Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost botulotoxinu u Raynaudova syndromu spojeného se sklerodermií

28. října 2016 aktualizováno: Scott D. Lifchez, Johns Hopkins University

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie hodnotící terapeutickou účinnost botulotoxinu při léčbě Raynaudova syndromu spojeného se sklerodermií

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená klinická studie hodnotící terapeutickou účinnost botulotoxinu A (onabotulinumtoxinu A) při léčbě Raynaudova syndromu spojeného se sklerodermií. Každý pacient podstoupí injekci s léčebnou dávkou botulotoxinu A do jedné náhodně vybrané ruky a do kontralaterální ruky bude injikován sterilní fyziologický roztok (placebo), který bude sloužit jako kontrola.

Účastníci studie na první studijní návštěvě vyplní studijní dotazníky, jejich ruce budou klinicky vyšetřeny na digitální ulceraci a jejich ruce podstoupí neinvazivní laserové dopplerovské zobrazení k posouzení průtoku krve. Po tomto počátečním hodnocení budou pacienti podstupovat periarteriální injekci botulotoxinu A do jedné ruky a sterilního fyziologického roztoku (placeba) do druhé, randomizovaným, zaslepeným způsobem.

Pacient bude hlásit závažnost svých Raynaudových příznaků týdně po dobu čtyř měsíců studie. Jeden měsíc po injekci pacient vyplní studijní dotazníky, jeho ruce budou klinicky vyšetřeny na digitální ulceraci a jejich ruce podstoupí neinvazivní laserové dopplerovské zobrazení. Čtyři měsíce po injekci pacient opět vyplní studijní dotazníky, jeho ruce budou klinicky vyšetřeny na digitální ulceraci a jejich ruce podstoupí neinvazivní laserové dopplerovské zobrazení. Kromě toho bude mít pacient možnost týdenní návštěvy po injekci, kdy bude provedeno stejné hodnocení.

Na závěr studie dojde k odslepení.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

40

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ve věku 18 let a starší
  • Diagnostikována sklerodermie.
  • Příznaky Raynaudova syndromu postihující obě ruce (ne nutně ve stejné míře)
  • Schopnost vrátit se/být k dispozici pro následná hodnocení
  • Schopný a ochotný dát informovaný souhlas
  • Umět mluvit a číst v anglickém jazyce.

Kritéria vyloučení:

  • Historie Myasthenia gravis.
  • Hlášená alergie nebo přecitlivělost na jakýkoli botulotoxinový přípravek.
  • Aktivní infekce v obou rukou.
  • Pacienti, kteří někdy dostali vakcínu proti botulotoxinu.
  • Těhotné nebo kojící ženy.
  • Ženy neschopné nebo neochotné udržet abstinenci nebo užívat antikoncepci po dobu 28 dnů po injekci.
  • Pacienti, kteří dříve podstoupili jakoukoli cévní operaci na horní končetině, včetně chirurgických sympatektomií.
  • Současné používání jakéhokoli aminoglykosidového antibiotika

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Onabotulinumtoxin A

Jedna ruka každého pacienta bude náhodně vybrána pro injekci botulotoxinu A (onabotulinumtoxin A, 20 jednotek/ml).

Injekce se provádějí pomocí 30 gauge inzulínové stříkačky přes dorzální povrch v sedmi místech: v sousedství 2., 3. a 4. společné digitální tepny přes web prostory (10 jednotek každá = 0,5 ml každý) a radiální strana záprstní hlavičky ukazováčku, ulnární strana záprstní hlavičky malíčku a každá strana záprstní hlavičky palce (5 jednotek každá = 0,25 ml každá). Celková léčebná dávka botulotoxinu A nepřesáhne 50 jednotek na ruku.
Lék: Onabotulinumtoxin A
Ostatní jména:
  • Botox
  • Dysport
  • Botulotoxin
Komparátor placeba: Placebo

Jedna ruka každého pacienta bude náhodně vybrána pro injekci sterilního fyziologického roztoku (placeba).

Injekce se provádějí pomocí 30 gauge inzulínové stříkačky přes hřbetní povrch v sedmi místech: vedle 2., 3. a 4. společné digitální tepny přes pavučinový prostor (0,5 ml každý) a na radiální straně metakarpální hlavy ukazováčku, ulnární strana záprstní hlavice malíčku a každá strana záprstní hlavice palce (0,25 ml každá).
Lék: sterilní fyziologický roztok
Ostatní jména:
  • Solný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna digitálního průtoku krve z doby před injekcí po injekci.
Časové okno: Měřeno před injekcí a jeden měsíc po injekci.
Primárním výsledným měřítkem je změna průtoku krve do prstů, od výchozího stavu před injekcí po následnou návštěvu po injekci, měřeno neinvazivním laserovým dopplerovským zobrazením.
Měřeno před injekcí a jeden měsíc po injekci.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost změny příznaků Raynaudova fenoménu měřená pomocí skóre Raynaudova stavu.
Časové okno: Týdenní míra změny během čtyřměsíčního studijního období.

Raynaudovo skóre stavu je pacientem hlášená a ověřená škála výsledků, která měří závažnost Raynaudova fenoménu na stupnici od 0 („Žádné potíže“) do 10 („Extrémní potíže“), kde vyšší hodnoty představují horší výsledek.

Data z každé týdenní zprávy byla kombinována pomocí statistického modelu (generalizovaný lineární model populačního průměru), aby se vypočítala týdenní míra změny pro ruku každého účastníka, kde záporná hodnota představuje zlepšení v průběhu času a kladná hodnota představuje zhoršení v průběhu času.
Týdenní míra změny během čtyřměsíčního studijního období.
Počet vředů jako míra digitálního hojení vředů
Časové okno: Měřeno jeden měsíc po injekci.
Sekundárním výsledkem této studie je počet vředů na prstech stanovený klinickým vyšetřením. Průměrný počet vředů byl vypočten jako celkový počet vředů / celkový počet rukou v každé skupině.
Měřeno jeden měsíc po injekci.
Hodnocení závažnosti Raynaudových příznaků pomocí skóre Quick-DASH.
Časové okno: Měřeno jeden měsíc po injekci.
Sekundárním výsledkem této studie je závažnost Raynaudových symptomů měřená pomocí Quick-DASH skóre, které sami uvedli. Quick-DASH skóre měří stupeň funkce ruky a horních končetin na stupnici od 0 (bez omezení) do 100 (závažně omezeno), kde vyšší hodnota představuje horší výsledek.
Měřeno jeden měsíc po injekci.
Hodnocení závažnosti Raynaudova symptomu pomocí McCabeova skóre citlivosti na chlad.
Časové okno: Měřeno jeden měsíc po injekci.
Sekundárním výsledkem této studie je pacientem uváděná citlivost na chlad měřená McCabeovým skóre citlivosti na chlad. Odpovědi pacientů na tomto ověřeném nástroji jsou hodnoceny na stupnici od 0 (žádná citlivost) do 400 (extrémní citlivost), kde vyšší číslo znamená horší výsledek.
Měřeno jeden měsíc po injekci.
Posouzení závažnosti Raynaudova symptomu pomocí VAS pro bolest.
Časové okno: Měřeno jeden měsíc po injekci.
Sekundárním výsledkem této studie je bolest měřená validovanou vizuální analogovou škálou (VAS) pro bolest. Nástroj na měření bolesti VAS měří bolest na stupnici od 0 cm (žádná bolest) do 10 cm (extrémní bolest)
Měřeno jeden měsíc po injekci.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Johns Hopkins University

Spolupracovníci

Allergan

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Scott D Lifchez, MD, Johns Hopkins University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. června 2014

První zveřejněno (Odhad)

17. června 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

22. prosince 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. října 2016

Naposledy ověřeno

1. října 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NA_00087346

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Israel

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit