Propranolol a botulotoxin pro esenciální vokální třes

Specifické cíle

• Určete účinek propranololu na hlasový třes u populace hledající léčbu.

K dnešnímu dni zůstává neselektivní beta-blokátor propranolol jedinou látkou schválenou pro léčbu esenciálního třesu (ET). Pro ET jsou formace propranololu s okamžitým a postupným uvolňováním stejně účinné, zatímco jiné beta-blokátory jako nadolol a timolol nejsou tak účinné. Zatímco propranolol zlepšuje třes u více než poloviny pacientů s esenciálním třesem, jeho účinky na třes nejsou rovnoměrně rozloženy. Zlepšení symptomů třesu je větší u třesu končetin než u axiálního třesu, a proto se propranolol běžně nepoužívá k léčbě esenciálního třesu hlasu (EVT). Jeho vliv na esenciální hlasový třes však nebyl nikdy objektivně, prospektivně studován. Naším cílem je objektivně stanovit účinek propranololu na esenciální třes hlasu u populace hledající léčbu pomocí hodnocení pacientů s EVT před a po léčbě propranololem.

• Určete účinek injekcí botulotoxinu na hlasový třes u populace hledající léčbu.

V poslední době se botulotoxin A používá k léčbě EVT. Chemická denervace botulotoxinem je pouze mírně účinná při snižování třesu končetin u ET a je komplikovaná vedlejšími účinky slabosti. Zdá se však, že botulotoxin je v léčbě EVT účinnější než jiné projevy ET. Zatímco předchozí studie nezahrnovaly validovaná hodnocení kvality hlasu k měření účinku botulotoxinových injekcí na EVT, prokázaly subjektivní zlepšení v akustických měřeních třesu a hodnocení videonahrávky řeči po terapii botulotoxinem. Naším cílem je objektivně stanovit účinek botulotoxinu na hlasový třes v populaci hledající léčbu pomocí hodnocení pacientů s EVT před a po botuloterapii.

Hlasová hodnocení a léky

Pro první hodnocení bude koordinátor výzkumu shromažďovat demografické údaje a údaje hlášené pacienty. Tato data budou výsledkem poskytnutí pacientských dotazníků a záznamu pacientova hlasu. Data VRQOL budou shromažďována tak, že pacient odpoví na deset výroků na stupnici 1-5, jako například „Mám potíže mluvit nahlas nebo být slyšen v hlučných situacích“ nebo „Dochází mi vzduch a potřebuji často dýchat“. Údaje o QUEST budou také zaznamenány do 30-položkového základního dotazníku specifického pro třes. Pacient také dokončí globální hlasové hodnocení od 0 do 7 "Jak byste dnes ohodnotili svůj hlas?" Po těchto subjektivních dotaznících se pacient zapojí do hlasové nahrávky pomocí výzev a pasáží z validovaného nástroje pro hodnocení hlasu CAPE-V.

Po diskusi o rizicích a přínosech léčby propranololem pak hlavní zkoušející pacientovi předepíše propranolol.

Druhé hodnocení proběhne při návštěvě v ordinaci dva týdny po zahájení léčby propranololem. Opět se bude skládat z údajů pacientem hlášených V-RQOL, QUEST a globálního hodnocení hlasu. Pacient se zúčastní druhého hlasového záznamu pomocí výzev a pasáží z ověřeného nástroje pro hodnocení hlasu CAPE-V.

Při tomto druhém hodnocení dostane pacient injekce botulotoxinu. Pacientovi budou vysvětlena rizika a přínosy botulotoxinové terapie, proběhnou oboustranné injekce.

Čtyři týdny po injekci botulotoxinu pacient podstoupí třetí hlasové vyšetření. Opět se bude skládat z údajů pacientem hlášených V-RQOL, QUEST a globálního hodnocení hlasu. Pacient se zúčastní třetího hlasového záznamu pomocí výzev a pasáží z ověřeného nástroje pro hodnocení hlasu CAPE-V.