- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02116764
Analys av patienter som behandlats för kronisk granulomatös sjukdom sedan 1 januari 1995
27 augusti 2026 uppdaterad av: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Denna studie är en longitudinell och tvärsnittsutvärdering av patienter med kronisk granulomatös sjukdom (CGD) som fått eller får hematopoetisk celltransplantation (HCT) för sin sjukdom enligt en mängd olika protokoll som används av deltagande institutioner jämfört med en kontrollgrupp som inte tillhör HCT. får standardvård.
Utredare vid flera centra som tar hand om patienter med CGD i Nordamerika och 3 centra i Europa kommer att delta.
Patienter med CGD kommer att ha behandlats enligt institutionell praxis och protokoll.
Utredarna kommer att registrera dessa patienter som försökspersoner i detta protokoll.
Denna studie kommer att undersöka vilka patienter som drar mest nytta av HCT, och vilka typer av transplantationer som är optimala för patienter med CGD, i samband med övergripande resultat hos CGD-patienter med och utan transplantation.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Denna studie är en longitudinell och tvärsnittsutvärdering av patienter med kronisk granulomatös sjukdom (CGD) som fått eller får hematopoetisk celltransplantation (HCT) för sin sjukdom enligt en mängd olika protokoll som används av deltagande institutioner jämfört med en kontrollgrupp som inte tillhör HCT. får standardvård.
Utredare vid flera centra som tar hand om patienter med CGD i Nordamerika och 3 centra i Europa kommer att delta.
Patienter med CGD kommer att ha behandlats enligt institutionell praxis och protokoll.
Utredarna kommer att registrera dessa patienter som försökspersoner i detta protokoll.
Denna studie kommer att undersöka vilka patienter som drar mest nytta av HCT, och vilka typer av transplantationer som är optimala för patienter med CGD, i samband med övergripande resultat hos CGD-patienter med och utan transplantation.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
137
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter som diagnostiserats med CGD som kommer att vara eller redan är transplanterade@@@@@@
Beskrivning
- Både HCT- och icke-HCT-personer måste vara över 2 år och aktivt inskrivna och få behandling enligt ett CGD-protokoll vid NIAID.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Tvärsnitt
3 år efter transplantation
|
|
Ingen transplantation
Dessa patienter fick diagnosen CGD men har inte blivit transplanterade
|
|
Blivande
Konditionering före transplantation
|
|
Retrospektiv
1 år efter transplantation
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Det primära syftet med detta protokoll är att uppskatta de 1-, 2- och 3-åriga (och längre om möjligt) totala överlevnadssannolikheterna efter HCT för CGD-patienter födda 1988 eller senare som får HCTon eller efter 1995.
Tidsram: 1, 2 eller 3 år
|
Kliniska resultat (överlevnad, infektion, autoimmun sjukdom, chimerism, GVHD)
|
1, 2 eller 3 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Att jämföra den totala överlevnaden från födseln mellan patienter födda 1988 eller senare som får HCT 1995 eller senare jämfört med de som är födda 1988 eller senare som får konventionell terapi, efter justering för skillnader i födelseår och oxidasverkan...
Tidsram: 3 år efter transplantation eller icke-transplantation
|
Kliniska resultat (överlevnad, infektion, autoimmun sjukdom, chimerism, GVHD)
|
3 år efter transplantation eller icke-transplantation
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Elizabeth M Kang, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Kuhns DB, Alvord WG, Heller T, Feld JJ, Pike KM, Marciano BE, Uzel G, DeRavin SS, Priel DA, Soule BP, Zarember KA, Malech HL, Holland SM, Gallin JI. Residual NADPH oxidase and survival in chronic granulomatous disease. N Engl J Med. 2010 Dec 30;363(27):2600-10. doi: 10.1056/NEJMoa1007097.
- Kobayashi S, Murayama S, Takanashi S, Takahashi K, Miyatsuka S, Fujita T, Ichinohe S, Koike Y, Kohagizawa T, Mori H, Deguchi Y, Higuchi K, Wakasugi H, Sato T, Wada Y, Nagata M, Okabe N, Tatsuzawa O. Clinical features and prognoses of 23 patients with chronic granulomatous disease followed for 21 years by a single hospital in Japan. Eur J Pediatr. 2008 Dec;167(12):1389-94. doi: 10.1007/s00431-008-0680-7. Epub 2008 Mar 12.
- Gallin JI, Alling DW, Malech HL, Wesley R, Koziol D, Marciano B, Eisenstein EM, Turner ML, DeCarlo ES, Starling JM, Holland SM. Itraconazole to prevent fungal infections in chronic granulomatous disease. N Engl J Med. 2003 Jun 12;348(24):2416-22. doi: 10.1056/NEJMoa021931.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
11 juni 2014
Primärt slutförande (Faktisk)
2 juni 2022
Avslutad studie (Faktisk)
2 juni 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 april 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 april 2014
Första postat (Beräknad)
17 april 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
28 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 augusti 2026
Senast verifierad
19 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Kronisk sjukdom
- Sjukdomsegenskaper
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Immunsystemets sjukdomar
- Leukocytstörningar
- Hematologiska sjukdomar
- Immunologiska bristsyndrom
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Fagocyt bakteriedödande dysfunktion
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Patologiska tillstånd, tecken och symtom
- Hemiska och lymfsjukdomar
- Sällsynta sjukdomar
- Granulomatös sjukdom, kronisk
Andra studie-ID-nummer
- 140091
- 14-I-0091
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .