- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02111369
Propranolol og botulinumtoksin til essentiel vokal tremor
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Specifikke mål
• Bestem effekten af propranolol på vokal tremor i den behandlingssøgende befolkning.
Til dato er den ikke-selektive betablokker propranolol det eneste middel, der er godkendt til behandling af essentiel tremor (ET). For ET er formationer med øjeblikkelig og vedvarende frigivelse af propranolol lige effektive, mens andre betablokkere som nadolol og timolol ikke er så effektive. Mens propranolol forbedrer tremor hos mere end halvdelen af patienter med essentiel tremor, er dets virkninger på tremor ikke jævnt fordelt. Forbedring af tremorsymptomer er større for lemmertremor end aksial tremor, og derfor anvendes propranolol ikke almindeligvis til behandling af essentiel stemmetremor (EVT). Imidlertid er dens effekt på essentiel stemmerysten aldrig blevet objektivt, prospektivt undersøgt. Vores mål er objektivt at bestemme effekten af propranolol på essentiel stemmetremor i den behandlingssøgende befolkning ved at evaluere patienter med EVT før og efter propranololbehandling.
• Bestem effekten af botulinumtoksin-injektioner på stemmeskælven i den behandlingssøgende befolkning.
For nylig er botulinumtoksin A blevet brugt til behandling af EVT. Kemisk denervering med botulinumtoksin er kun beskedent effektiv til at reducere lemmertremor i ET og kompliceret af bivirkninger af svaghed. Imidlertid ser botulinumtoksin ud til at være mere effektiv til behandling af EVT end andre manifestationer af ET. Mens tidligere undersøgelser ikke har tilvejebragt validerede vurderinger af stemmekvalitet til at måle effekten af botulinumtoksin-injektioner på EVT, har de vist subjektiv forbedring i akustiske mål for tremor og vurderinger af videooptaget tale efter behandling med botulinumtoksin. Vores mål er objektivt at bestemme effekten af botulinumtoksin på vokal tremor i den behandlingssøgende befolkning ved at evaluere patienter med EVT før og efter botulinumbehandling.
Stemmevalueringer og medicin
Til den første evaluering vil en forskningskoordinator indsamle demografiske data og patientrapporterede data. Disse data vil være resultatet af udlevering af patientspørgeskemaer og registrering af patientens stemme. VRQOL-data vil blive indsamlet ved, at patienten besvarer ti udsagn på en 1-5-skala, såsom "Jeg har problemer med at tale højt eller at blive hørt i støjende situationer" eller "Jeg løber tør for luft og har brug for at trække vejret ofte." QUEST-data vil også blive registreret i et 30-elements essentiel tremor-specifikt spørgeskema. Patienten vil også fuldføre en global stemmevurdering på 0-7 med "Hvordan vil du vurdere din stemme i dag?" Efter disse subjektive spørgeskemaer vil patienten deltage i en stemmeoptagelse ved hjælp af prompter og passager fra det validerede CAPE-V stemmevurderingsværktøj.
Efter en diskussion af risici og fordele ved propranololbehandling, vil patienten derefter få en recept fra hovedinvestigatoren for propranolol.
Den anden evaluering vil finde sted ved et kontorbesøg to uger efter påbegyndelse af propranololbehandling. Igen vil dette bestå af patientrapporterede V-RQOL, QUEST og globale stemmevurderingsdata. Patienten vil deltage i en anden stemmeoptagelse ved hjælp af prompter og passager fra det validerede CAPE-V stemmevurderingsværktøj.
Ved denne anden evaluering vil patienten modtage botulinumtoksin-injektioner. Risici og fordele ved botulinumtoksinbehandling vil blive forklaret for patienten, og bilaterale injektioner vil finde sted.
Fire uger efter botulinumtoksin-injektion vil patienten gennemgå den tredje stemmevurdering. Igen vil dette bestå af patientrapporterede V-RQOL, QUEST og globale stemmevurderingsdata. Patienten vil deltage i en tredje stemmeoptagelse ved hjælp af prompter og passager fra det validerede CAPE-V stemmevurderingsværktøj.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30308
- Emory Voice Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af essentiel stemmeskælven
- Patienter, der har modtaget eller planlægger at modtage botulinumtoksin-injektioner for essentiel stemmeskælven
- Patienter, der giver informeret samtykke til at blive kontaktet til forskning
Ekskluderingskriterier:
- Patienter, der allerede er på en betablokker
- Patienter, der lider af hypotension, bradykardi eller på anden måde har en medicinsk kontraindikation for betablokkerbehandling (f. moderat til svær bronkial astma)
Hvis patienten tidligere har fået botulinumtoksin-injektioner til EVT, er en tre måneders udvaskningsperiode nødvendig før deltagelse.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Propranolol/Botulinum
Efter baseline-analyse vil patienten få en ordination af propranolol fra hovedinvestigatoren.
Denne ordination vil bestå af en startdosis af generisk øjeblikkelig frigivelse på 10 mg tre gange dagligt (30 mg hver dag) med en stigning i dosis på 5-7 dage, hvis der ikke er nogen effekt (60 mg hver dag), og hvis patienten havde ingen bivirkninger.
Dosis kan øges til 240 mg hver dag afhængigt af patientens forbedring og bivirkningsprofil.
Efter anden evaluering vil patienten modtage botulinumtoksin-injektioner.
Risici og fordele ved botulinumtoksinbehandling vil blive forklaret for patienten, og bilaterale injektioner vil finde sted.
|
Efter en diskussion af risici og fordele ved propranololbehandling, vil patienten derefter få en recept fra hovedinvestigatoren for propranolol.
Denne ordination vil bestå af en startdosis af generisk øjeblikkelig frigivelse på 10 mg tre gange dagligt (30 mg hver dag) med en stigning i dosis på 5-7 dage, hvis der ikke er nogen effekt (60 mg hver dag), og hvis patienten havde ingen bivirkninger.
Dosis kan øges til 240 mg hver dag afhængigt af patientens forbedring og bivirkningsprofil.
Andre navne:
Ved den anden evaluering vil patienten modtage botulinumtoksin-injektioner.
Risici og fordele ved botulinumtoksinbehandling vil blive forklaret for patienten, og bilaterale injektioner vil finde sted.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i livskvalitet ved essentiel tremor (QUEST) spørgeskemaresultat
Tidsramme: Baseline, 2 uger, 6 uger
|
QUEST-spørgeskemaet er en 30 punkters selvrapporteret essentiel tremor-specifik livskvalitetsskala, der beder deltagerne om at vurdere svar (aldrig/nej, sjældent, nogle gange, ofte, altid/ja eller ikke relevant).
Samlet score ligger mellem 0 og 100, hvor 0 er den bedste score og 100 er den dårligste score.
En højere score indikerer en lavere livskvalitet.
|
Baseline, 2 uger, 6 uger
|
|
Ændring i stemmerelateret livskvalitet (VRQOL) spørgeskemaresultat
Tidsramme: Baseline, 2 uger, 6 uger
|
VRQOL er et selvrapporteret mål med ti spørgsmål, der beder patienter om at vurdere svar fra 1-5 (1=ingen, ikke et problem, 2=en lille mængde, 3=en moderat (middel) mængde, 4=en masse, 5 =problemet er så "slemt som det kan være").
Samlet score varierer fra 0 til 100.
En højere score indikerer flere problemer, der forstyrrer daglige aktiviteter.
|
Baseline, 2 uger, 6 uger
|
|
Ændring i konsensus auditiv-perceptuel vurdering af stemme (CAPE-V) score
Tidsramme: Baseline, 2 uger, 6 uger
|
CAPE-V er et klinisk valideret perceptuel stemmevurderingsværktøj, der bruges til at beskrive sværhedsgraden af auditiv-perceptuelle egenskaber ved et stemmeproblem på en måde, der kan kommunikeres mellem klinikere.
Deltagerens tale optages og evalueres af trænede "lyttere".
Lyttere angiver den overordnede tremors sværhedsgrad ved at sætte et flueben på en 1 til 100 mm visuel analog skala.
Samlet score varierer fra 0 til 100, hvor 0 er den bedste score og 100 er den dårligste score.
|
Baseline, 2 uger, 6 uger
|
|
Ændring i Global Voice Rating
Tidsramme: Baseline, 2 uger, 6 uger
|
Patientrapporteret foranstaltning • 0-7 placering |
Baseline, 2 uger, 6 uger
|
|
Ændring i akustiske spektrogrammer
Tidsramme: baseline, 2 uger, 6 uger
|
Objektiv stemmevurdering • Brug af computerstyret talelaboratoriums tale- og stemmeanalysesystem (KayPENTAX, Montvale, NJ) |
baseline, 2 uger, 6 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Michael Johns, MD, Emory Voice Center
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Troster AI, Pahwa R, Fields JA, Tanner CM, Lyons KE. Quality of life in Essential Tremor Questionnaire (QUEST): development and initial validation. Parkinsonism Relat Disord. 2005 Sep;11(6):367-73. doi: 10.1016/j.parkreldis.2005.05.009.
- Sulica L, Louis ED. Clinical characteristics of essential voice tremor: a study of 34 cases. Laryngoscope. 2010 Mar;120(3):516-28. doi: 10.1002/lary.20702.
- Zesiewicz TA, Shaw JD, Allison KG, Staffetti JS, Okun MS, Sullivan KL. Update on treatment of essential tremor. Curr Treat Options Neurol. 2013 Aug;15(4):410-23. doi: 10.1007/s11940-013-0239-4.
- Gurey LE, Sinclair CF, Blitzer A. A new paradigm for the management of essential vocal tremor with botulinum toxin. Laryngoscope. 2013 Oct;123(10):2497-501. doi: 10.1002/lary.24073. Epub 2013 Apr 1.
- Adler CH, Bansberg SF, Hentz JG, Ramig LO, Buder EH, Witt K, Edwards BW, Krein-Jones K, Caviness JN. Botulinum toxin type A for treating voice tremor. Arch Neurol. 2004 Sep;61(9):1416-20. doi: 10.1001/archneur.61.9.1416.
- Hogikyan ND, Sethuraman G. Validation of an instrument to measure voice-related quality of life (V-RQOL). J Voice. 1999 Dec;13(4):557-69. doi: 10.1016/s0892-1997(99)80010-1.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Neurologiske manifestationer
- Bevægelsesforstyrrelser
- Dyskinesier
- Rysten
- Essential Tremor
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Adrenerge beta-antagonister
- Adrenerge antagonister
- Adrenerge midler
- Neurotransmittermidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-arytmimidler
- Antihypertensive midler
- Vasodilatorer
- Kolinerge midler
- Membrantransportmodulatorer
- Acetylcholin-frigivelseshæmmere
- Propranolol
- Botulinum toksiner
Andre undersøgelses-id-numre
- IRB00072929
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Essential Tremor
-
CND Life SciencesNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)RekrutteringEssential Tremor | Essential Tremor-plus | Essentiel tremor, bevægelsesforstyrrelserForenede Stater
-
Syracuse UniversityNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)AfsluttetEssential Voice Tremor | Stemme tremor | Vokal Tremor | Essential Tremor of VoiceForenede Stater
-
University of MinnesotaRekrutteringEssential Tremor | Essential Tremor i øvre ekstremiteterForenede Stater
-
Sunnybrook Health Sciences CentreRekrutteringEssential Tremor | Essentiel tremor, bevægelsesforstyrrelserCanada
-
Fundación Pública Andaluza para la Investigación...Carlos III Health Institute; European Regional Development FundAfsluttetEssentiel Tremor (ET)Spanien
-
University of Sao Paulo General HospitalIkke rekrutterer endnu
-
Xiangya Hospital of Central South UniversityTilmelding efter invitation
-
Józef Piłsudski University of Physical EducationAfsluttetFysiologisk Tremor | Træningsinduceret neuromuskulær træthedPolen
-
University Hospital, GenevaWyss Center for Bio and Neuroengineering; University of Geneva, SwitzerlandIkke rekrutterer endnuEssential TremorSchweiz
-
University of FloridaRekruttering
Kliniske forsøg med Propranolol
-
University of UtahAfsluttet
-
Tang-Du HospitalIkke rekrutterer endnuIntracerebral blødning | Stroke-Associated Pneumonia (SAP)Kina
-
Mela, Mansfield, M.D.UkendtPost traumatisk stress syndrom | Traumatisk hukommelseCanada
-
University Hospital, GenevaSuspenderetStadie IB hudmelanom | Stadier III Hudmelanom | Stadier II HudmelanomSchweiz
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanUkendtHepatocellulært karcinom | Gastroøsofageale varicer BlødningTaiwan
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanUkendtCirrhose | Akut nyreskade | Esophageal VaricerTaiwan
-
Bloom Mental Health, LLCRekruttering
-
Kent State UniversityAkron Children's Hospital; Ohio Board of RegentsAfsluttetPosttraumatiske stresslidelser
-
Vanderbilt UniversityAfsluttet