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Propranololo e tossina botulinica per il tremore vocale essenziale

25 marzo 2016 aggiornato da: Michael M Johns MD, Emory University
Il tremore essenziale è il più comune disturbo del movimento ad esordio in età adulta e il tremore essenziale della voce è la manifestazione vocale del tremore essenziale. Mentre quasi tutti i pazienti con tremore essenziale sperimentano tremore alle mani, molti manifestano anche tremore alla testa e tremore alla voce. Il tremore vocale essenziale può portare a un aumento dello sforzo vocale, a una diminuzione dell'intelligibilità e a uno stato emotivo frainteso. Solo un farmaco, il propranololo, è approvato dalla FDA per il trattamento del tremore essenziale. Il propranololo non è ritenuto altrettanto efficace per i tremori assiali (testa, tronco, collo) come lo è per i tremori alle estremità. Tuttavia, questo non è stato studiato con alcuna valutazione obiettiva in modo prospettico per EVT. Per i pazienti con tremore vocale essenziale, i limitati dati pubblicati suggeriscono che la tossina botulinica ha dimostrato di portare a un miglioramento funzionale della voce. La tossina botulinica, sebbene anch'essa non ben studiata con esiti vocali oggettivi, è una terapia clinica comunemente usata per il trattamento del tremore vocale essenziale. Sebbene sia usata più spesso per il tremore vocale essenziale rispetto alla terapia con propranololo, anche la tossina botulinica non è stata studiata in modo prospettico con misure di esito vocale oggettive e convalidate. Gli investigatori vorrebbero determinare se il propranololo ha qualche effetto significativo sul tremore vocale. Gli investigatori vorrebbero anche determinare, in modo oggettivo, l'effetto della tossina botulinica sul tremore vocale. Se efficace, il propranololo fornirebbe un'alternativa economica e non invasiva o un'aggiunta alle iniezioni di tossina botulinica per i pazienti con tremore vocale essenziale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obiettivi specifici

• Determinare l'effetto del propranololo sul tremore vocale nella popolazione in cerca di trattamento.

Ad oggi, il beta-bloccante non selettivo propranololo rimane l'unico agente approvato per il trattamento del tremore essenziale (ET). Per ET, le formazioni a rilascio immediato e prolungato di propranololo sono ugualmente efficaci, mentre altri beta-bloccanti come nadololo e timololo non sono altrettanto efficaci. Mentre il propranololo migliora il tremore in più della metà dei pazienti con tremore essenziale, i suoi effetti sul tremore non sono distribuiti uniformemente. Il miglioramento dei sintomi del tremore è maggiore per il tremore degli arti rispetto al tremore assiale, e quindi il propranololo non è comunemente usato per il trattamento del tremore vocale essenziale (EVT). Tuttavia, il suo effetto sul tremore vocale essenziale non è mai stato studiato in modo oggettivo e prospettico. Il nostro obiettivo è determinare oggettivamente l'effetto del propranololo sul tremore vocale essenziale nella popolazione in cerca di trattamento valutando i pazienti con EVT prima e dopo la terapia con propranololo.

• Determinare l'effetto delle iniezioni di tossina botulinica sul tremore vocale nella popolazione in cerca di trattamento.

Più recentemente, la tossina botulinica A è stata utilizzata per il trattamento dell'EVT. La denervazione chimica con tossina botulinica è solo modestamente efficace nel ridurre il tremore degli arti nell'ET ed è complicata dagli effetti collaterali della debolezza. Tuttavia, la tossina botulinica sembra essere più efficace nel trattamento dell'EVT rispetto ad altre manifestazioni di TE. Sebbene studi precedenti non abbiano arruolato valutazioni convalidate della qualità della voce per misurare l'effetto delle iniezioni di tossina botulinica sull'EVT, hanno mostrato un miglioramento soggettivo nelle misure acustiche del tremore e nelle valutazioni del parlato videoregistrato dopo la terapia con tossina botulinica. Il nostro obiettivo è determinare oggettivamente l'effetto della tossina botulinica sul tremore vocale nella popolazione in cerca di trattamento valutando i pazienti con EVT prima e dopo la terapia botulinica.

Valutazioni vocali e farmaci

Per la prima valutazione, un coordinatore della ricerca raccoglierà i dati demografici e i dati riportati dai pazienti. Questi dati risulteranno dalla fornitura di questionari ai pazienti e dalla registrazione della voce del paziente. I dati VRQOL verranno raccolti chiedendo al paziente di rispondere a dieci affermazioni su una scala da 1 a 5, come "Ho problemi a parlare ad alta voce o a farmi sentire in situazioni rumorose" o "Mi manca l'aria e ho bisogno di fare respiri frequenti". I dati QUEST verranno registrati anche in un questionario specifico per il tremore essenziale di 30 voci. Il paziente completerà anche una valutazione vocale globale con un punteggio da 0 a 7 di "Come valuteresti la tua voce oggi?" Dopo questi questionari soggettivi, il paziente parteciperà a una registrazione vocale utilizzando suggerimenti e passaggi dallo strumento di valutazione vocale CAPE-V convalidato.

Dopo una discussione sui rischi e sui benefici della terapia con propranololo, il paziente riceverà una prescrizione dal ricercatore principale per il propranololo.

La seconda valutazione avverrà durante una visita ambulatoriale due settimane dopo l'inizio della terapia con propranololo. Ancora una volta, questo consisterà in V-RQOL, QUEST e dati di valutazione vocale globale riportati dal paziente. Il paziente parteciperà a una seconda registrazione vocale utilizzando suggerimenti e passaggi dallo strumento di valutazione vocale CAPE-V convalidato.

A questa seconda valutazione, il paziente riceverà iniezioni di tossina botulinica. Verranno spiegati al paziente i rischi e i benefici della terapia con tossina botulinica e verranno effettuate iniezioni bilaterali.

Quattro settimane dopo l'iniezione di tossina botulinica, il paziente verrà sottoposto alla terza valutazione vocale. Ancora una volta, questo consisterà in V-RQOL, QUEST e dati di valutazione vocale globale riportati dal paziente. Il paziente parteciperà a una terza registrazione vocale utilizzando suggerimenti e passaggi dallo strumento di valutazione vocale CAPE-V convalidato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30308
        • Emory Voice Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

45 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di tremore vocale essenziale
  • Pazienti che hanno ricevuto o stanno pianificando di ricevere iniezioni di tossina botulinica per tremore vocale essenziale
  • Pazienti che danno il consenso informato per essere contattati per la ricerca

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che sono già su un beta-bloccante
  • Pazienti che soffrono di ipotensione, bradicardia o comunque hanno una controindicazione medica alla terapia con beta-bloccanti (es. asma bronchiale da moderato a grave)

Se il paziente ha ricevuto in precedenza iniezioni di tossina botulinica per EVT, è necessario un periodo di sospensione di tre mesi prima della partecipazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Propranololo/Botulino
Dopo l'analisi di base, il paziente riceverà una prescrizione dal ricercatore principale per il propranololo. Questa prescrizione consisterà in una dose iniziale di generico a rilascio immediato di 10 mg tre volte al giorno (30 mg al giorno) con un aumento della dose in 5-7 giorni se non vi è alcun effetto (60 mg al giorno) e se il paziente non aveva mostrato effetti collaterali. La dose può essere aumentata a 240 mg al giorno a seconda del miglioramento del paziente e del profilo degli effetti collaterali. Dopo la seconda valutazione, il paziente riceverà iniezioni di tossina botulinica. Verranno spiegati al paziente i rischi e i benefici della terapia con tossina botulinica e verranno effettuate iniezioni bilaterali.
Droga: Propranololo
Dopo una discussione sui rischi e sui benefici della terapia con propranololo, il paziente riceverà una prescrizione dal ricercatore principale per il propranololo. Questa prescrizione consisterà in una dose iniziale di generico a rilascio immediato di 10 mg tre volte al giorno (30 mg al giorno) con un aumento della dose in 5-7 giorni se non vi è alcun effetto (60 mg al giorno) e se il paziente non aveva mostrato effetti collaterali. La dose può essere aumentata a 240 mg al giorno a seconda del miglioramento del paziente e del profilo degli effetti collaterali.
Altri nomi:
  • Inderal
Procedura: Tossina botulinica
Alla seconda valutazione, il paziente riceverà iniezioni di tossina botulinica. Verranno spiegati al paziente i rischi e i benefici della terapia con tossina botulinica e verranno effettuate iniezioni bilaterali.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella qualità della vita nel punteggio del questionario sul tremore essenziale (QUEST).
Lasso di tempo: Basale, 2 settimane, 6 settimane
Il questionario QUEST è una scala di qualità della vita specifica per il tremore essenziale auto-segnalata di 30 elementi che chiede ai partecipanti di valutare le risposte (mai/no, raramente, a volte, frequentemente, sempre/sì o non applicabile). I punteggi totali vanno da 0 a 100 dove 0 è il punteggio migliore e 100 è il punteggio peggiore. Un punteggio più alto indica una qualità di vita inferiore.
Basale, 2 settimane, 6 settimane
Modifica del punteggio del questionario sulla qualità della vita correlata alla voce (VRQOL).
Lasso di tempo: Basale, 2 settimane, 6 settimane
Il VRQOL è una misura auto-riportata di dieci domande che chiede ai pazienti di valutare le risposte da 1 a 5 (1=nessuna, nessun problema, 2=piccola quantità, 3=moderata (media), 4=molto, 5 =problema è il più "brutto possibile"). I punteggi totali vanno da 0 a 100. Un punteggio più alto indica più problemi che interferiscono con le attività quotidiane.
Basale, 2 settimane, 6 settimane
Modifica del punteggio di valutazione uditivo-percettiva del consenso della voce (CAPE-V).
Lasso di tempo: Basale, 2 settimane, 6 settimane
Il CAPE-V è uno strumento di valutazione della voce percettiva clinicamente convalidato che viene utilizzato per descrivere la gravità degli attributi uditivo-percettivi di un problema vocale, in un modo che può essere comunicato tra i medici. Il discorso del partecipante viene registrato e valutato da "ascoltatori" addestrati. Gli ascoltatori indicano la gravità complessiva del tremore facendo un segno di spunta su una scala analogica visiva da 1 a 100 mm. I punteggi totali vanno da 0 a 100 dove 0 è il punteggio migliore e 100 è il punteggio peggiore.
Basale, 2 settimane, 6 settimane
Modifica della valutazione vocale globale
Lasso di tempo: Basale, 2 settimane, 6 settimane

Misura riferita dal paziente

• Classifica 0-7
Basale, 2 settimane, 6 settimane
Modifica degli spettrogrammi acustici
Lasso di tempo: basale, 2 settimane, 6 settimane

Valutazione vocale obiettiva

• Utilizzo del sistema di analisi vocale e vocale Computerized Speech Laboratory (KayPENTAX, Montvale, NJ)
basale, 2 settimane, 6 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Emory University

Investigatori

  • Investigatore principale: Michael Johns, MD, Emory Voice Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 aprile 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 aprile 2014

Primo Inserito (Stima)

11 aprile 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

27 aprile 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 marzo 2016

Ultimo verificato

1 marzo 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB00072929

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