Анализ пациентов, получавших лечение по поводу хронической гранулематозной болезни с 1 января 1995 г.
27 марта 2024 г. обновлено: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Это исследование представляет собой продольную и перекрестную оценку пациентов с хронической гранулематозной болезнью (ХГБ), которые получили или получают трансплантацию гемопоэтических клеток (HCT) по поводу своего заболевания в соответствии с различными протоколами, используемыми участвующими учреждениями, по сравнению с контрольной группой без HCT. получение стандартного ухода.
В исследовании примут участие исследователи из нескольких центров, оказывающих помощь пациентам с ХГБ в Северной Америке, и 3 центров в Европе.
Пациентов с ХГБ будут лечить в соответствии с институциональной практикой и протоколами.
Исследователи будут регистрировать этих пациентов в качестве субъектов в этом протоколе.
В этом исследовании будет изучено, какие пациенты получают наибольшую пользу от HCT, и какие типы трансплантатов оптимальны для пациентов с ХГБ, в контексте общих результатов у пациентов с ХГБ с трансплантацией и без нее.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Подробное описание
Это исследование представляет собой продольную и перекрестную оценку пациентов с хронической гранулематозной болезнью (ХГБ), которые получили или получают трансплантацию гемопоэтических клеток (HCT) по поводу своего заболевания в соответствии с различными протоколами, используемыми участвующими учреждениями, по сравнению с контрольной группой без HCT. получение стандартного ухода.
В исследовании примут участие исследователи из нескольких центров, оказывающих помощь пациентам с ХГБ в Северной Америке, и 3 центров в Европе.
Пациентов с ХГБ будут лечить в соответствии с институциональной практикой и протоколами.
Исследователи будут регистрировать этих пациентов в качестве субъектов в этом протоколе.
В этом исследовании будет изучено, какие пациенты получают наибольшую пользу от HCT, и какие типы трансплантатов оптимальны для пациентов с ХГБ, в контексте общих результатов у пациентов с ХГБ с трансплантацией и без нее.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
137
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с диагнозом ХГБ, которые будут или уже будут трансплантированы@@@@@@
Описание
- Субъекты как с HCT, так и без HCT должны быть старше 2 лет, активно зарегистрированы и получают лечение в соответствии с протоколом CGD в NIAID.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Поперечное сечение
3 года после трансплантации
|
|
Без трансплантации
У этих пациентов была диагностирована ХГБ, но они не были трансплантированы.
|
|
Перспективный
Кондиционирование перед трансплантацией
|
|
Ретроспектива
1 год после трансплантации
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Основная цель этого протокола состоит в том, чтобы оценить 1-летнюю, 2-летнюю и 3-летнюю (и более длительную, если возможно) общую вероятность выживания после HCT для субъектов CGD, родившихся в 1988 году или позже, которые получают HCTon или после 1995 года.
Временное ограничение: 1, 2 или 3 года
|
Клинические исходы (выживаемость, инфицирование, аутоиммунное заболевание, химеризм, РТПХ)
|
1, 2 или 3 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Сравнить общую выживаемость с момента рождения между пациентами, родившимися в 1988 г. или позже, которые получали HCT в 1995 г. или позже, и пациентами, родившимися в 1988 г. или позже, которые получали обычную терапию, после поправки на различия в годе рождения и активности оксидазы...
Временное ограничение: 3 года после трансплантации или без трансплантации
|
Клинические исходы (выживаемость, инфицирование, аутоиммунное заболевание, химеризм, РТПХ)
|
3 года после трансплантации или без трансплантации
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Elizabeth M Kang, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Kuhns DB, Alvord WG, Heller T, Feld JJ, Pike KM, Marciano BE, Uzel G, DeRavin SS, Priel DA, Soule BP, Zarember KA, Malech HL, Holland SM, Gallin JI. Residual NADPH oxidase and survival in chronic granulomatous disease. N Engl J Med. 2010 Dec 30;363(27):2600-10. doi: 10.1056/NEJMoa1007097.
- Kobayashi S, Murayama S, Takanashi S, Takahashi K, Miyatsuka S, Fujita T, Ichinohe S, Koike Y, Kohagizawa T, Mori H, Deguchi Y, Higuchi K, Wakasugi H, Sato T, Wada Y, Nagata M, Okabe N, Tatsuzawa O. Clinical features and prognoses of 23 patients with chronic granulomatous disease followed for 21 years by a single hospital in Japan. Eur J Pediatr. 2008 Dec;167(12):1389-94. doi: 10.1007/s00431-008-0680-7. Epub 2008 Mar 12.
- Gallin JI, Alling DW, Malech HL, Wesley R, Koziol D, Marciano B, Eisenstein EM, Turner ML, DeCarlo ES, Starling JM, Holland SM. Itraconazole to prevent fungal infections in chronic granulomatous disease. N Engl J Med. 2003 Jun 12;348(24):2416-22. doi: 10.1056/NEJMoa021931.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
11 июня 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
2 июня 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
2 июня 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 апреля 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 апреля 2014 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
17 апреля 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 марта 2024 г.
Последняя проверка
26 марта 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Синдромы иммунологического дефицита
- Заболевания иммунной системы
- Лимфопролиферативные заболевания
- Лимфатические заболевания
- Атрибуты болезни
- Гематологические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Лейкоцитарные нарушения
- Бактерицидная дисфункция фагоцитов
- Хроническое заболевание
- Гранулема
- Гранулематозная болезнь, хроническая
Другие идентификационные номера исследования
- 140091
- 14-I-0091
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .