Propranolol og Botulinum Toxin for Essential Vocal Tremor

Spesifikke mål

• Bestem effekten av propranolol på vokal tremor i den behandlingssøkende befolkningen.

Til dags dato er den ikke-selektive betablokkeren propranolol det eneste midlet som er godkjent for behandling av essensiell tremor (ET). For ET er formasjoner av propranolol med umiddelbar og vedvarende frigjøring like effektive, mens andre betablokkere som nadolol og timolol ikke er like effektive. Mens propranolol forbedrer tremor hos mer enn halvparten av pasienter med essensiell tremor, er effektene på tremor ikke jevnt fordelt. Forbedring av tremorsymptomer er større for tremor i lemmer enn aksial tremor, og derfor brukes ikke propranolol ofte til behandling av essensiell stemmeskjelving (EVT). Imidlertid har dens effekt på essensiell stemmeskjelving aldri blitt objektivt, prospektivt studert. Vårt mål er å objektivt bestemme effekten av propranolol på essensiell stemmeskjelving i den behandlingssøkende befolkningen ved å evaluere pasienter med EVT før og etter propranololbehandling.

• Bestem effekten av botulinumtoksin-injeksjoner på vokal tremor i den behandlingssøkende befolkningen.

Mer nylig har botulinumtoksin A blitt brukt til behandling av EVT. Kjemisk denervering med botulinumtoksin er bare beskjedent effektiv for å redusere lemmerskjelving i ET og komplisert av bivirkninger av svakhet. Imidlertid ser botulinumtoksin ut til å være mer effektiv i behandling av EVT enn andre manifestasjoner av ET. Mens tidligere studier ikke har hentet inn validerte vurderinger av stemmekvalitet for å måle effekten av botulinumtoksininjeksjoner på EVT, har de vist subjektiv forbedring i akustiske mål for skjelving og vurderinger av videofilmet tale etter terapi med botulinumtoksin. Vårt mål er å objektivt bestemme effekten av botulinumtoksin på vokal tremor i den behandlingssøkende befolkningen ved å evaluere pasienter med EVT før og etter botulinumbehandling.

Stemmevalueringer og medisiner

For den første evalueringen vil en forskningskoordinator samle inn demografi og pasientrapporterte data. Disse dataene vil være resultatet av å gi pasientspørreskjemaer og registrere pasientens stemme. VRQOL-data vil bli samlet inn ved å la pasienten svare på ti utsagn på en 1-5 skala, for eksempel "Jeg har problemer med å snakke høyt eller å bli hørt i støyende situasjoner" eller "Jeg går tom for luft og må puste ofte." QUEST-data vil også bli registrert i et 30-elements essensielt tremorspesifikt spørreskjema. Pasienten vil også fullføre en global stemmevurdering på 0-7 poengsummen "Hvordan vil du vurdere stemmen din i dag?" Etter disse subjektive spørreskjemaene vil pasienten delta i et stemmeopptak ved å bruke ledetekster og passasjer fra det validerte CAPE-V stemmevurderingsverktøyet.

Etter en diskusjon av risikoene og fordelene ved propranololbehandling, vil pasienten deretter få resept fra hovedutforskeren for propranolol.

Den andre evalueringen vil skje ved et kontorbesøk to uker etter oppstart av propranololbehandling. Igjen vil dette bestå av pasientrapporterte V-RQOL, QUEST og globale stemmevurderingsdata. Pasienten vil delta i et andre vokalopptak ved å bruke ledetekster og passasjer fra det validerte CAPE-V stemmevurderingsverktøyet.

Ved denne andre evalueringen vil pasienten få botulinumtoksininjeksjoner. Risikoen og fordelene ved botulinumtoksinbehandling vil bli forklart for pasienten, og bilaterale injeksjoner vil finne sted.

Fire uker etter botulinumtoksin-injeksjon vil pasienten gjennomgå den tredje stemmevurderingen. Igjen vil dette bestå av pasientrapporterte V-RQOL, QUEST og globale stemmevurderingsdata. Pasienten vil delta i et tredje stemmeopptak ved å bruke ledetekster og passasjer fra det validerte CAPE-V stemmevurderingsverktøyet.