Analyse av pasienter behandlet for kronisk granulomatøs sykdom siden 1. januar 1995
27. august 2026 oppdatert av: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Denne studien er en longitudinell og tverrsnittsevaluering av pasienter med kronisk granulomatøs sykdom (CGD) som mottok eller mottar hematopoetisk celletransplantasjon (HCT) for sin sykdom under en rekke protokoller brukt av deltakende institusjoner sammenlignet med en kontrollgruppe som ikke er HCT. mottar standard omsorg.
Etterforskere ved flere sentre som tar seg av pasienter med CGD i Nord-Amerika og 3 sentre i Europa vil delta.
Pasienter med CGD vil ha blitt behandlet i henhold til institusjonspraksis og protokoller.
Etterforskere vil registrere disse pasientene som subjekter i denne protokollen.
Denne studien vil undersøke hvilke pasienter som har mest nytte av HCT, og hvilke typer transplantasjoner som er optimale for pasienter med CGD, i sammenheng med overordnede utfall hos CGD-pasienter med og uten transplantasjon.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
Denne studien er en longitudinell og tverrsnittsevaluering av pasienter med kronisk granulomatøs sykdom (CGD) som mottok eller mottar hematopoetisk celletransplantasjon (HCT) for sin sykdom under en rekke protokoller brukt av deltakende institusjoner sammenlignet med en kontrollgruppe som ikke er HCT. mottar standard omsorg.
Etterforskere ved flere sentre som tar seg av pasienter med CGD i Nord-Amerika og 3 sentre i Europa vil delta.
Pasienter med CGD vil ha blitt behandlet i henhold til institusjonspraksis og protokoller.
Etterforskere vil registrere disse pasientene som subjekter i denne protokollen.
Denne studien vil undersøke hvilke pasienter som har mest nytte av HCT, og hvilke typer transplantasjoner som er optimale for pasienter med CGD, i sammenheng med overordnede utfall hos CGD-pasienter med og uten transplantasjon.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
137
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter diagnostisert med CGD som vil være eller allerede er transplantert@@@@@@
Beskrivelse
- Både HCT- og ikke-HCT-personer må være over 2 år og aktivt registrert og motta behandling under en CGD-protokoll ved NIAID.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Tverrsnitt
3 år etter transplantasjon
|
|
Ingen transplantasjon
Disse pasientene ble diagnostisert med CGD, men har ikke blitt transplantert
|
|
Potensielle
Før transplantasjon kondisjonering
|
|
Retrospektiv
1 år etter transplantasjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hovedmålet med denne protokollen er å estimere 1-, 2- og 3-års (og lenger hvis mulig) samlede overlevelsessannsynligheter etter HCT for CGD-individer født på eller etter 1988 som mottar HCTon eller etter 1995.
Tidsramme: 1, 2 eller 3 år
|
Kliniske utfall (overlevelse, infeksjon, autoimmun sykdom, kimerisme, GVHD)
|
1, 2 eller 3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å sammenligne total overlevelse fra fødselen mellom pasienter født på eller etter 1988 som mottar HCT på eller etter 1995, mot de født på eller etter 1988 som mottar konvensjonell terapi, etter justering for forskjeller i fødselsår og oksidaseaktivitet...
Tidsramme: 3 år etter transplantasjon eller ikke-transplantasjon
|
Kliniske utfall (overlevelse, infeksjon, autoimmun sykdom, kimerisme, GVHD)
|
3 år etter transplantasjon eller ikke-transplantasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Elizabeth M Kang, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Kuhns DB, Alvord WG, Heller T, Feld JJ, Pike KM, Marciano BE, Uzel G, DeRavin SS, Priel DA, Soule BP, Zarember KA, Malech HL, Holland SM, Gallin JI. Residual NADPH oxidase and survival in chronic granulomatous disease. N Engl J Med. 2010 Dec 30;363(27):2600-10. doi: 10.1056/NEJMoa1007097.
- Kobayashi S, Murayama S, Takanashi S, Takahashi K, Miyatsuka S, Fujita T, Ichinohe S, Koike Y, Kohagizawa T, Mori H, Deguchi Y, Higuchi K, Wakasugi H, Sato T, Wada Y, Nagata M, Okabe N, Tatsuzawa O. Clinical features and prognoses of 23 patients with chronic granulomatous disease followed for 21 years by a single hospital in Japan. Eur J Pediatr. 2008 Dec;167(12):1389-94. doi: 10.1007/s00431-008-0680-7. Epub 2008 Mar 12.
- Gallin JI, Alling DW, Malech HL, Wesley R, Koziol D, Marciano B, Eisenstein EM, Turner ML, DeCarlo ES, Starling JM, Holland SM. Itraconazole to prevent fungal infections in chronic granulomatous disease. N Engl J Med. 2003 Jun 12;348(24):2416-22. doi: 10.1056/NEJMoa021931.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
11. juni 2014
Primær fullføring (Faktiske)
2. juni 2022
Studiet fullført (Faktiske)
2. juni 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. april 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. april 2014
Først lagt ut (Antatt)
17. april 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. august 2026
Sist bekreftet
19. desember 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Kronisk sykdom
- Sykdomsattributter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i immunsystemet
- Leukocyttforstyrrelser
- Hematologiske sykdommer
- Immunologiske mangelsyndromer
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Fagocytt bakteriedrepende dysfunksjon
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Sjeldne sykdommer
- Granulomatøs sykdom, kronisk
Andre studie-ID-numre
- 140091
- 14-I-0091
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .