Análisis de pacientes tratados por enfermedad granulomatosa crónica desde el 1 de enero de 1995
27 de marzo de 2024 actualizado por: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Este estudio es una evaluación longitudinal y transversal de pacientes con enfermedad granulomatosa crónica (CGD) que recibieron o están recibiendo un trasplante de células hematopoyéticas (HCT) para su enfermedad bajo una variedad de protocolos utilizados por las instituciones participantes en comparación con un grupo de control sin HCT. recibiendo atención estándar.
Participarán investigadores de múltiples centros que atienden a pacientes con CGD en América del Norte y 3 centros en Europa.
Los pacientes con CGD habrán sido tratados de acuerdo con la práctica y los protocolos institucionales.
Los investigadores inscribirán a estos pacientes como sujetos en este protocolo.
Este estudio investigará qué pacientes se benefician más del TCH y qué tipos de trasplantes son óptimos para los pacientes con CGD, en el contexto de los resultados generales en pacientes con CGD con y sin trasplante.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Este estudio es una evaluación longitudinal y transversal de pacientes con enfermedad granulomatosa crónica (CGD) que recibieron o están recibiendo un trasplante de células hematopoyéticas (HCT) para su enfermedad bajo una variedad de protocolos utilizados por las instituciones participantes en comparación con un grupo de control sin HCT. recibiendo atención estándar.
Participarán investigadores de múltiples centros que atienden a pacientes con CGD en América del Norte y 3 centros en Europa.
Los pacientes con CGD habrán sido tratados de acuerdo con la práctica y los protocolos institucionales.
Los investigadores inscribirán a estos pacientes como sujetos en este protocolo.
Este estudio investigará qué pacientes se benefician más del TCH y qué tipos de trasplantes son óptimos para los pacientes con CGD, en el contexto de los resultados generales en pacientes con CGD con y sin trasplante.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
137
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Pacientes diagnosticados con EGC que serán o ya Trasplantados@@@@@@
Descripción
- Tanto los sujetos HCT como los no HCT deben tener más de 2 años y estar activamente inscritos y recibir tratamiento bajo un protocolo CGD en el NIAID.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
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Transversal
3 años después del trasplante
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Sin trasplante
Estos pacientes fueron diagnosticados con CGD pero no han sido trasplantados
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Futuro
Acondicionamiento previo al trasplante
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Retrospectivo
1 año después del trasplante
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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El objetivo principal de este protocolo es estimar las probabilidades de supervivencia general después del TCH a 1, 2 y 3 años (y más tiempo si es posible) de sujetos con CGD nacidos en 1988 o después que reciben HCTon o después de 1995.
Periodo de tiempo: 1, 2 o 3 años
|
Resultados clínicos (supervivencia, infección, enfermedad autoinmune, quimerismo, GVHD)
|
1, 2 o 3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Comparar la supervivencia general desde el nacimiento entre los pacientes nacidos en 1988 o después que recibieron TCH en 1995 o después frente a los nacidos en 1988 o después que recibieron terapia convencional, después de ajustar las diferencias en el año de nacimiento y la actividad de la oxidasa.
Periodo de tiempo: 3 años después del trasplante o no trasplante
|
Resultados clínicos (supervivencia, infección, enfermedad autoinmune, quimerismo, GVHD)
|
3 años después del trasplante o no trasplante
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Investigador principal: Elizabeth M Kang, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Kuhns DB, Alvord WG, Heller T, Feld JJ, Pike KM, Marciano BE, Uzel G, DeRavin SS, Priel DA, Soule BP, Zarember KA, Malech HL, Holland SM, Gallin JI. Residual NADPH oxidase and survival in chronic granulomatous disease. N Engl J Med. 2010 Dec 30;363(27):2600-10. doi: 10.1056/NEJMoa1007097.
- Kobayashi S, Murayama S, Takanashi S, Takahashi K, Miyatsuka S, Fujita T, Ichinohe S, Koike Y, Kohagizawa T, Mori H, Deguchi Y, Higuchi K, Wakasugi H, Sato T, Wada Y, Nagata M, Okabe N, Tatsuzawa O. Clinical features and prognoses of 23 patients with chronic granulomatous disease followed for 21 years by a single hospital in Japan. Eur J Pediatr. 2008 Dec;167(12):1389-94. doi: 10.1007/s00431-008-0680-7. Epub 2008 Mar 12.
- Gallin JI, Alling DW, Malech HL, Wesley R, Koziol D, Marciano B, Eisenstein EM, Turner ML, DeCarlo ES, Starling JM, Holland SM. Itraconazole to prevent fungal infections in chronic granulomatous disease. N Engl J Med. 2003 Jun 12;348(24):2416-22. doi: 10.1056/NEJMoa021931.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de junio de 2014
Finalización primaria (Actual)
2 de junio de 2022
Finalización del estudio (Actual)
2 de junio de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de abril de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de abril de 2014
Publicado por primera vez (Estimado)
17 de abril de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de marzo de 2024
Última verificación
26 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Trastornos linfoproliferativos
- Enfermedades linfáticas
- Atributos de la enfermedad
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de los leucocitos
- Disfunción bactericida de fagocitos
- Enfermedad crónica
- Granuloma
- Enfermedad Granulomatosa Crónica
Otros números de identificación del estudio
- 140091
- 14-I-0091
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .