Analýza pacientů léčených pro chronické granulomatózní onemocnění od 1. ledna 1995
11. června 2026 aktualizováno: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Tato studie je longitudinálním a průřezovým hodnocením pacientů s chronickým granulomatózním onemocněním (CGD), kteří pro své onemocnění podstoupili nebo dostávají transplantaci hematopoetických buněk (HCT) podle různých protokolů používaných zúčastněnými institucemi ve srovnání s kontrolní skupinou bez HCT. dostává standardní péči.
Zúčastní se výzkumníci z několika center pečujících o pacienty s CGD v Severní Americe a 3 center v Evropě.
Pacienti s CGD budou léčeni podle institucionální praxe a protokolů.
Zkoušející zařadí tyto pacienty jako subjekty do tohoto protokolu.
Tato studie bude zkoumat, kteří pacienti mají z HCT největší prospěch a jaké typy transplantací jsou pro pacienty s CGD optimální, v kontextu celkových výsledků u pacientů s CGD s transplantací a bez ní.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Tato studie je longitudinálním a průřezovým hodnocením pacientů s chronickým granulomatózním onemocněním (CGD), kteří pro své onemocnění podstoupili nebo dostávají transplantaci hematopoetických buněk (HCT) podle různých protokolů používaných zúčastněnými institucemi ve srovnání s kontrolní skupinou bez HCT. dostává standardní péči.
Zúčastní se výzkumníci z několika center pečujících o pacienty s CGD v Severní Americe a 3 center v Evropě.
Pacienti s CGD budou léčeni podle institucionální praxe a protokolů.
Zkoušející zařadí tyto pacienty jako subjekty do tohoto protokolu.
Tato studie bude zkoumat, kteří pacienti mají z HCT největší prospěch a jaké typy transplantací jsou pro pacienty s CGD optimální, v kontextu celkových výsledků u pacientů s CGD s transplantací a bez ní.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
137
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s diagnózou CGD, kteří budou nebo již budou transplantováni@@@@@@
Popis
- Subjekty HCT i non-HCT musí být starší 2 let a musí být aktivně zařazeny a dostávat léčbu podle protokolu CGD na NIAID.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Průřezový
3 roky po transplantaci
|
|
Žádná transplantace
U těchto pacientů byla diagnostikována CGD, ale nebyli transplantováni
|
|
Budoucí
Před transplantační úpravou
|
|
Retrospektivní
1 rok po transplantaci
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Primárním cílem tohoto protokolu je odhadnout roční, 2leté a 3leté (a pokud možno i déle) celkové pravděpodobnosti přežití po HCT pacientů s CGD narozených v roce 1988 nebo později, kteří dostávají HCTon nebo po roce 1995.
Časové okno: 1, 2 nebo 3 roky
|
Klinické výsledky (přežití, infekce, autoimunitní onemocnění, chimerismus, GVHD)
|
1, 2 nebo 3 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Chcete-li porovnat celkové přežití od narození mezi pacienty narozenými v roce 1988 nebo později, kteří dostávají HCT v roce 1995 nebo později, s pacienty narozenými v roce 1988 nebo později, kteří dostávají konvenční terapii, po úpravě na rozdíly v roce narození a působení oxidázy...
Časové okno: 3 roky po transplantaci nebo netransplantaci
|
Klinické výsledky (přežití, infekce, autoimunitní onemocnění, chimerismus, GVHD)
|
3 roky po transplantaci nebo netransplantaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Elizabeth M Kang, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Kuhns DB, Alvord WG, Heller T, Feld JJ, Pike KM, Marciano BE, Uzel G, DeRavin SS, Priel DA, Soule BP, Zarember KA, Malech HL, Holland SM, Gallin JI. Residual NADPH oxidase and survival in chronic granulomatous disease. N Engl J Med. 2010 Dec 30;363(27):2600-10. doi: 10.1056/NEJMoa1007097.
- Kobayashi S, Murayama S, Takanashi S, Takahashi K, Miyatsuka S, Fujita T, Ichinohe S, Koike Y, Kohagizawa T, Mori H, Deguchi Y, Higuchi K, Wakasugi H, Sato T, Wada Y, Nagata M, Okabe N, Tatsuzawa O. Clinical features and prognoses of 23 patients with chronic granulomatous disease followed for 21 years by a single hospital in Japan. Eur J Pediatr. 2008 Dec;167(12):1389-94. doi: 10.1007/s00431-008-0680-7. Epub 2008 Mar 12.
- Gallin JI, Alling DW, Malech HL, Wesley R, Koziol D, Marciano B, Eisenstein EM, Turner ML, DeCarlo ES, Starling JM, Holland SM. Itraconazole to prevent fungal infections in chronic granulomatous disease. N Engl J Med. 2003 Jun 12;348(24):2416-22. doi: 10.1056/NEJMoa021931.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
11. června 2014
Primární dokončení (Aktuální)
2. června 2022
Dokončení studie (Aktuální)
2. června 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. dubna 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. dubna 2014
První zveřejněno (Odhadovaný)
17. dubna 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. června 2026
Naposledy ověřeno
19. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Chronické onemocnění
- Atributy nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění imunitního systému
- Poruchy leukocytů
- Hematologická onemocnění
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Baktericidní dysfunkce fagocytů
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Vzácná onemocnění
- Granulomatózní onemocnění, chronické
Další identifikační čísla studie
- 140091
- 14-I-0091
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .