Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Propranololi ja botuliinitoksiini välttämättömään lauluvapinaan

perjantai 25. maaliskuuta 2016 päivittänyt: Michael M Johns MD, Emory University
Essentiaalinen vapina on yleisin aikuisilla alkava liikehäiriö, ja essentiaalinen äänivapina on essentiaalisen vapinan ääni. Vaikka lähes kaikki välttämättömät vapinapotilaat kokevat käsien vapinaa, monet ilmenevät myös pään vapinasta ja äänen vapinasta. Olennainen äänivapina voi johtaa lisääntyneeseen ääneen, heikentyneeseen ymmärrettävyyteen ja väärinkäsitettyyn tunnetilaan. Vain yksi lääke, propranololi, on FDA:n hyväksymä essentiaalisen vapinan hoitoon. Propranololin ei katsota olevan läheskään yhtä tehokas aksiaaliseen vapinaan (pää, runko, niska) kuin raajojen vapinaan. Tätä ei kuitenkaan ole tutkittu millään objektiivisella arvioinnilla tulevaisuuteen EVT:n kannalta. Potilaiden, joilla on essentiaalinen äänivapina, rajoitetut julkaistut tiedot viittaavat siihen, että botuliinitoksiinin on osoitettu parantavan äänen toimintaa. Botuliinitoksiini, vaikka sitä ei myöskään ole hyvin tutkittu objektiivisilla äänituloksilla, on yleisesti käytetty kliininen hoito välttämättömän äänivapinan hoitoon. Vaikka botuliinitoksiinia käytetään useammin välttämättömään äänivapinaan kuin propranololihoitoon, sitä ei myöskään ole tutkittu prospektiivisesti validoiduilla, objektiivisilla äänimittauksilla. Tutkijat haluaisivat selvittää, onko propranololilla merkittävää vaikutusta äänen vapinaan. Tutkijat haluaisivat myös määrittää objektiivisesti botuliinitoksiinin vaikutuksen äänen vapinaan. Jos propranololi on tehokasta, se olisi edullinen ja ei-invasiivinen vaihtoehto tai lisä botuliinitoksiini-injektioihin potilaille, joilla on olennainen äänivapina.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Erityiset tavoitteet

• Selvitä propranololin vaikutus äänen vapinaan hoitoa hakevalla väestöllä.

Toistaiseksi ei-selektiivinen beetasalpaaja propranololi on edelleen ainoa aine, joka on hyväksytty essentiaalisen vapinan (ET) hoitoon. ET:ssä propranololin välittömästi ja hitaasti vapautuvat muodostelmat ovat yhtä tehokkaita, kun taas muut beetasalpaajat, kuten nadololi ja timololi, eivät ole yhtä tehokkaita. Vaikka propranololi parantaa vapinaa yli puolella potilaista, joilla on essentiaalinen vapina, sen vaikutukset vapinaan eivät ole jakautuneet tasaisesti. Vapinan oireet paranevat enemmän raajojen vapinassa kuin aksiaalisessa vapinassa, ja siksi propranololia ei yleisesti käytetä essentiaalisen äänivapinan (EVT) hoitoon. Sen vaikutusta olennaiseen äänivapinaan ei kuitenkaan ole koskaan tutkittu objektiivisesti, prospektiivisesti. Tavoitteenamme on määrittää objektiivisesti propranololin vaikutus essensentaaliseen äänivapinaan hoitoa hakevassa väestössä arvioimalla potilaita, joilla on EVT ennen ja jälkeen propranololihoidon.

• Selvitä botuliinitoksiini-injektioiden vaikutus äänen vapinaan hoitoa hakevalla väestöllä.

Viime aikoina botuliinitoksiini A:ta on käytetty EVT:n hoitoon. Kemiallinen denervaatio botuliinitoksiinilla on vain vaatimattoman tehokas vähentämään raajojen vapinaa ET:ssä ja vaikeuttaa heikkouden sivuvaikutuksia. Botuliinitoksiini näyttää kuitenkin olevan tehokkaampi EVT:n hoidossa kuin muut ET:n ilmenemismuodot. Vaikka aiemmissa tutkimuksissa ei ole käytetty validoituja äänenlaadun arviointeja botuliinitoksiini-injektioiden vaikutuksen mittaamiseksi EVT:hen, ne ovat osoittaneet subjektiivista parannusta vapinan akustisissa mittauksissa ja videonauhoitetun puheen arvoissa botuliinitoksiinihoidon jälkeen. Tavoitteenamme on objektiivisesti määrittää botuliinitoksiinin vaikutus äänen vapinaan hoitoa hakevassa väestössä arvioimalla EVT-potilaita ennen ja jälkeen botuliinihoidon.

Ääniarvioinnit ja lääkkeet

Ensimmäistä arviointia varten tutkimuskoordinaattori kerää väestötiedot ja potilaiden raportoimat tiedot. Nämä tiedot saadaan potilaskyselyiden toimittamisesta ja potilaan äänen tallentamisesta. VRQOL-tiedot kerätään pyytämällä potilasta vastaamaan kymmeneen väitteeseen asteikolla 1-5, kuten "Minulla on vaikeuksia puhua ääneen tai minua kuullaan meluisissa tilanteissa" tai "Minulta loppuu ilma ja minun täytyy hengittää usein." QUEST-tiedot tallennetaan myös 30 kohdan olennaiseen vapinakohtaiseen kyselyyn. Potilas suorittaa myös maailmanlaajuisen ääniluokituksen, jonka arvosana on 0-7 "Miten arvioisit äänesi tänään?" Näiden subjektiivisten kyselylomakkeiden jälkeen potilas osallistuu äänen nauhoittamiseen käyttäen kehotteita ja kohtia validoidusta CAPE-V-äänenarviointityökalusta.

Propranololihoidon riskeistä ja hyödyistä keskusteltuaan päätutkija määrää potilaalle propranololia koskevan reseptin.

Toinen arviointi suoritetaan toimistokäynnillä kaksi viikkoa propranololihoidon aloittamisen jälkeen. Jälleen tämä koostuu potilaiden ilmoittamista V-RQOL-, QUEST- ja globaaleista ääniluokitustiedoista. Potilas osallistuu toiseen lauluäänitykseen käyttäen kehotteita ja kohtia validoidusta CAPE-V-äänenarviointityökalusta.

Tässä toisessa arvioinnissa potilas saa botuliinitoksiiniruiskeet. Potilaalle selostetaan botuliinitoksiinihoidon riskit ja hyödyt ja annetaan kahdenväliset injektiot.

Neljä viikkoa botuliinitoksiini-injektion jälkeen potilaalle tehdään kolmas ääniarviointi. Jälleen tämä koostuu potilaiden ilmoittamista V-RQOL-, QUEST- ja globaaleista ääniluokitustiedoista. Potilas osallistuu kolmanteen lauluäänitykseen käyttämällä kehotteita ja kohtia validoidusta CAPE-V-äänenarviointityökalusta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

18

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30308
        • Emory Voice Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

45 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Essentiaalisen äänivapinan diagnoosi
  • Potilaat, jotka ovat saaneet tai aikovat saada botuliinitoksiiniruiskeita välttämättömään äänivapinaan
  • Potilaat, jotka antavat tietoisen suostumuksensa ottaa heihin yhteyttä tutkimusta varten

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka käyttävät jo beetasalpaajaa
  • Potilaat, joilla on hypotensio, bradykardia tai muutoin lääketieteellinen vasta-aihe beetasalpaajahoidolle (esim. kohtalainen tai vaikea keuhkoastma)

