Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een extensiestudie van ataluren (PTC124) bij deelnemers met onzinmutatiedystrofinopathie

10 augustus 2020 bijgewerkt door: PTC Therapeutics

Een fase 3-extensiestudie van ataluren (PTC124) bij patiënten met nonsense-mutatiedystrofinopathie

Het primaire doel van deze studie is het verkrijgen van langetermijnveiligheidsgegevens van ataluren bij mannelijke deelnemers met nonsense-mutatiedystrofinopathie (die deelnamen aan en een eerdere fase 3-studie van ataluren [PTC124-GD-020-DMD {NCT01826487}] afrondden) om de algemene veiligheidsdatabase. Screening- en baselineprocedures zijn gestructureerd om een ​​hiaat in de behandeling tussen de dubbelblinde studie (PTC124-GD-020-DMD) en deze vervolgstudie te voorkomen.

Deze studie kan verder worden verlengd door middel van een wijziging totdat ataluren commercieel verkrijgbaar wordt of de klinische ontwikkeling van ataluren bij spierdystrofie van Duchenne (DMD) wordt stopgezet.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

219

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • België
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven
  • Brazilië
      • Rio de Janeiro, Brazilië, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro - Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira
      • São Paulo, Brazilië, 05403-900
        • Sao Paulo University -HC/FMUSP
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1431
        • Aleksandrovska Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6C 2RC
        • Children's Hospital of Western Ontario
  • Chili
      • Santiago, Chili, 8330073
        • Hospital Clínico Universidad Católica
    • Región Metropolitana
      • Santiago, Región Metropolitana, Chili
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
  • Duitsland
      • Essen, Duitsland, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Freiburg, Duitsland, 79106
        • University Medical Center Freiburg
      • Munchen, Duitsland, 80337
        • Universitat Munchen - von Haunersche Kinder Clinic
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Hôspital de la Timone
      • Nantes Cedex 1, Frankrijk, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Paris Cedex 13, Frankrijk, 75651
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italië
      • Milano, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Rome, Italië, 00165
        • Bambino Gesu Hospital
      • Rome, Italië, 00168
        • U.O. Complessa di Neuropsichiatria Infantile
      • Sicily, Italië, 98125
        • Policlinico Universitario G. Martino
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06100
        • Hacettepe Childrens Hospital
      • Talas/Kayseri, Kalkoen, 38039
        • Erciyes University Faculty of Medicine
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 110-744
        • Seoul National University Hospital
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 502-097
        • Medical University of Warsaw
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 635 00
        • University Hospital Brno
      • Praha, Tsjechië, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • University College London Institute of Child Health
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 3BZ
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals, NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California, Los Angeles
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado - Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Endocrinology, Metabolism and Lipid Research
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Children's Hospital Cincinnati
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43209
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
        • Childrens Medical Center Dallas, Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital - Childhood Cancer and Blood Disorders
  • Zweden
      • Goteburg, Zweden, SE-416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Stockholm, Zweden, 17176
        • Astrid Lindgren Childrens Hospital
  • Zwitserland
      • Lausanne, Zwitserland, 1011
        • CHUV Lausanne

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar tot 15 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voltooiing van de onderzoeksbehandeling in de vorige fase 3, dubbelblinde studie (PTC124-GD-020-DMD).
  • Bewijs van ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming/instemmingsdocumenten waaruit blijkt dat de deelnemer (en/of zijn ouder/wettelijke voogd) op de hoogte is gebracht van alle relevante aspecten van het onderzoek. Opmerking: Als de studiekandidaat volgens de lokale regelgeving als een kind wordt beschouwd, moet een ouder of wettelijke voogd schriftelijke toestemming geven voordat de onderzoeksscreeningprocedures worden gestart en kan van de studiekandidaat worden verlangd dat hij schriftelijke toestemming geeft. De regels van de verantwoordelijke Institutional Review Board/Independent Ethic Committee (IRB/IEC) met betrekking tot de vraag of 1 of beide ouders toestemming moeten geven en de juiste leeftijden voor het verkrijgen van toestemming en instemming van de deelnemer moeten worden gevolgd.
  • Bij deelnemers die seksueel actief zijn, de bereidheid om zich te onthouden van geslachtsgemeenschap of een barrière of medische anticonceptiemethode te gebruiken tijdens de periode van toediening van het onderzoeksgeneesmiddel en de follow-upperiode van 6 weken.
  • Bereidheid en vermogen om geplande bezoeken, ataluren-toedieningsplan, studieprocedures, laboratoriumtests en studiebeperkingen na te leven.

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende overgevoeligheid voor een van de ingrediënten of hulpstoffen van het onderzoeksgeneesmiddel (Litesse® UltraTM [geraffineerde polydextrose], polyethyleenglycol 3350, Lutrol® micro F127 [poloxamer 407], mannitol 25C, crospovidon XL10, hydroxyethylcellulose, vanille, Cab-O- Sil® M5P [colloïdaal siliciumdioxide] en magnesiumstearaat).
  • Doorlopende deelname aan een andere therapeutische klinische studie.
  • Eerdere of aanhoudende medische aandoening (bijvoorbeeld bijkomende ziekte, psychiatrische aandoening, gedragsstoornis, alcoholisme, drugsmisbruik), medische geschiedenis, fysieke bevindingen, elektrocardiogram (ECG) bevindingen of laboratoriumafwijkingen die, naar de mening van de onderzoeker, een nadelige invloed kunnen hebben op de veiligheid van de deelnemer, het onwaarschijnlijk maakt dat het behandeltraject of de follow-up wordt afgerond, of de beoordeling van onderzoeksresultaten in het gedrang kan brengen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ataluren
Deelnemers krijgen ataluren suspensie oraal 3 keer per dag (TID), 10 milligram/kilogram (mg/kg) 's ochtends, 10 mg/kg 's middags en 20 mg/kg 's avonds (totale dagelijkse dosis 40 mg/kg) voor tot 144 weken.
Geneesmiddel: Ataluren
Ataluren zal worden toegediend volgens de dosis en het schema zoals gespecificeerd in de arm.
Andere namen:
  • PTC124

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot 6 weken na de behandeling (week 150)
Een ongewenst voorval (AE): elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. Ernst van bijwerkingen: ingedeeld volgens Common Terminology Criteria for AE's (CTCAE), versie 3.0 als graad 1 (licht), 2 (matig), 3 (ernstig), 4 (levensbedreigend), 5 (dood). Geneesmiddelgerelateerde bijwerkingen: bijwerkingen met mogelijk, waarschijnlijk of onwaarschijnlijk verband met of niet gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel. Ernstige AE's (SAE's): overlijden, een levensbedreigende AE, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of significante invaliditeit of arbeidsongeschiktheid, een aangeboren afwijking of geboorteafwijking, of een belangrijke medische gebeurtenis die de deelnemer in gevaar bracht en medische tussenkomst vereiste. TEAE: een bijwerking die optrad of verergerde in de periode vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in dit onderzoek tot 6 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in dit onderzoek. Een samenvatting van andere niet-ernstige bijwerkingen en alle SAE's, ongeacht de causaliteit, is te vinden in de sectie Gerapporteerde bijwerkingen.
Basislijn (dag 1) tot 6 weken na de behandeling (week 150)
Aantal deelnemers met afwijkingen in klinische laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot 6 weken na de behandeling (week 150)
Afwijkingen in laboratoriumvariabelen zoals vooraf gedefinieerd in het protocol voor veiligheidsbewaking waren: Hepatisch (Serum alanine aminotransferase [ALT]: toename van meer dan [>] 150 eenheden/liter [E/L] met stabiele of afname van creatinine kinese [CK ]; Serumglutamylaminotransferase [GGT] [E/L]: Graad 2 [>2,5 - 5,0 * bovengrens van normaal {ULN}]), renaal (Serum cystatine C miiligram/liter [mg/L] >1,33 - 2,00 mg/L; Serumbloedureumstikstof [UREAN] [millimol/liter {mmol/L}] groter dan of gelijk aan [≥]1,5 - 3,0 * ULN; Urine occult bloed: 2+ [Klein], 3+ [Matig] , 4+ [Groot]), en elektrolyten (serumnatrium: laag [mmol/l], graad 3-4 [minder dan {<}130 mmol/l]; serumkalium: hoog [mmol/l], graad 3- 4 [>6,0 mmol/L] en serumbicarbonaat [mmol/L]: Graad 2 [<16 - 11 mmol/L]).
Basislijn (dag 1) tot 6 weken na de behandeling (week 150)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Wijziging ten opzichte van baseline in 6MWD in week 144
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
De 6MWD-test werd uitgevoerd in een 30 meter lange vlakke gang, waar de deelnemer de instructie kreeg om zo ver mogelijk heen en weer rond twee kegels te lopen, met toestemming om te vertragen, te rusten of te stoppen indien nodig. Ambulatie werd beoordeeld via de 6MWD-test volgens gestandaardiseerde procedures door de 6MWD in meters te meten. Deelnemers mochten tijdens de 6MWD-test geen hulpmiddelen gebruiken (rollator, beugels voor lange benen of beugels voor korte benen).
Basislijn, week 144
Verandering van basislijn in tijd naar stand vanuit rugligging in week 144
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Als de tijd die nodig was om deze test uit te voeren langer was dan 30 seconden of als een deelnemer deze test niet kon uitvoeren vanwege ziekteprogressie, werd een waarde van 30 seconden gebruikt.
Basislijn, week 144
Wijziging van basislijn in tijd naar 10 meter lopen/rennen in week 144
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Als de tijd die nodig was om deze test uit te voeren langer was dan 30 seconden of als een deelnemer deze test niet kon uitvoeren vanwege ziekteprogressie, werd een waarde van 30 seconden gebruikt.
Basislijn, week 144
Verander van basislijn in tijd naar 4 trappen beklimmen in week 144
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Als de tijd die nodig was om deze test uit te voeren langer was dan 30 seconden of als een deelnemer deze test niet kon uitvoeren vanwege ziekteprogressie, werd een waarde van 30 seconden gebruikt.
Basislijn, week 144
Verander van basislijn in tijd naar 4 trappen aflopen in week 144
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Als de tijd die nodig was om deze test uit te voeren langer was dan 30 seconden of als een deelnemer deze test niet kon uitvoeren vanwege ziekteprogressie, werd een waarde van 30 seconden gebruikt.
Basislijn, week 144
Verandering ten opzichte van baseline in totale score fysieke functie zoals gemeten door NSAA in week 144
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Fysieke functie werd beoordeeld via de NSAA, een functionele schaal die speciaal is ontworpen voor ambulante Duchenne-deelnemers aan spierdystrofie (DMD). De beoordeling omvatte tests voor 17 vaardigheden van een deelnemer, zoals het vermogen om te staan, op te staan ​​van de vloer, van liggend naar zittend te gaan, van zittend naar staand te gaan, het hoofd op te heffen, op de hielen te staan, te springen, te springen en te rennen. Voor elke activiteit werd een score van 0, 1 of 2 genoteerd, waarbij 0 = "niet in staat om zelfstandig te bereiken", 1 = "aangepaste methode maar bereikt doel onafhankelijk van fysieke hulp van een ander", of 2 = "normaal - bereikt doel zonder enige hulp." De som van deze scores (behalve de activiteitsscore 'hoofd opsteken') werd gerapporteerd als de ordinale totaalscore, die werd getransformeerd naar een lineaire totaalscore variërend van 0 (slechtste) tot 100 (beste). Deelnemers met bevestigd verlies van ambulantie tijdens een bepaald bezoek kregen een score van 0 toegewezen.
Basislijn, week 144
Verandering ten opzichte van baseline in PUL-totaalscore in week 144
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
De PUL werd gebruikt om de motorische prestaties van de bovenste ledematen te beoordelen. De PUL-schaal omvat 22 items; een ingangsitem dat het functionele beginniveau definieert, en 21 items onderverdeeld in dimensies op schouderniveau (4 items), elleboogniveau (9 items) en distaal niveau (8 items). Scoremogelijkheden per item zijn mogelijk niet uniform en kunnen variëren van 0-1 tot 0-6, afhankelijk van de prestatie, waarbij hogere waarden overeenkomen met betere prestaties. Elke dimensie werd afzonderlijk gescoord met een maximale score van 16 voor schouderniveau, 34 voor elleboogniveau en 24 voor distaal niveau. De totale score werd berekend door de 3 niveauscores op te tellen, met een maximale globale score van 74 (totale scorebereik = 0-74). Hogere score = beter resultaat.
Basislijn, week 144
Verandering ten opzichte van baseline in percentage voorspelde FVC zoals gemeten door spirometrie in week 144
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
FVC is een standaard longfunctietest. FVC werd gedefinieerd als het volume lucht dat met kracht kan worden uitgeblazen na volledige inspiratie in rechtopstaande positie, gemeten in liters. Percentage voorspelde FVC (in %) = [(waargenomen FVC)/(voorspelde FVC)]*100.
Basislijn, week 144
Verandering ten opzichte van baseline in percentage voorspelde FEV1 zoals gemeten door spirometrie in week 144
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
FEV1 is een standaard longfunctietest. FEV1 werd gedefinieerd als het luchtvolume dat met geweld in 1 seconde kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie in rechtopstaande positie, gemeten in liters. Percentage voorspelde FEV1 (in %) = [(waargenomen FEV1)/(voorspelde FEV1)]*100.
Basislijn, week 144
Verandering ten opzichte van baseline in PEF zoals gemeten door spirometrie in week 144
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
PEF werd gedefinieerd als de maximale luchtstroom tijdens een geforceerde uitademing, beginnend met de longen volledig opgeblazen.
Basislijn, week 144
Verandering ten opzichte van baseline in PCF zoals gemeten door spirometrie in week 144
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
PCF meet de maximale uitademingssnelheid van een persoon tijdens hoesten.
Basislijn, week 144
Verandering ten opzichte van baseline in PODCI-transfers/basismobiliteitsscore in week 144
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Veranderingen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQL) werden gemeten via de PODCI-vragenlijst waarvan is aangetoond dat deze correleert met ziekteprogressie en klinische uitkomstmaten bij DMD. PODCI omvat een Global Functioning Scale en 5 kernschalen: bovenste extremiteit en fysiek functioneren, transfer/basismobiliteit, sport/fysiek functioneren, pijn/comfort en geluk. Het volgende PODCI-domein was vooraf gespecificeerd in het protocol voor analyse: Transfers/Basic Mobility-domein beoordeelt de ervaren moeilijkheden bij het uitvoeren van routinematige motorische activiteiten in het dagelijks leven. Elk domein werd gescoord van 0 tot 100, waarbij 0 staat voor een slechte uitkomst/slechtere gezondheid, terwijl 100 staat voor het hoogste niveau van functioneren en de minste pijn.
Basislijn, week 144
Aantal deelnemers met verandering ten opzichte van baseline in activiteiten van het dagelijks leven en ziektestatus in week 144, zoals beoordeeld door een gestandaardiseerde enquête uitgevoerd door locatiepersoneel
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Veranderingen in activiteiten van het dagelijks leven en ziektesymptomen werden vastgelegd via een DMD-specifiek onderzoek dat werd uitgevoerd door locatiepersoneel. Bij de screening of nulmeting werd de deelnemer en/of ouder/verzorger gevraagd om alle activiteiten van het dagelijks leven te identificeren (bijvoorbeeld lopen, evenwicht, persoonlijke hygiëne/verzorging, aan- en uitkleden, zelf eten geven, gebruik van de badkamer, handschrift, school prestaties, gedrag of energieniveau) of symptomen die werden beïnvloed door de DMD van de deelnemer. Bij het bezoek na de nulmeting (week 144) werd dezelfde deelnemer en/of ouder/verzorger gevraagd om eventuele veranderingen ten opzichte van de uitgangssituatie in die activiteiten van het dagelijks leven/symptomen te beschrijven, binnen de volgende categorieën: fysiek functioneren; algemeen energieniveau; cognitie/schoolfunctie; emotioneel/sociaal functioneren; en slaap. Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde werden gerapporteerd op een 5-punts Likertschaal: 1 (veel beter), 2 (iets beter), 3 (onveranderd), 4 (iets slechter) of 5 (veel slechter).
Basislijn, week 144
Ataluren-plasmaconcentratie
Tijdsspanne: Pre-dosis in week 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132 en 144
Pre-dosis ataluren-plasmaconcentraties vóór de ochtendtoediening van ataluren bij elk bezoek aan de kliniek werden beoordeeld met behulp van een gevalideerde hogedrukvloeistofchromatografie met tandem-massaspectrometrie (HPLC/MS-MS)-methode.
Pre-dosis in week 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132 en 144
Verandering ten opzichte van baseline in systolische en diastolische bloeddruk in week 144
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Bloeddrukbepaling werd uitgevoerd met de deelnemer in een zittende positie na een rust van 5 minuten.
Basislijn, week 144
Verandering ten opzichte van baseline in pulsfrequentie in week 144
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Polsslagbepaling werd uitgevoerd met de deelnemer in een zittende positie na een rust van 5 minuten.
Basislijn, week 144
Verandering van basislijn in lichaamstemperatuur in week 144
Tijdsspanne: Basislijn, week 144
Basislijn, week 144

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

PTC Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Francesco Bibbiani, M.D., PTC Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 maart 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 juni 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 juni 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 maart 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

19 maart 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 augustus 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 augustus 2020

Laatst geverifieerd

1 augustus 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PTC124-GD-020e-DMD

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekten van het zenuwstelsel

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ethiopia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren