Analyse des patients traités pour une maladie granulomateuse chronique depuis le 1er janvier 1995
27 août 2026 mis à jour par: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Cette étude est une évaluation longitudinale et transversale de patients atteints de maladie granulomateuse chronique (CGD) qui ont reçu ou reçoivent une greffe de cellules hématopoïétiques (HCT) pour leur maladie selon divers protocoles utilisés par les institutions participantes par rapport à un groupe témoin non-HCT. recevant des soins standards.
Des enquêteurs de plusieurs centres prenant en charge des patients atteints de CGD en Amérique du Nord et de 3 centres en Europe participeront.
Les patients atteints de GSC auront été traités conformément à la pratique et aux protocoles institutionnels.
Les enquêteurs inscriront ces patients en tant que sujets dans ce protocole.
Cette étude examinera quels patients bénéficient le plus du HCT et quels types de greffes sont optimaux pour les patients atteints de CGD, dans le contexte des résultats globaux chez les patients atteints de CGD avec et sans greffe.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Cette étude est une évaluation longitudinale et transversale de patients atteints de maladie granulomateuse chronique (CGD) qui ont reçu ou reçoivent une greffe de cellules hématopoïétiques (HCT) pour leur maladie selon divers protocoles utilisés par les institutions participantes par rapport à un groupe témoin non-HCT. recevant des soins standards.
Des enquêteurs de plusieurs centres prenant en charge des patients atteints de CGD en Amérique du Nord et de 3 centres en Europe participeront.
Les patients atteints de GSC auront été traités conformément à la pratique et aux protocoles institutionnels.
Les enquêteurs inscriront ces patients en tant que sujets dans ce protocole.
Cette étude examinera quels patients bénéficient le plus du HCT et quels types de greffes sont optimaux pour les patients atteints de CGD, dans le contexte des résultats globaux chez les patients atteints de CGD avec et sans greffe.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
137
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Patients diagnostiqués avec CGD qui seront ou déjà transplantés @@@@@@
La description
- Les sujets HCT et non-HCT doivent être âgés de plus de 2 ans et être activement inscrits et recevoir un traitement dans le cadre d'un protocole CGD au NIAID.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
|---|
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Coupe transversale
3 ans après la greffe
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Pas de greffe
Ces patients ont reçu un diagnostic de GSC mais n'ont pas été greffés
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Éventuel
Conditionnement avant la greffe
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Rétrospective
1 an après la greffe
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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L'objectif principal de ce protocole est d'estimer les probabilités de survie globale à 1 an, 2 ans et 3 ans (et plus si possible) après HCT des sujets CGD nés en 1988 ou après qui reçoivent HCTon ou après 1995.
Délai: 1, 2 ou 3 ans
|
Résultats cliniques (survie, infection, maladie auto-immune, chimérisme, GVHD)
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1, 2 ou 3 ans
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Comparer la survie globale depuis la naissance entre les patients nés en 1988 ou après qui reçoivent le HCT en 1995 ou après et ceux nés en 1988 ou après qui reçoivent un traitement conventionnel, après ajustement pour les différences d'année de naissance et d'acti...
Délai: 3 ans après la greffe ou non greffe
|
Résultats cliniques (survie, infection, maladie auto-immune, chimérisme, GVHD)
|
3 ans après la greffe ou non greffe
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Elizabeth M Kang, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Kuhns DB, Alvord WG, Heller T, Feld JJ, Pike KM, Marciano BE, Uzel G, DeRavin SS, Priel DA, Soule BP, Zarember KA, Malech HL, Holland SM, Gallin JI. Residual NADPH oxidase and survival in chronic granulomatous disease. N Engl J Med. 2010 Dec 30;363(27):2600-10. doi: 10.1056/NEJMoa1007097.
- Kobayashi S, Murayama S, Takanashi S, Takahashi K, Miyatsuka S, Fujita T, Ichinohe S, Koike Y, Kohagizawa T, Mori H, Deguchi Y, Higuchi K, Wakasugi H, Sato T, Wada Y, Nagata M, Okabe N, Tatsuzawa O. Clinical features and prognoses of 23 patients with chronic granulomatous disease followed for 21 years by a single hospital in Japan. Eur J Pediatr. 2008 Dec;167(12):1389-94. doi: 10.1007/s00431-008-0680-7. Epub 2008 Mar 12.
- Gallin JI, Alling DW, Malech HL, Wesley R, Koziol D, Marciano B, Eisenstein EM, Turner ML, DeCarlo ES, Starling JM, Holland SM. Itraconazole to prevent fungal infections in chronic granulomatous disease. N Engl J Med. 2003 Jun 12;348(24):2416-22. doi: 10.1056/NEJMoa021931.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
11 juin 2014
Achèvement primaire (Réel)
2 juin 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
2 juin 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 avril 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 avril 2014
Première publication (Estimé)
17 avril 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
28 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 août 2026
Dernière vérification
19 décembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladie chronique
- Attributs de la maladie
- Maladies génétiques, innées
- Maladies du système immunitaire
- Troubles leucocytaires
- Maladies hématologiques
- Syndromes d'immunodéficience
- Maladies génétiques liées à l'X
- Dysfonctionnement bactéricide des phagocytes
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Maladies rares
- Maladie granulomateuse, chronique
Autres numéros d'identification d'étude
- 140091
- 14-I-0091
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .