Propranolol och botulinumtoxin för essentiell röstskakande

Specifika mål

• Bestäm effekten av propranolol på vokal tremor hos den behandlingssökande befolkningen.

Hittills är den icke-selektiva betablockeraren propranolol det enda medlet som är godkänt för behandling av essentiell tremor (ET). För ET är formationer av propranolol med omedelbar och fördröjd frisättning lika effektiva, medan andra betablockerare som nadolol och timolol inte är lika effektiva. Medan propranolol förbättrar tremor hos mer än hälften av patienterna med essentiell tremor, är dess effekter på tremor inte jämnt fördelade. Förbättring av tremorsymtom är större för extremitetstremor än axiell tremor, och därför används inte propranolol vanligtvis för behandling av essentiell rösttremor (EVT). Emellertid har dess effekt på essentiell rösttremor aldrig studerats objektivt, prospektivt. Vårt mål är att objektivt bestämma effekten av propranolol på essentiell rösttremor i den behandlingssökande befolkningen genom att utvärdera patienter med EVT före och efter propranololbehandling.

• Bestäm effekten av injektioner med botulinumtoxin på vokal tremor hos den behandlingssökande befolkningen.

På senare tid har botulinumtoxin A använts för behandling av EVT. Kemisk denervering med botulinumtoxin är endast måttligt effektiv för att minska extremitetsskakningar i ET och kompliceras av biverkningar av svaghet. Botulinumtoxin verkar dock vara mer effektivt vid behandling av EVT än andra manifestationer av ET. Även om tidigare studier inte har anlitat validerade bedömningar av röstkvalitet för att mäta effekten av botulinumtoxininjektioner på EVT, har de visat subjektiv förbättring av akustiska mätningar av tremor och betyg av videofilmat tal efter behandling med botulinumtoxin. Vårt mål är att objektivt fastställa effekten av botulinumtoxin på vokal tremor i den behandlingssökande befolkningen genom att utvärdera patienter med EVT före och efter botulinumbehandling.

Röstutvärderingar och mediciner

För den första utvärderingen kommer en forskningskoordinator att samla in demografi och patientrapporterade data. Dessa data kommer från att tillhandahålla patientenkäter och spela in patientens röst. VRQOL-data kommer att samlas in genom att patienten svarar på tio påståenden på en skala 1-5, till exempel "Jag har problem med att tala högt eller att höras i bullriga situationer" eller "Jag får ont om luft och måste ta ofta andetag." QUEST-data kommer också att registreras i ett 30-objekt essentiellt tremorspecifikt frågeformulär. Patienten kommer också att slutföra ett globalt röstbetyg på 0-7 poäng "Hur skulle du betygsätta din röst idag?" Efter dessa subjektiva frågeformulär kommer patienten att delta i en röstinspelning med hjälp av uppmaningar och passager från det validerade CAPE-V röstbedömningsverktyget.

Efter en diskussion om riskerna och fördelarna med propranololbehandling, kommer patienten sedan att få ett recept av huvudutredaren för propranolol.

Den andra utvärderingen kommer att ske vid ett kontorsbesök två veckor efter påbörjad propranololbehandling. Återigen kommer detta att bestå av patientrapporterad V-RQOL, QUEST och global röstklassificeringsdata. Patienten kommer att delta i en andra röstinspelning med hjälp av uppmaningar och passager från det validerade CAPE-V röstbedömningsverktyget.

Vid denna andra utvärdering kommer patienten att få injektioner med botulinumtoxin. Riskerna och fördelarna med botulinumtoxinterapi kommer att förklaras för patienten och bilaterala injektioner kommer att äga rum.

Fyra veckor efter botulinumtoxininjektion kommer patienten att genomgå den tredje röstbedömningen. Återigen kommer detta att bestå av patientrapporterad V-RQOL, QUEST och global röstklassificeringsdata. Patienten kommer att delta i en tredje röstinspelning med hjälp av uppmaningar och passager från det validerade CAPE-V röstbedömningsverktyget.