Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Propranolol og botulinumtoksin til essentiel vokal tremor

25. marts 2016 opdateret af: Michael M Johns MD, Emory University
Essentiel tremor er den mest almindelige bevægelsesforstyrrelse hos voksne, og essentiel stemmetremor er den vokale manifestation af essentiel tremor. Mens næsten alle essentielle tremorpatienter oplever håndskælven, manifesterer mange også hovedskælven og stemmerysten. Essentiel stemmerysten kan føre til øget stemmeanstrengelse, nedsat forståelighed og misforstået følelsesmæssig tilstand. Kun én medicin, propranolol, er FDA-godkendt til behandling af essentiel tremor. Propranolol opleves ikke nær så effektiv til aksiale rystelser (hoved, krop, nakke), som det er til ekstremitetsrystelser. Dette er dog ikke undersøgt med nogen objektiv vurdering på en fremadrettet måde for EVT. For patienter med essentiel stemmerysten tyder de begrænsede publicerede data på, at botulinumtoksin har vist sig at føre til funktionel stemmeforbedring. Botulinumtoksin, selvom det heller ikke er velundersøgt med objektive stemmeresultater, er en almindeligt anvendt klinisk terapi til behandling af essentiel stemmeskælven. Selvom det oftere bruges til essentiel stemmetremor end propranololbehandling, er botulinumtoksin heller ikke blevet prospektivt undersøgt med validerede, objektive stemmeresultatmål. Efterforskerne vil gerne afgøre, om propranolol har nogen signifikant effekt på vokal tremor. Efterforskerne vil også gerne fastslå på en objektiv måde effekten af ​​botulinumtoksin på vokal tremor. Hvis det er effektivt, vil propranolol være et overkommeligt og ikke-invasivt alternativ eller et supplement til injektioner af botulinumtoksin til patienter med essentiel stemmerysten.

Studieoversigt

Detaljeret beskrivelse

Specifikke mål

• Bestem effekten af ​​propranolol på vokal tremor i den behandlingssøgende befolkning.

Til dato er den ikke-selektive betablokker propranolol det eneste middel, der er godkendt til behandling af essentiel tremor (ET). For ET er formationer med øjeblikkelig og vedvarende frigivelse af propranolol lige effektive, mens andre betablokkere som nadolol og timolol ikke er så effektive. Mens propranolol forbedrer tremor hos mere end halvdelen af ​​patienter med essentiel tremor, er dets virkninger på tremor ikke jævnt fordelt. Forbedring af tremorsymptomer er større for lemmertremor end aksial tremor, og derfor anvendes propranolol ikke almindeligvis til behandling af essentiel stemmetremor (EVT). Imidlertid er dens effekt på essentiel stemmerysten aldrig blevet objektivt, prospektivt undersøgt. Vores mål er objektivt at bestemme effekten af ​​propranolol på essentiel stemmetremor i den behandlingssøgende befolkning ved at evaluere patienter med EVT før og efter propranololbehandling.

• Bestem effekten af ​​botulinumtoksin-injektioner på stemmeskælven i den behandlingssøgende befolkning.

For nylig er botulinumtoksin A blevet brugt til behandling af EVT. Kemisk denervering med botulinumtoksin er kun beskedent effektiv til at reducere lemmertremor i ET og kompliceret af bivirkninger af svaghed. Imidlertid ser botulinumtoksin ud til at være mere effektiv til behandling af EVT end andre manifestationer af ET. Mens tidligere undersøgelser ikke har tilvejebragt validerede vurderinger af stemmekvalitet til at måle effekten af ​​botulinumtoksin-injektioner på EVT, har de vist subjektiv forbedring i akustiske mål for tremor og vurderinger af videooptaget tale efter behandling med botulinumtoksin. Vores mål er objektivt at bestemme effekten af ​​botulinumtoksin på vokal tremor i den behandlingssøgende befolkning ved at evaluere patienter med EVT før og efter botulinumbehandling.

Stemmevalueringer og medicin

Til den første evaluering vil en forskningskoordinator indsamle demografiske data og patientrapporterede data. Disse data vil være resultatet af udlevering af patientspørgeskemaer og registrering af patientens stemme. VRQOL-data vil blive indsamlet ved, at patienten besvarer ti udsagn på en 1-5-skala, såsom "Jeg har problemer med at tale højt eller at blive hørt i støjende situationer" eller "Jeg løber tør for luft og har brug for at trække vejret ofte." QUEST-data vil også blive registreret i et 30-elements essentiel tremor-specifikt spørgeskema. Patienten vil også fuldføre en global stemmevurdering på 0-7 med "Hvordan vil du vurdere din stemme i dag?" Efter disse subjektive spørgeskemaer vil patienten deltage i en stemmeoptagelse ved hjælp af prompter og passager fra det validerede CAPE-V stemmevurderingsværktøj.

Efter en diskussion af risici og fordele ved propranololbehandling, vil patienten derefter få en recept fra hovedinvestigatoren for propranolol.

Den anden evaluering vil finde sted ved et kontorbesøg to uger efter påbegyndelse af propranololbehandling. Igen vil dette bestå af patientrapporterede V-RQOL, QUEST og globale stemmevurderingsdata. Patienten vil deltage i en anden stemmeoptagelse ved hjælp af prompter og passager fra det validerede CAPE-V stemmevurderingsværktøj.

Ved denne anden evaluering vil patienten modtage botulinumtoksin-injektioner. Risici og fordele ved botulinumtoksinbehandling vil blive forklaret for patienten, og bilaterale injektioner vil finde sted.

Fire uger efter botulinumtoksin-injektion vil patienten gennemgå den tredje stemmevurdering. Igen vil dette bestå af patientrapporterede V-RQOL, QUEST og globale stemmevurderingsdata. Patienten vil deltage i en tredje stemmeoptagelse ved hjælp af prompter og passager fra det validerede CAPE-V stemmevurderingsværktøj.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30308
        • Emory Voice Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

45 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af essentiel stemmeskælven
  • Patienter, der har modtaget eller planlægger at modtage botulinumtoksin-injektioner for essentiel stemmeskælven
  • Patienter, der giver informeret samtykke til at blive kontaktet til forskning

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der allerede er på en betablokker
  • Patienter, der lider af hypotension, bradykardi eller på anden måde har en medicinsk kontraindikation for betablokkerbehandling (f. moderat til svær bronkial astma)

Hvis patienten tidligere har fået botulinumtoksin-injektioner til EVT, er en tre måneders udvaskningsperiode nødvendig før deltagelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Propranolol/Botulinum
Efter baseline-analyse vil patienten få en ordination af propranolol fra hovedinvestigatoren. Denne ordination vil bestå af en startdosis af generisk øjeblikkelig frigivelse på 10 mg tre gange dagligt (30 mg hver dag) med en stigning i dosis på 5-7 dage, hvis der ikke er nogen effekt (60 mg hver dag), og hvis patienten havde ingen bivirkninger. Dosis kan øges til 240 mg hver dag afhængigt af patientens forbedring og bivirkningsprofil. Efter anden evaluering vil patienten modtage botulinumtoksin-injektioner. Risici og fordele ved botulinumtoksinbehandling vil blive forklaret for patienten, og bilaterale injektioner vil finde sted.
Efter en diskussion af risici og fordele ved propranololbehandling, vil patienten derefter få en recept fra hovedinvestigatoren for propranolol. Denne ordination vil bestå af en startdosis af generisk øjeblikkelig frigivelse på 10 mg tre gange dagligt (30 mg hver dag) med en stigning i dosis på 5-7 dage, hvis der ikke er nogen effekt (60 mg hver dag), og hvis patienten havde ingen bivirkninger. Dosis kan øges til 240 mg hver dag afhængigt af patientens forbedring og bivirkningsprofil.
Andre navne:
  • Inderal
Ved den anden evaluering vil patienten modtage botulinumtoksin-injektioner. Risici og fordele ved botulinumtoksinbehandling vil blive forklaret for patienten, og bilaterale injektioner vil finde sted.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i livskvalitet ved essentiel tremor (QUEST) spørgeskemaresultat
Tidsramme: Baseline, 2 uger, 6 uger
QUEST-spørgeskemaet er en 30 punkters selvrapporteret essentiel tremor-specifik livskvalitetsskala, der beder deltagerne om at vurdere svar (aldrig/nej, sjældent, nogle gange, ofte, altid/ja eller ikke relevant). Samlet score ligger mellem 0 og 100, hvor 0 er den bedste score og 100 er den dårligste score. En højere score indikerer en lavere livskvalitet.
Baseline, 2 uger, 6 uger
Ændring i stemmerelateret livskvalitet (VRQOL) spørgeskemaresultat
Tidsramme: Baseline, 2 uger, 6 uger
VRQOL er et selvrapporteret mål med ti spørgsmål, der beder patienter om at vurdere svar fra 1-5 (1=ingen, ikke et problem, 2=en lille mængde, 3=en moderat (middel) mængde, 4=en masse, 5 =problemet er så "slemt som det kan være"). Samlet score varierer fra 0 til 100. En højere score indikerer flere problemer, der forstyrrer daglige aktiviteter.
Baseline, 2 uger, 6 uger
Ændring i konsensus auditiv-perceptuel vurdering af stemme (CAPE-V) score
Tidsramme: Baseline, 2 uger, 6 uger
CAPE-V er et klinisk valideret perceptuel stemmevurderingsværktøj, der bruges til at beskrive sværhedsgraden af ​​auditiv-perceptuelle egenskaber ved et stemmeproblem på en måde, der kan kommunikeres mellem klinikere. Deltagerens tale optages og evalueres af trænede "lyttere". Lyttere angiver den overordnede tremors sværhedsgrad ved at sætte et flueben på en 1 til 100 mm visuel analog skala. Samlet score varierer fra 0 til 100, hvor 0 er den bedste score og 100 er den dårligste score.
Baseline, 2 uger, 6 uger
Ændring i Global Voice Rating
Tidsramme: Baseline, 2 uger, 6 uger

Patientrapporteret foranstaltning

• 0-7 placering

Baseline, 2 uger, 6 uger
Ændring i akustiske spektrogrammer
Tidsramme: baseline, 2 uger, 6 uger

Objektiv stemmevurdering

• Brug af computerstyret talelaboratoriums tale- og stemmeanalysesystem (KayPENTAX, Montvale, NJ)

baseline, 2 uger, 6 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Michael Johns, MD, Emory Voice Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. april 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. april 2014

Først opslået (Skøn)

11. april 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

27. april 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. marts 2016

Sidst verificeret

1. marts 2016

Mere information

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Essential Tremor

Kliniske forsøg med Propranolol

Abonner