Propranolol i toksyna botulinowa na podstawowe drżenie głosu

Konkretne cele

• Określenie wpływu propranololu na drżenie głosu w populacji zgłaszającej się na leczenie.

Do tej pory nieselektywny beta-bloker propranolol pozostaje jedynym lekiem zatwierdzonym do leczenia drżenia samoistnego (ET). W przypadku ET, formacje propranololu o natychmiastowym i przedłużonym uwalnianiu są równie skuteczne, podczas gdy inne beta-blokery, takie jak nadolol i tymolol, nie są tak skuteczne. Chociaż propranolol łagodzi drżenie u ponad połowy pacjentów z drżeniem samoistnym, jego wpływ na drżenie nie rozkłada się równomiernie. Poprawa objawów drżenia jest większa w przypadku drżenia kończyn niż drżenia osiowego, dlatego propranolol nie jest powszechnie stosowany w leczeniu samoistnego drżenia głosu (EVT). Jednak jego wpływ na samoistne drżenie głosu nigdy nie był obiektywnie, prospektywnie badany. Naszym celem jest obiektywne określenie wpływu propranololu na samoistne drżenie głosu w populacji poszukującej leczenia poprzez ocenę pacjentów z EVT przed i po leczeniu propranololem.

• Określenie wpływu iniekcji toksyny botulinowej na drżenie głosu w populacji zgłaszającej się do leczenia.

Niedawno w leczeniu EVT zastosowano toksynę botulinową A. Chemiczne odnerwienie za pomocą toksyny botulinowej jest tylko nieznacznie skuteczne w zmniejszaniu drżenia kończyn w ET i komplikowane przez skutki uboczne osłabienia. Jednak toksyna botulinowa wydaje się być bardziej skuteczna w leczeniu EVT niż inne objawy ET. Chociaż wcześniejsze badania nie zawierały zatwierdzonych ocen jakości głosu w celu pomiaru wpływu wstrzyknięć toksyny botulinowej na EVT, wykazały one subiektywną poprawę w pomiarach akustycznych drżenia i ocenie mowy nagranej na wideo po terapii toksyną botulinową. Naszym celem jest obiektywne określenie wpływu toksyny botulinowej na drżenie głosu w populacji zgłaszającej się do leczenia poprzez ocenę pacjentów z EVT przed i po terapii botulinowej.

Oceny głosowe i leki

W ramach pierwszej oceny koordynator badań zbierze dane demograficzne i dane zgłaszane przez pacjentów. Dane te będą wynikać z dostarczania pacjentom kwestionariuszy oraz nagrywania głosu pacjenta. Dane VRQOL będą zbierane poprzez udzielenie przez pacjenta odpowiedzi na dziesięć stwierdzeń w skali od 1 do 5, takich jak „Mam problemy z mówieniem głośno lub byciem słyszanym w hałaśliwych sytuacjach” lub „Brak mi powietrza i muszę często oddychać”. Dane QUEST zostaną również zapisane w 30-punktowym kwestionariuszu dotyczącym drżenia samoistnego. Pacjent uzupełni również globalną ocenę głosu w skali 0-7 „Jak oceniasz swój głos dzisiaj?” Po tych subiektywnych kwestionariuszach pacjent weźmie udział w nagraniu głosu, korzystając z podpowiedzi i fragmentów z zatwierdzonego narzędzia do oceny głosu CAPE-V.

Po omówieniu zagrożeń i korzyści związanych z terapią propranololem pacjent otrzyma receptę od głównego badacza na propranolol.

Druga ocena nastąpi podczas wizyty w gabinecie po dwóch tygodniach od rozpoczęcia terapii propranololem. Ponownie, będzie to składało się ze zgłoszonych przez pacjentów danych V-RQOL, QUEST i globalnej oceny głosu. Pacjent weźmie udział w drugim nagraniu głosu, korzystając z podpowiedzi i fragmentów z zatwierdzonego narzędzia do oceny głosu CAPE-V.

Podczas tej drugiej oceny pacjent otrzyma zastrzyki z toksyny botulinowej. Pacjentowi zostaną wyjaśnione zagrożenia i korzyści terapii toksyną botulinową, a następnie zostaną wykonane obustronne wstrzyknięcia.

Cztery tygodnie po wstrzyknięciu toksyny botulinowej pacjentka zostanie poddana trzeciej ocenie głosu. Ponownie, będzie to składało się ze zgłoszonych przez pacjentów danych V-RQOL, QUEST i globalnej oceny głosu. Pacjent weźmie udział w trzecim nagraniu głosu, korzystając z podpowiedzi i fragmentów z zatwierdzonego narzędzia do oceny głosu CAPE-V.