come il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in 1 secondo, dopo una completa inspirazione in posizione eretta, misurato in litri. Percentuale del FEV1 previsto (in %) = [(FEV1 osservato)/(FEV1 previsto)]*100.
Basale, settimana 144
Variazione rispetto al basale del PEF misurato mediante spirometria alla settimana 144
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Il PEF è stato definito come il massimo flusso d'aria durante un'espirazione forzata che inizia con i polmoni completamente gonfiati.
Basale, settimana 144
Variazione rispetto al basale in PCF misurata mediante spirometria alla settimana 144
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
PCF misura la velocità massima di espirazione di un individuo durante la tosse.
Basale, settimana 144
Variazione rispetto al basale nei trasferimenti PODCI/punteggio di mobilità di base alla settimana 144
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
I cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute (HRQL) sono stati misurati tramite il questionario PODCI che ha dimostrato di essere correlato con la progressione della malattia e le misure di esito clinico nella DMD. PODCI include una scala di funzionamento globale e 5 scale fondamentali: estremità superiore e funzione fisica, trasferimento/mobilità di base, sport/funzionamento fisico, dolore/comfort e felicità. Il seguente dominio PODCI è stato prespecificato nel protocollo per l'analisi: il dominio Trasferimenti/Mobilità di base valuta la difficoltà riscontrata nell'eseguire attività motorie di routine nella vita quotidiana. Ogni dominio è stato valutato da 0 a 100, con 0 che rappresenta un esito negativo/peggiore salute, mentre 100 rappresenta il livello più alto di funzionamento e il minimo dolore.
Basale, settimana 144
Numero di partecipanti con variazione rispetto al basale nelle attività della vita quotidiana e stato della malattia alla settimana 144, come valutato da un sondaggio standardizzato gestito dal personale del sito
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
I cambiamenti nelle attività della vita quotidiana e i sintomi della malattia sono stati rilevati tramite un sondaggio specifico per la DMD gestito dal personale del sito. Allo screening o al basale, al partecipante e/o al genitore/caregiver è stato chiesto di identificare qualsiasi attività della vita quotidiana (ad esempio, deambulazione, equilibrio, igiene personale/toelettatura, vestirsi e svestirsi, autoalimentarsi, usare il bagno, scrivere a mano, scuola prestazioni, comportamento o livello di energia) o sintomi influenzati dalla DMD del partecipante. Alla visita post-basale (settimana 144), allo stesso partecipante e/o genitore/caregiver è stato chiesto di descrivere eventuali cambiamenti rispetto al basale in quelle attività/sintomi della vita quotidiana, all'interno delle seguenti categorie: funzionamento fisico; livello energetico generale; funzione cognitiva/scolastica; funzionamento emotivo/sociale; e dormire. Le variazioni rispetto al basale sono state riportate su una scala Likert a 5 punti: 1 (molto meglio), 2 (leggermente migliore), 3 (invariato), 4 (leggermente peggiore) o 5 (molto peggiore).
Basale, settimana 144
Concentrazione plasmatica di Ataluren
Lasso di tempo: Pre-dose alle settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132 e 144
Le concentrazioni plasmatiche di ataluren pre-dose prima della somministrazione mattutina di ataluren ad ogni visita clinica sono state valutate utilizzando un metodo di cromatografia liquida ad alte prestazioni convalidato con spettrometria di massa tandem (HPLC/MS-MS).
Pre-dose alle settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132 e 144
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa sistolica e diastolica alla settimana 144
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
La determinazione della pressione sanguigna è stata eseguita con il partecipante in posizione seduta dopo un riposo di 5 minuti.
Basale, settimana 144
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca alla settimana 144
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
La determinazione della frequenza cardiaca è stata eseguita con il partecipante in posizione seduta dopo un riposo di 5 minuti.
Basale, settimana 144
Variazione rispetto al basale della temperatura corporea alla settimana 144
Lasso di tempo: Basale, settimana 144
Basale, settimana 144

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Francesco Bibbiani, M.D., PTC Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 marzo 2014

Completamento primario (Effettivo)

12 giugno 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

12 giugno 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 marzo 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 marzo 2014

Primo Inserito (Stima)

19 marzo 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 agosto 2020

Ultimo verificato

1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTC124-GD-020e-DMD

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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