Jos potilas on aiemmin saanut botuliinitoksiini-injektioita EVT:hen, on kolmen kuukauden huuhtoutumisjakso tarpeen ennen osallistumista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Propranololi/botuliini
Lähtötilanteen analyysin jälkeen päätutkija määrää potilaalle propranololia koskevan reseptin. Tämä resepti koostuu geneerisen välittömästi vapauttavan annoksen aloitusannoksesta 10 mg kolme kertaa päivässä (30 mg joka päivä) ja annoksen lisäystä 5–7 päivässä, jos vaikutusta ei ole (60 mg joka päivä) ja jos potilaalla ei ollut mitään sivuvaikutuksia. Annosta voidaan suurentaa 240 mg:aan vuorokaudessa potilaan paranemisen ja sivuvaikutusprofiilin mukaan. Toisen arvioinnin jälkeen potilas saa botuliinitoksiiniruiskeet. Potilaalle selostetaan botuliinitoksiinihoidon riskit ja hyödyt ja annetaan kahdenväliset injektiot.
Lääke: Propranololi
Propranololihoidon riskeistä ja hyödyistä keskusteltuaan päätutkija määrää potilaalle propranololia koskevan reseptin. Tämä resepti koostuu geneerisen välittömästi vapauttavan annoksen aloitusannoksesta 10 mg kolme kertaa vuorokaudessa (30 mg joka päivä) ja annoksen lisäystä 5–7 päivässä, jos vaikutusta ei ole (60 mg joka päivä) ja jos potilas ei osoittanut sivuvaikutuksia. Annosta voidaan suurentaa 240 mg:aan vuorokaudessa potilaan paranemisen ja sivuvaikutusprofiilin mukaan.
Muut nimet:
  • Inderal
Menettely: Botuliinitoksiini
Toisessa arvioinnissa potilas saa botuliinitoksiiniruiskeet. Potilaalle selostetaan botuliinitoksiinihoidon riskit ja hyödyt ja annetaan kahdenväliset injektiot.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elämänlaadun muutos välttämättömässä vapinassa (QUEST) -kyselyn pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 2 viikkoa, 6 viikkoa
QUEST-kysely on 30 kohdan itseraportoitu välttämätön vapinakohtainen elämänlaatuasteikko, jossa osallistujia pyydetään arvioimaan vastauksia (ei koskaan/ei, harvoin, joskus, usein, aina/kyllä ​​tai ei sovelleta). Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0–100, jossa 0 on paras pistemäärä ja 100 on huonoin pistemäärä. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa elämänlaatua.
Lähtötilanne, 2 viikkoa, 6 viikkoa
Ääneen liittyvän elämänlaadun (VRQOL) kyselylomakkeen pistemäärän muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 2 viikkoa, 6 viikkoa
VRQOL on kymmenen kysymyksen itseraportoitu mitta, jossa potilaita pyydetään arvioimaan vastaukset 1-5 (1 = ei mitään, ei ongelmaa, 2 = pieni määrä, 3 = kohtalainen (keskimääräinen) määrä, 4 = paljon, 5 =ongelma on niin "huono kuin se voi olla"). Kokonaispisteet vaihtelevat 0-100. Korkeampi pistemäärä osoittaa enemmän ongelmia, jotka häiritsevät päivittäistä toimintaa.
Lähtötilanne, 2 viikkoa, 6 viikkoa
Consensus Auditory-Perceptual Evaluation of Voice (CAPE-V) -pisteiden muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 2 viikkoa, 6 viikkoa
CAPE-V on kliinisesti validoitu perceptuaalinen äänenarviointityökalu, jota käytetään kuvaamaan ääniongelman kuulo-havaintoominaisuuksien vakavuutta tavalla, joka voidaan kommunikoida kliinikon kesken. Koulutetut "kuuntelijat" tallentavat osallistujan puheen ja arvioivat sen. Kuuntelijat ilmaisevat vapinan yleisen vakavuuden tekemällä rastimerkin visuaalisella analogisella asteikolla 1–100 mm. Kokonaispisteet vaihtelevat 0-100, jossa 0 on paras pistemäärä ja 100 on huonoin pistemäärä.
Lähtötilanne, 2 viikkoa, 6 viikkoa
Muutos maailmanlaajuisessa ääniluokituksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 2 viikkoa, 6 viikkoa

Potilaan ilmoittama toimenpide

• 0-7 sijoitus
Lähtötilanne, 2 viikkoa, 6 viikkoa
Muutos akustisissa spektrogrammeissa
Aikaikkuna: lähtötaso, 2 viikkoa, 6 viikkoa

Objektiivinen ääniarviointi

• Tietokoneistetun puhelaboratorion puhe- ja äänianalyysijärjestelmän käyttäminen (KayPENTAX, Montvale, NJ)
lähtötaso, 2 viikkoa, 6 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Emory University

Tutkijat

  • Päätutkija: Michael Johns, MD, Emory Voice Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. toukokuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. marraskuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 8. huhtikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. huhtikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 11. huhtikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 27. huhtikuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 25. maaliskuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB00072929

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Olennainen vapina

Kliiniset tutkimukset Propranololi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Morocco

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa