Análise de pacientes tratados para doença granulomatosa crônica desde 1º de janeiro de 1995
27 de agosto de 2026 atualizado por: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Este estudo é uma avaliação longitudinal e transversal de pacientes com Doença Granulomatosa Crônica (DGC) que receberam ou estão recebendo transplante de células hematopoiéticas (HCT) para sua doença sob uma variedade de protocolos usados pelas instituições participantes em comparação com um grupo controle não-HCT recebendo cuidados padrão.
Investigadores em vários centros que cuidam de pacientes com DGC na América do Norte e 3 centros na Europa participarão.
Os pacientes com DGC serão tratados de acordo com a prática e os protocolos institucionais.
Os investigadores irão inscrever esses pacientes como sujeitos neste protocolo.
Este estudo investigará quais pacientes se beneficiam mais do HCT e quais tipos de transplante são ideais para pacientes com DGC, no contexto dos resultados gerais em pacientes com DGC com e sem transplante.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
Este estudo é uma avaliação longitudinal e transversal de pacientes com Doença Granulomatosa Crônica (DGC) que receberam ou estão recebendo transplante de células hematopoiéticas (HCT) para sua doença sob uma variedade de protocolos usados pelas instituições participantes em comparação com um grupo controle não-HCT recebendo cuidados padrão.
Investigadores em vários centros que cuidam de pacientes com DGC na América do Norte e 3 centros na Europa participarão.
Os pacientes com DGC serão tratados de acordo com a prática e os protocolos institucionais.
Os investigadores irão inscrever esses pacientes como sujeitos neste protocolo.
Este estudo investigará quais pacientes se beneficiam mais do HCT e quais tipos de transplante são ideais para pacientes com DGC, no contexto dos resultados gerais em pacientes com DGC com e sem transplante.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
137
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Doentes diagnosticados com DGC que serão ou já Transplantados@@@@@@
Descrição
- Ambos os indivíduos HCT e não HCT devem ter mais de 2 anos de idade e estar ativamente inscritos e receber tratamento sob um protocolo CGD no NIAID.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
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Corte Transversal
3 anos após o transplante
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Sem transplante
Esses pacientes foram diagnosticados com DGC, mas não foram transplantados
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Prospectivo
Antes do Condicionamento do Transplante
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Retrospectivo
1 ano após o transplante
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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O principal objetivo deste protocolo é estimar as probabilidades de sobrevida global de 1 ano, 2 anos e 3 anos (e mais, se possível) pós-HCT de indivíduos com DGC nascidos em ou após 1988 que recebem HCTon ou após 1995.
Prazo: 1, 2 ou 3 anos
|
Desfechos clínicos (sobrevivência, infecção, doença autoimune, quimerismo, GVHD)
|
1, 2 ou 3 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Comparar a sobrevida global desde o nascimento entre pacientes nascidos em ou depois de 1988 que receberam TCH em ou depois de 1995 versus aqueles nascidos em ou depois de 1988 que receberam terapia convencional, após ajuste para diferenças no ano de nascimento e atividade da oxidase...
Prazo: 3 anos após transplante ou não transplante
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Desfechos clínicos (sobrevivência, infecção, doença autoimune, quimerismo, GVHD)
|
3 anos após transplante ou não transplante
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Investigadores
- Investigador principal: Elizabeth M Kang, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Kuhns DB, Alvord WG, Heller T, Feld JJ, Pike KM, Marciano BE, Uzel G, DeRavin SS, Priel DA, Soule BP, Zarember KA, Malech HL, Holland SM, Gallin JI. Residual NADPH oxidase and survival in chronic granulomatous disease. N Engl J Med. 2010 Dec 30;363(27):2600-10. doi: 10.1056/NEJMoa1007097.
- Kobayashi S, Murayama S, Takanashi S, Takahashi K, Miyatsuka S, Fujita T, Ichinohe S, Koike Y, Kohagizawa T, Mori H, Deguchi Y, Higuchi K, Wakasugi H, Sato T, Wada Y, Nagata M, Okabe N, Tatsuzawa O. Clinical features and prognoses of 23 patients with chronic granulomatous disease followed for 21 years by a single hospital in Japan. Eur J Pediatr. 2008 Dec;167(12):1389-94. doi: 10.1007/s00431-008-0680-7. Epub 2008 Mar 12.
- Gallin JI, Alling DW, Malech HL, Wesley R, Koziol D, Marciano B, Eisenstein EM, Turner ML, DeCarlo ES, Starling JM, Holland SM. Itraconazole to prevent fungal infections in chronic granulomatous disease. N Engl J Med. 2003 Jun 12;348(24):2416-22. doi: 10.1056/NEJMoa021931.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de junho de 2014
Conclusão Primária (Real)
2 de junho de 2022
Conclusão do estudo (Real)
2 de junho de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de abril de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de abril de 2014
Primeira postagem (Estimado)
17 de abril de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de agosto de 2026
Última verificação
19 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doença crônica
- Atributos da doença
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do sistema imunológico
- Distúrbios leucocitários
- Doenças Hematológicas
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Disfunção Bactericida Fagocitária
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças hemic e linfáticas
- Doenças raras
- Doença Granulomatosa Crônica
Outros números de identificação do estudo
- 140091
- 14-I-0091
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .