- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT02116764
Analyse van patiënten behandeld voor chronische granulomateuze ziekte sinds 1 januari 1995
27 maart 2024 bijgewerkt door: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Deze studie is een longitudinale en cross-sectionele evaluatie van patiënten met chronische granulomateuze ziekte (CGD) die een hematopoëtische celtransplantatie (HCT) voor hun ziekte hebben ondergaan of ondergaan volgens een verscheidenheid aan protocollen die door deelnemende instellingen worden gebruikt, in vergelijking met een niet-HCT-controlegroep reguliere zorg krijgen.
Onderzoekers in meerdere centra die patiënten met CGD in Noord-Amerika behandelen en in 3 centra in Europa zullen deelnemen.
Patiënten met CGD zullen zijn behandeld volgens de institutionele praktijk en protocollen.
Onderzoekers zullen deze patiënten inschrijven als proefpersonen in dit protocol.
Deze studie zal onderzoeken welke patiënten het meeste baat hebben bij HCT en welke soorten transplantaties optimaal zijn voor patiënten met CGD, in de context van algemene uitkomsten bij CGD-patiënten met en zonder transplantatie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie is een longitudinale en cross-sectionele evaluatie van patiënten met chronische granulomateuze ziekte (CGD) die een hematopoëtische celtransplantatie (HCT) voor hun ziekte hebben ondergaan of ondergaan volgens een verscheidenheid aan protocollen die door deelnemende instellingen worden gebruikt, in vergelijking met een niet-HCT-controlegroep reguliere zorg krijgen.
Onderzoekers in meerdere centra die patiënten met CGD in Noord-Amerika behandelen en in 3 centra in Europa zullen deelnemen.
Patiënten met CGD zullen zijn behandeld volgens de institutionele praktijk en protocollen.
Onderzoekers zullen deze patiënten inschrijven als proefpersonen in dit protocol.
Deze studie zal onderzoeken welke patiënten het meeste baat hebben bij HCT en welke soorten transplantaties optimaal zijn voor patiënten met CGD, in de context van algemene uitkomsten bij CGD-patiënten met en zonder transplantatie.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
137
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten met de diagnose CGD die getransplanteerd zullen worden of al getransplanteerd zijn@@@@@@
Beschrijving
- Zowel HCT- als niet-HCT-proefpersonen moeten ouder zijn dan 2 en actief zijn ingeschreven en worden behandeld volgens een CGD-protocol bij NIAID.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
---|
Dwarsdoorsnede
3 jaar na transplantatie
|
Geen transplantatie
Deze patiënten werden gediagnosticeerd met CGD maar zijn niet getransplanteerd
|
Prospectief
Voorafgaand aan transplantatieconditionering
|
Retrospectief
1 jaar na transplantatie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Het primaire doel van dit protocol is het schatten van de 1-jarige, 2-jarige en 3-jarige (en langer indien mogelijk) totale overlevingskansen na HCT van CGD-patiënten geboren op of na 1988 die HCTon of na 1995 krijgen.
Tijdsspanne: 1, 2 of 3 jaar
|
Klinische resultaten (overleving, infectie, auto-immuunziekte, chimerisme, GVHD)
|
1, 2 of 3 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Om de algehele overleving vanaf de geboorte te vergelijken tussen patiënten geboren op of na 1988 die HCT kregen op of na 1995 vs. degenen geboren op of na 1988 die conventionele therapie kregen, na correctie voor verschillen in geboortejaar en oxidase-activiteit...
Tijdsspanne: 3 jaar na transplantatie of niet-transplantatie
|
Klinische resultaten (overleving, infectie, auto-immuunziekte, chimerisme, GVHD)
|
3 jaar na transplantatie of niet-transplantatie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Elizabeth M Kang, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Kuhns DB, Alvord WG, Heller T, Feld JJ, Pike KM, Marciano BE, Uzel G, DeRavin SS, Priel DA, Soule BP, Zarember KA, Malech HL, Holland SM, Gallin JI. Residual NADPH oxidase and survival in chronic granulomatous disease. N Engl J Med. 2010 Dec 30;363(27):2600-10. doi: 10.1056/NEJMoa1007097.
- Kobayashi S, Murayama S, Takanashi S, Takahashi K, Miyatsuka S, Fujita T, Ichinohe S, Koike Y, Kohagizawa T, Mori H, Deguchi Y, Higuchi K, Wakasugi H, Sato T, Wada Y, Nagata M, Okabe N, Tatsuzawa O. Clinical features and prognoses of 23 patients with chronic granulomatous disease followed for 21 years by a single hospital in Japan. Eur J Pediatr. 2008 Dec;167(12):1389-94. doi: 10.1007/s00431-008-0680-7. Epub 2008 Mar 12.
- Gallin JI, Alling DW, Malech HL, Wesley R, Koziol D, Marciano B, Eisenstein EM, Turner ML, DeCarlo ES, Starling JM, Holland SM. Itraconazole to prevent fungal infections in chronic granulomatous disease. N Engl J Med. 2003 Jun 12;348(24):2416-22. doi: 10.1056/NEJMoa021931.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
11 juni 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
2 juni 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
2 juni 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 april 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 april 2014
Eerst geplaatst (Geschat)
17 april 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
28 maart 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 maart 2024
Laatst geverifieerd
26 maart 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Immunologische deficiëntie syndromen
- Ziekten van het immuunsysteem
- Lymfoproliferatieve aandoeningen
- Lymfatische ziekten
- Ziekte attributen
- Hematologische ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Leukocytenstoornissen
- Fagocyt Bacteriedodende Disfunctie
- Chronische ziekte
- Granuloom
- Granulomateuze ziekte, chronisch
Andere studie-ID-nummers
- 140091
- 14-I-0091
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .